法规知识库 · EMA 集中审评
Waskyra
genetically modified autologous CD34+ cell enriched population that contains haematopoietic stem and progenitor cells (HSPC) transduced ex vivo using a lentiviral vector encoding the human Wiskott-Aldrich Syndrome (WAS) gene · EMEA/H/C/006525 · 已授权
获批上市许可
2026-01-09
欧委会决定日
2026-01-09
持有人 / 申请人
Fondazione Telethon ETS
终止日期字段
无
从产品到官方文件
文件记录
6
官方索引 6
EPAR / 审评
4
assessment / overview 等
产品信息
2
PI / presentations
其他
0
RMP / PIP 等
ATC：B06
治疗领域：Wiskott-Aldrich Syndrome
药理分类：Other hematological agents
修订号：— · 最新影响 PI 的程序：—
适应症（原文）：Waskyra is indicated for the treatment of patients aged 6 months and older with Wiskott-Aldrich Syndrome (WAS) who have a mutation in the WAS gene for whom haematopoietic stem cell (HSC) transplantation is appropriate and no suitable human leukocyte antigen (HLA)-matched related haematopoietic stem cell donor is available.
关键日期时间轴
来自 EMA medicines JSON 日期字段；缺失字段不展示，不补推结论。
2026-01-09 · 欧委会决定
2026-01-09 · 获批上市许可
2025-11-13 · CHMP 意见通过
说明书、EPAR 与其他文件
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EPAR / 审评资料
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Waskyra : EPAR - Risk management plan
rmp · 2026-03-05
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Waskyra : EPAR - Medicine overview
overview · 2026-02-19 · EMA/373006/2025
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Waskyra : EPAR - Public assessment report
assessment-report · 2026-02-19 · EMA/CHMP/364628/2025
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Waskyra : Orphan maintenance assessment report (initial authorisation)
orphan-maintenance-report · 2026-02-19 · EMA/OD/0000295357
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