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MHRA 批准 Pharming Group N.V. 的 Joenja 成为英国首个专门针对儿童 APDS 的治疗药物
MHRA Approves Pharming Group N.V.’s Joenja as First Treatment Specifically for Children with APDS in the U.K.
AI 导读
Pharming Group N.V. 宣布，英国药品和医疗保健产品监管局（MHRA）已批准 Joenja 的营销授权扩展，纳入 4 至 11 岁、体重未披露的儿童人群。Joenja 是一种口服、选择性磷脂酰肌醇 3-激酶 δ 抑制剂。
推荐理由
英国监管机构批准特定儿童适应症，对罕见病治疗具有行业意义。
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