#基因治疗

Editas Medicine 报告第三季度亏损收窄，主要受合作收入增加影响。公司表示，其 EDIT-401 的首个临床试验计划按进度在年底前开始对患者给药。

STAT News报道，今年一系列病例提供了有力证据，表明用于基因治疗的腺相关病毒（AAVs）可能引发癌症，结束了长达二十年的学术争论。这一新确认的风险迫使研究人员和患者家庭在权衡该技术的救命潜力与致癌风险，并推动未来疗法设计的改进。罗切斯特大学神经学家Sam Mackenzie表示，这将改变部分脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的决策计算。

STAT+ 报道称 Amgen 的 Repatha 与较少心梗相关，但正文未披露具体研究阶段、样本量、终点或数值。同一页面还提到 Novartis 披露 Zolgensma 新增肿瘤报告，以及 PhRMA 在搜索广告上的支出等行业新闻。

诺华披露其脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法 Zolgensma 自2019年获批以来共收到9例治疗后肿瘤报告，其中7例为此前未知的病例，目前仅被视为潜在安全信号。诺华本周早些时候向神经科医生披露该信息，相关病例随后由倡导团体和 Facebook 页面公布；SMA Europe 发表声明称监管机构正在审查这些病例，诺华称其中2例迄今显示肿瘤可能与治疗本身有关的证据。