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  1. GEN · Genetic Engineering & Biotechnology News

    诺华确认9例接受其脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法Zolgensma(onasemnogene abeparvovec-xioi)治疗的儿童出现肿瘤,其中7例为新披露,2例显示载体DNA整合至患者基因组。诺华表示已及时通知卫生当局,并指出Zolgensma说明书中已包含因载体整合导致肿瘤的理论风险。此前,肌营养不良协会(MDA)和SMA Europe等患者组织已就相关报告向诺华寻求更多信息。

    推荐理由:涉及已上市基因疗法Zolgensma的严重安全性信号(肿瘤病例),且关联AAV载体整合风险及同类疗法监管动态,对基因治疗领域具有高度警示意义。

  1. BioPharma Dive

    诺华披露9名接受Zolgensma治疗的脊髓性肌萎缩症(SMA)患者随后出现肿瘤,其中2例显示用于递送治疗的病毒整合入患者DNA。诺华表示已就每例情况通知卫生当局,并将继续与其合作确定后续步骤。Zolgensma说明书中已列出腺相关病毒(AAV)可能整合入患者DNA的理论风险,此前2023年和2025年曾有两例相关癌症病例报告,但均未确定与治疗有关。

    推荐理由:涉及高价值基因疗法Zolgensma的严重安全性信号,且包含DNA整合证据,对基因治疗领域具有重大警示意义。

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