诺华确认9例接受Zolgensma治疗的儿童出现肿瘤
AI 评分9292诺华确认9例接受其脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法Zolgensma(onasemnogene abeparvovec-xioi)治疗的儿童出现肿瘤,其中7例为新披露,2例显示载体DNA整合至患者基因组。诺华表示已及时通知卫生当局,并指出Zolgensma说明书中已包含因载体整合导致肿瘤的理论风险。此前,肌营养不良协会(MDA)和SMA Europe等患者组织已就相关报告向诺华寻求更多信息。
推荐理由:涉及已上市基因疗法Zolgensma的严重安全性信号(肿瘤病例),且关联AAV载体整合风险及同类疗法监管动态,对基因治疗领域具有高度警示意义。