BioPharma Dive· Jonathan Gardner·· 4 天前精选AI 评分88
诺华披露Zolgensma基因疗法相关肿瘤病例及DNA整合证据
Novartis reveals cancer cases possibly linked to gene therapy Zolgensma
AI 导读
诺华披露9名接受Zolgensma治疗的脊髓性肌萎缩症(SMA)患者随后出现肿瘤,其中2例显示用于递送治疗的病毒整合入患者DNA。诺华表示已就每例情况通知卫生当局,并将继续与其合作确定后续步骤。Zolgensma说明书中已列出腺相关病毒(AAV)可能整合入患者DNA的理论风险,此前2023年和2025年曾有两例相关癌症病例报告,但均未确定与治疗有关。
推荐理由
涉及高价值基因疗法Zolgensma的严重安全性信号,且包含DNA整合证据,对基因治疗领域具有重大警示意义。
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