法规知识库 · FDA 药品生命周期

GALAFOLD

NDA208623·MIGALASTAT HYDROCHLORIDE·已获正式原始批准

首次正式批准

2018-08-10

原始申请分类

TYPE 1 · 新分子实体（NME）

当前持有企业

AMICUS THERAP US

产品信息

NDA208623 · 处方药

规格与剂型

持有企业: AMICUS THERAP US
活性成分: MIGALASTAT HYDROCHLORIDE
剂型: CAPSULE
给药途径: ORAL
规格: EQ 123MG BASE
参比: RLD 是 · RS 是

靶点与作用机制

靶点

alpha-galactosidase A

作用机制（MoA）

Pharmacological chaperone

来源 ORIG:1

当前获批适应症（说明书）

用于治疗经体外试验数据确认具有可适应α-半乳糖苷酶A (GLA) 基因变异的成年法布里病（Fabry disease）患者。

产品号 001 · GALAFOLD · EQ 123MG BASE · CAPSULE;ORAL

监管信息

审批生命周期时间轴

ORIG / NME EFFICACY LABELING CMC 其他

2025

03/19

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:9

补充批准 · 说明书变更

批准信：This “Changes Being Effected” sNDA provides for the addition of a new adverse reaction, angioedema, to Prescribing Information subsection 6.2 Postmarketing Experience.

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This “Changes Being Effected” sNDA provides for the addition of a new adverse reaction, angioedema, to Prescribing Information subsection 6.2 Postmarketing Experience.

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更

变更信息：This “Changes Being Effected” sNDA provides for the addition of a new adverse reaction, angioedema, to Prescribing Information subsection 6.2 Postmarketing Experience.

来源：官方文件

2024

06/05

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:8

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；在Galafold（migalastat）说明书第12.1节作用机制表2中新增可适用的半乳糖苷酶α基因（GLA）变异。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

This Prior Approval sNDA provides for the addition of new amenable galactosidase alpha gene (GLA) variants to Table 2 in section 12.1 Mechanism of Action of the Prescribing Information.

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：在Galafold（migalastat）说明书第12.1节作用机制表2中新增可适用的半乳糖苷酶α基因（GLA）变异。

来源：官方文件

2023

06/20

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:7

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；S-007在Galafold（migalastat）说明书第12.1节表2中新增一种可适用的半乳糖苷酶α基因（GLA）变异。不纳入同函S-006（剂量与给药中空腹期避免咖啡因及可饮用液体说明）内容。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

The Prior Approval sNDA (S-007) provides for the addition of a new amenable galactosidase alpha gene (GLA) variant to Table 2 in Section 12.1 of the PI.

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：S-007在Galafold（migalastat）说明书第12.1节表2中新增一种可适用的半乳糖苷酶α基因（GLA）变异。不纳入同函S-006（剂量与给药中空腹期避免咖啡因及可饮用液体说明）内容。

来源：官方文件

06/20

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:6

补充批准 · 说明书变更

批准信：CBE（S-006）；更新Galafold（migalastat）说明书剂量与给药章节及相应患者用药说明书、使用说明和盒装/容器标签，增加在给药前后4小时禁食期间避免摄入咖啡因的说明，并澄清禁食期间可饮用的饮料。不纳入同函S-007（第12.1节表2新增可适用GLA变异）内容。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

The “Changes Being Effected” sNDA (S-006) provides updates to the Dosage and Administration section of the Prescribing Information (PI), as well as corresponding updates to the Patient Package Insert (PPI), Instructions for Use (IFU), and the Carton and Container labeling. These updates add instructions to avoid caffeine during the 4-hour fasting period surrounding Galafold dosing and clarify which beverages are acceptable to consume during the fasting period.

Labeling-Container/Carton Labels；Labeling-Package Insert；Labeling-Patient Package Insert（CONT/CARTON；PI；PPI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更

变更信息：CBE（S-006）；更新Galafold（migalastat）说明书剂量与给药章节及相应患者用药说明书、使用说明和盒装/容器标签，增加在给药前后4小时禁食期间避免摄入咖啡因的说明，并澄清禁食期间可饮用的饮料。不纳入同函S-007（第12.1节表2新增可适用GLA变异）内容。

来源：官方文件

2022

—

无公开申报节点

2021

12/10

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:5

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；在Galafold（migalastat）说明书中新增两种可适用的半乳糖苷酶α基因（GLA）变异。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

This Prior Approval sNDA provides for the addition of two new amenable galactosidase alpha gene (GLA) variants to the prescribing information.

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：在Galafold（migalastat）说明书中新增两种可适用的半乳糖苷酶α基因（GLA）变异。

来源：官方文件

2020

09/25

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:3

补充批准 · 说明书变更

批准信：CBE-0；修订 Galafold (migalastat) 的纸盒标签及说明书（I for Use）以澄清开盒说明并更新图形，同时更新处方信息第 8 和 17 节以反映妊娠登记信息。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

This “Changes Being Effected” supplemental new drug application provides for revision of the carton outer sleeve label and the combined final labeling text (Instructions for Use) to clarify the instructions for opening the capsule carton and update the graphics within the Instructions for Use. Additionally, the revisions also included Section 8 and 17 of the Prescribing Information to reflect the Pregnancy “registry”.

Labeling-Container/Carton Labels；Labeling-Package Insert（CONT/CARTON；PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（CBE-0）

变更信息：修订 Galafold (migalastat) 的纸盒标签及说明书（I for Use）以澄清开盒说明并更新图形，同时更新处方信息第 8 和 17 节以反映妊娠登记信息。

来源：官方文件

2019

08/22

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:1

补充批准 · 说明书变更

批准信：CBE-0；This “Changes Being Effected” supplemental new drug application provides for the following: • Update the Patient Package Insert (PPI) to be consistent with the approved indication statement in the Prescribing Informat…

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

This “Changes Being Effected” supplemental new drug application provides for the following: • Update the Patient Package Insert (PPI) to be consistent with the approved indication statement in the Prescribing Information (PI). • Update the PI, PPI and Instructions for Use (IFU…

Labeling-Container/Carton Labels；Labeling-Package Insert（CONT/CARTON；PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（CBE-0）

变更信息：This “Changes Being Effected” supplemental new drug application provides for the following: • Update the Patient Package Insert (PPI) to be consistent with the approved indication statement in the Prescribing Informat…

来源：官方文件

2018

08/10

ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 优先审评 · ORIG:1

首次正式批准 · 原始申请

批准信：Galafold (migalastat) 123 mg 胶囊加速批准用于确诊法布里病且 GLA 基因变异经体外检测为 amenable 的成人患者（替换信更正原信将规格误写为 150 mg；批准日期仍为 2018-08-10）。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

This new drug application provides for the use of Galafold (migalastat) for the treatment of adults with a confirmed diagnosis of Fabry disease and an amenable galactosidase alpha gene (GLA) variant based on in vitro assay data. We also refer to our approval letter dated August 10, 2018, which contained the following error: 150 mg as the strength. The corrected strength is 123 mg. This replacement approval letter incorporates the correction of the error.

摘录（本节点）审评文件摘录

本申报适应症：用于治疗经体外试验数据确认具有可适应α-半乳糖苷酶A (GLA) 基因变异的成年法布里病（Fabry disease）患者。

疾病背景介绍：法布里病是一种罕见的、危及生命的X连锁遗传性溶酶体贮积症，出生患病率估计约为每10万人中25例。该病由α-半乳糖苷酶A (α-Gal A) 缺乏引起，导致鞘糖脂（主要是三己糖神经酰胺 Gb3）在细胞内积累。典型表现为儿童期症状、成年早期蛋白尿、随后缓慢进展的肾衰竭，以及第四十年因肥厚型心肌病、心肌梗死、心律失常或中风导致的死亡。女性患者根据基因型和X染色体失活模式，病情可表现为与男性同样严重。

现有治疗手段：Fabrazyme（注射用酶替代疗法，ERT），于2003年获批，是首个获批用于法布里病治疗的药物。

来源：208623Orig1s000OtherR.pdf · 打开摘录来源 ↗