法规知识库 · FDA 药品生命周期

EMFLAZA

NDA208684·DEFLAZACORT·已获正式原始批准

首次正式批准

2017-02-09

原始申请分类

TYPE 1 · 新分子实体（NME）

当前持有企业

PTC THERAP

产品信息

NDA208684 · 处方药

规格与剂型

持有企业: PTC THERAP
活性成分: DEFLAZACORT
剂型: TABLET
给药途径: ORAL
规格: 6MG
参比: RLD 是 · RS 否

靶点与作用机制

靶点

glucocorticoid receptor

作用机制（MoA）

Glucocorticoid agonist

来源 ORIG:1

当前获批适应症（说明书）

治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy, DMD）。

产品号	品名 / 规格	上市状态
001	EMFLAZA · 6MG · TABLET;ORAL	处方药
002	EMFLAZA · 18MG · TABLET;ORAL	处方药
003	EMFLAZA · 30MG · TABLET;ORAL	处方药
004	EMFLAZA · 36MG · TABLET;ORAL	处方药

监管信息

审批生命周期时间轴

ORIG / NME EFFICACY LABELING CMC 其他

2024

06/05

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:6

补充批准 · 说明书变更

批准信：505(o)(4)；按2024-02-08机构函修订Emflaza（deflazacort）说明书，纳入系统性（口服和注射）皮质类固醇产品关于潜伏感染激活及特殊病原体风险的新安全性信息。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

We also refer to our letter dated February 8, 2024, notifying you, under Section 505(o)(4) of the FDCA, of new safety information that we have determined should be included in the labeling for systemic (oral and injection) corticosteroid products. This information pertains to the risks of activation of latent infections and special pathogens.

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更

变更信息：505(o)(4)；按2024-02-08机构函修订Emflaza（deflazacort）说明书，纳入系统性（口服和注射）皮质类固醇产品关于潜伏感染激活及特殊病原体风险的新安全性信息。

来源：官方文件

2023–22

—

无公开申报节点

2021

06/29

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:5

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval（履行上市后要求PMR 3165-1）；联合信（NDA 208684/S-005与NDA 208685/S-005）修订Emflaza（deflazacort）说明书第13.1节非临床毒理（致癌、致突变与生育力损害），纳入deflazacort及其主要人体代谢物的小鼠口服致癌性研究结果。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

These Prior Approval sNDAs provide for changes to the Nonclinical Toxicology Section 13. 1 Carcinogenesis, Mutagenesis, Impairment of Fertility: Carcinogenesis of the prescribing information to include results from a study titled, "an oral carcinogenicity study of deflazacort and major human metabolites in mouse," that was conducted to fulfill postmarketing requirement 3165-1 .

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：Prior Approval（履行上市后要求PMR 3165-1）；联合信（NDA 208684/S-005与NDA 208685/S-005）修订Emflaza（deflazacort）说明书第13.1节非临床毒理（致癌、致突变与生育力损害），纳入deflazacort及其主要人体代谢物的小鼠口服致癌性研究结果。

来源：官方文件

2020

07/10

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:4

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval（履行上市后要求PMR 3165-3）；联合信（NDA 208684/S-004与NDA 208685/S-004）根据2019-12-06履行函要求，在Emflaza（deflazacort）说明书中纳入deflazacort的6β-羟基代谢物体外药物相互作用研究结果。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

These Prior Approval supplemental new drug applications provide for changes to the Prescribing Information for Emflaza, to include results from in vitro drug-drug interaction studies of the 6~ -0 H-metabolite of deflazacort, in response to our req uest in the postmarketing requirement (PMR) 3165-3 fu lfillment letter dated December 6, 2019.

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：Prior Approval（履行上市后要求PMR 3165-3）；联合信（NDA 208684/S-004与NDA 208685/S-004）根据2019-12-06履行函要求，在Emflaza（deflazacort）说明书中纳入deflazacort的6β-羟基代谢物体外药物相互作用研究结果。

来源：官方文件

2019

06/07

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 优先审评 · SUPPL:3

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效/人群）

批准信：Prior Approval；批准 Emflaza (deflazacort) 片剂及口服混悬液用于 2 岁及以上 Duchenne 肌营养不良症患者的治疗

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

These Prior Approval sNDAs provide for an expansion of the use of Emflaza (deflazacort) for the treatment of Duchenne muscular dystrophy, to include patients 2 years of age and older.

Efficacy-New Patient Population（PAT POPUL）

摘录（本节点）letter_ok

本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。

来源：官方文件

2018

—

无公开申报节点

2017

02/09

ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 优先审评 · ORIG:1

首次正式批准 · 原始申请

批准信：Emflaza (deflazacort) 口服片剂及口服混悬液（NDA 208684/208685）获批用于 5 岁及以上杜氏肌营养不良症（DMD）患者的治疗；并授予罕见儿科疾病优先审评券（PRV，section 529）。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

These new drug applications provide for the use of Emflaza (deflazacort) oral tablets, and oral suspension for the treatment of Duchenne Muscular Dystrophy in patients 5 years of age and older. We also inform you that you have been granted a rare pediatric disease priority review voucher, as provided under section 529 of the FDCA.

摘录（本节点）审评文件摘录

本申报适应症：治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy, DMD）。

疾病背景介绍：杜氏肌营养不良症（DMD）是一种进行性X连锁隐性肌肉疾病，导致行走能力丧失、心脏和呼吸衰竭，患者通常在30岁前死亡。该病影响约1/3600至1/6000的男婴出生，在5-24岁男性中的患病率约为1/7250。

现有治疗手段：目前的标准治疗手段包括糖皮质激素（如泼尼松、泼尼松龙、地夫可特）和支持性护理（如辅助通气、物理治疗）。2016年FDA通过加速审批途径批准了Eteplirsen用于特定突变类型的DMD患者，但其临床有效性尚未确立。

来源：208684,208685Orig1s000OtherR.pdf + 208684,208685Orig1s000MedR.pdf · 打开摘录来源 ↗