法规知识库 · FDA 药品生命周期
首次正式批准
2017-02-09
原始申请分类
TYPE 1 · 新分子实体（NME）
当前持有企业
PTC THERAP
最新审批记录
2024-06-05
药品申请
1
NDA208685
产品/规格
1
当前快照
审批记录
5
4 次 SUPPL
文件记录
10
索引 10
NDA208685 · 处方药
规格与剂型
靶点与作用机制
靶点
glucocorticoid receptor
作用机制（MoA）
Glucocorticoid agonist
来源 ORIG:1
当前获批适应症（说明书）
治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy, DMD）。
产品号 001 · EMFLAZA · 22.75MG/ML · SUSPENSION;ORAL
监管信息
2024
06/05
批准信：批准 Emflaza (deflazacort) 标签修订，纳入关于潜伏感染激活及特殊病原体风险的新安全性信息
批准信原文要点
These sNDAs provide for revisions to the labeling for Emflaza, consistent with our February 8, 2024, letter.
Labeling-Package Insert（PI）
申报事项：说明书/标签变更
变更信息：批准 Emflaza (deflazacort) 标签修订，纳入关于潜伏感染激活及特殊病原体风险的新安全性信息
来源：官方文件
2023–22
—
2021
06/29
批准信：Prior Approval（履行上市后要求PMR 3165-1）；联合信（NDA 208684/S-005与NDA 208685/S-005）修订Emflaza（deflazacort）说明书第13.1节非临床毒理（致癌、致突变与生育力损害），纳入deflazacort及其主要人体代谢物的小鼠口服致癌性研究结果。
批准信原文要点
These Prior Approval sNDAs provide for changes to the Nonclinical Toxicology Section 13. 1 Carcinogenesis, Mutagenesis, Impairment of Fertility: Carcinogenesis of the prescribing information to include results from a study titled, "an oral carcinogenicity study of deflazacort and major human metabolites in mouse," that was conducted to fulfill postmarketing requirement 3165-1 .
Labeling-Package Insert（PI）
申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）
变更信息：Prior Approval（履行上市后要求PMR 3165-1）；联合信（NDA 208684/S-005与NDA 208685/S-005）修订Emflaza（deflazacort）说明书第13.1节非临床毒理（致癌、致突变与生育力损害），纳入deflazacort及其主要人体代谢物的小鼠口服致癌性研究结果。
来源：官方文件
2020
07/10
批准信：Prior Approval（履行上市后要求PMR 3165-3）；联合信（NDA 208684/S-004与NDA 208685/S-004）根据2019-12-06履行函要求，在Emflaza（deflazacort）说明书中纳入deflazacort的6β-羟基代谢物体外药物相互作用研究结果。
批准信原文要点
These Prior Approval supplemental new drug applications provide for changes to the Prescribing Information for Emflaza, to include results from in vitro drug-drug interaction studies of the 6~ -0 H-metabolite of deflazacort, in response to our req uest in the postmarketing requirement (PMR) 3165-3 fu lfillment letter dated December 6, 2019.
Labeling-Package Insert（PI）
申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）
变更信息：Prior Approval（履行上市后要求PMR 3165-3）；联合信（NDA 208684/S-004与NDA 208685/S-004）根据2019-12-06履行函要求，在Emflaza（deflazacort）说明书中纳入deflazacort的6β-羟基代谢物体外药物相互作用研究结果。
来源：官方文件
2019
06/07
批准信：Prior Approval；批准 Emflaza (deflazacort) 片剂及口服混悬液用于 2 岁及以上 Duchenne 肌营养不良症患者的治疗
批准信原文要点
These Prior Approval sNDAs provide for an expansion of the use of Emflaza (deflazacort) for the treatment of Duchenne muscular dystrophy, to include patients 2 years of age and older.
Efficacy-New Patient Population（PAT POPUL）
本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。
来源：官方文件
2018
—
2017
02/09
批准信：Emflaza (deflazacort) 口服片剂及口服混悬液（NDA 208684/208685）获批用于 5 岁及以上杜氏肌营养不良症（DMD）患者的治疗；并授予罕见儿科疾病优先审评券（PRV，section 529）。
批准信原文要点
These new drug applications provide for the use of Emflaza (deflazacort) oral tablets, and oral suspension for the treatment of Duchenne Muscular Dystrophy in patients 5 years of age and older. We also inform you that you have been granted a rare pediatric disease priority review voucher, as provided under section 529 of the FDCA.
本申报适应症：治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy, DMD）。
疾病背景介绍：杜氏肌营养不良症（DMD）是一种进行性X连锁隐性肌肉疾病，导致行走能力丧失、心脏和呼吸衰竭，患者通常在30岁前死亡。该病影响约1/3600至1/6000的男婴出生，在5-24岁男性中的患病率约为1/7250。
现有治疗手段：目前的标准治疗手段包括糖皮质激素（如泼尼松、泼尼松龙、地夫可特）和支持性护理（如辅助通气、物理治疗）。2016年FDA通过加速审批途径批准了Eteplirsen用于特定突变类型的DMD患者，但其临床有效性尚未确立。
来源：208684,208685Orig1s000OtherR.pdf + 208684,208685Orig1s000MedR.pdf · 打开摘录来源 ↗