法规知识库 · FDA 药品生命周期
首次正式批准
2022-02-28
原始申请分类
TYPE 1 · 新分子实体（NME）
当前持有企业
SOBI
最新审批记录
2026-07-20
药品申请
1
NDA208712
产品/规格
1
当前快照
审批记录
7
6 次 SUPPL
文件记录
15
索引 15
NDA208712 · 处方药
规格与剂型
靶点与作用机制
靶点
JAK2, FLT3
作用机制（MoA）
JAK2/FLT3 inhibitor
来源 ORIG:1
当前获批适应症（说明书）
治疗伴有血小板计数低于50×10^9/L的中度或高危原发性或继发性（真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化（MF）的成人患者。
产品号 001 · VONJO · EQ 100MG BASE · CAPSULE;ORAL
监管信息
2026
07/20
批准信：Prior Approval；处方信息第 6.2 节新增“皮疹”及“低血糖（类效应）”不良反应
批准信原文要点
This Prior Approval sNDA provides for the addition of “Skin and subcutaneous tissue disorders: Rash” and “Metabolism and nutrition disorders: Hypoglycemia (class effect)” to Section 6.2 Postmarketing Experience of the USPI.
Labeling-Package Insert（PI）
申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）
变更信息：处方信息第 6.2 节新增“皮疹”及“低血糖（类效应）”不良反应
来源：官方文件
03/18
批准信：505(o)(4)；按2025-12-12机构函修订VONJO（pacritinib）说明书，纳入血液学适应症JAK抑制剂类药物在治疗中断或停药后症状加重的安全性信息。
批准信原文要点
We also refer to our letter dated December 12, 2025, notifying you, under Section 505(o)(4) of the FDCA, of new safety information that we have determined should be included in the labeling for JAK inhibitor class products for hematological indications. This information pertains to the risk of symptom exacerbation following treatment interruption or discontinuation.
Labeling-Package Insert（PI）
申报事项：说明书/标签变更
变更信息：505(o)(4)；按2025-12-12机构函修订VONJO（pacritinib）说明书，纳入血液学适应症JAK抑制剂类药物在治疗中断或停药后症状加重的安全性信息。
来源：官方文件
2025
10/01
批准信：Prior Approval（履行上市后要求PMR 4154-4）；根据PAC110研究（在不同程度肝损害受试者中评价pacritinib安全性、耐受性和药代动力学的多剂量研究）结果，修订VONJO说明书。
批准信原文要点
This Prior Approval sNDA provides for revisions to the Prescribing Information based on the results of the PAC110 study, 1 which was conducted to fulfill PMR 4154-4.
Labeling-Package Insert（PI）
申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）
变更信息：Prior Approval（履行上市后要求PMR 4154-4）；根据PAC110研究（在不同程度肝损害受试者中评价pacritinib安全性、耐受性和药代动力学的多剂量研究）结果，修订VONJO说明书。
来源：官方文件
08/22
批准信：505(o)(4)；按2025-06-24机构函修订VONJO（pacritinib）说明书，纳入腹泻继发急性肾损伤风险的安全性信息，修订第5.2节警告与注意事项、第6.2节不良反应、第7.1节药物相互作用、第17节患者咨询及患者说明书中腹泻条目。
批准信原文要点
We also refer to our letter dated June 24, 2025, notifying you, under Section 505(o)(4) of the FDCA, of new safety information that we have determined should be included in the labeling for pacritinib. This information pertains to the risk of acute kidney injury secondary to diarrhea with the use of Vonjo.
Labeling-Package Insert（PI）
申报事项：说明书/标签变更
变更信息：505(o)(4)；按2025-06-24机构函修订VONJO（pacritinib）说明书，纳入腹泻继发急性肾损伤风险的安全性信息，修订第5.2节警告与注意事项、第6.2节不良反应、第7.1节药物相互作用、第17节患者咨询及患者说明书中腹泻条目。
来源：官方文件
2024
11/12
批准信：Prior Approval（履行上市后要求PMR 4154-2和4154-3）；根据药物相互作用研究PAC 109（评价pacritinib对细胞色素P450及转运体底物鸡尾酒暴露的影响，以及CYP3A4中度诱导剂和中度抑制剂对pacritinib暴露的影响）结果，修订VONJO说明书和患者用药说明书。
批准信原文要点
This Prior Approval sNDA provides for revision to the current Prescribing Information and Patient Package Insert with new information and recommendations based on the results of the drug-drug interaction Study PAC 109
Labeling-Package Insert（PI）
申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）
变更信息：Prior Approval（履行上市后要求PMR 4154-2和4154-3）；根据药物相互作用研究PAC 109（评价pacritinib对细胞色素P450及转运体底物鸡尾酒暴露的影响，以及CYP3A4中度诱导剂和中度抑制剂对pacritinib暴露的影响）结果，修订VONJO说明书和患者用药说明书。
来源：官方文件
2023
08/15
批准信：Prior Approval；修订处方信息第 12.1 节作用机制
批准信原文要点
This Prior Approval sNDA proposes a revision to Section 12.1 Mechanism of Action of the prescribing information (PI) following the recent publication of new scientific information and a reevaluation of the presentation of the mechanism of action (MOA) in the PI.
Labeling-Package Insert（PI）
申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）
变更信息：修订处方信息第 12.1 节作用机制
来源：官方文件
2022
02/28
批准信：Vonjo (pacritinib) 胶囊加速批准用于血小板计数低于 50 × 10^9/L 的中高危原发性或继发性骨髓纤维化成人患者
批准信原文要点
This NDA provides for the treatment of adults with intermediate or high-risk primary or secondary (post-polycythemia vera or post-essential thrombocythemia) myelofibrosis with a platelet count below 50 × 109/L.
本申报适应症：治疗伴有血小板计数低于50×10^9/L的中度或高危原发性或继发性（真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化（MF）的成人患者。
疾病背景介绍：骨髓纤维化（MF）是一种罕见的骨髓增殖性肿瘤，特征是骨髓纤维化、脾脏肿大及贫血、血小板减少等症状。其发病机制主要涉及JAK-STAT通路的过度激活。在美国，原发性骨髓纤维化（PMF）的年发病率约为每10万人1.5例，中位发病年龄为67岁。患者面临疾病进展、白血病转化、血栓出血并发症及感染导致的过早死亡风险。血小板减少（<50×10^9/L）在MF患者中约占11-16%，且与较差的生存预后相关。
现有治疗手段：目前FDA批准用于MF的药物包括芦可替尼（ruxolitinib）和费迪替尼（fedratinib），但这两种药物均会进一步降低血小板计数，且说明书仅建议用于基线血小板计数≥50×10^9/L的患者，对于血小板计数低于50×10^9/L的患者存在未满足的医疗需求。其他治疗手段包括异基因造血干细胞移植（唯一治愈手段，但风险高）、脾切除术、以及羟基脲等超适应症用药。
来源：208712Orig1s000IntegratedR.pdf + 208712Orig1s000RiskR.pdf · 打开摘录来源 ↗