法规知识库 · FDA 药品生命周期
首次正式批准
2019-10-08
原始申请分类
TYPE 1 · 新分子实体（NME）
当前持有企业
CLIVUNEL INC
最新审批记录
2024-08-12
药品申请
1
NDA210797
产品/规格
1
当前快照
审批记录
2
1 次 SUPPL
文件记录
5
索引 5
NDA210797 · 处方药
规格与剂型
靶点与作用机制
靶点
MC1R
作用机制（MoA）
MC1R agonist
来源 ORIG:1
当前获批适应症（说明书）
用于成人红细胞生成性原卟啉症（EPP）患者，以增加无痛阳光暴露时间。
产品号 001 · SCENESSE · 16MG · IMPLANT;SUBCUTANEOUS
监管信息
2024
08/12
批准信：说明书安全性相关更新
批准信原文要点
This “Changes Being Effected” sNDA provides for revisions to the CONTRAINDICATIONS section, in relation to the Newly Identified Safety Signal letter from the Agency, dated September 7, 2022, and follow-up Notification of Section 921 Posting letter dated September 27, 2022.
Labeling-Package Insert（PI）
申报事项：说明书/标签变更
变更信息：说明书安全性相关更新
来源：官方文件
2023–20
—
2019
10/08
批准信：批准 Scenesse (afamelanotide) 植入剂用于增加成人红细胞生成性原卟啉症 (EPP) 患者的无痛光暴露时间，并附带 505(o) 上市后研究要求。
批准信原文要点
This new drug application provides for the use of Scenesse (afamelanotide) implant, 16 mg to increase pain-free light exposure in adult patients with a history of phototoxic reactions from erythropoietic protoporphyria (EPP).
本申报适应症：用于成人红细胞生成性原卟啉症（EPP）患者，以增加无痛阳光暴露时间。
疾病背景介绍：红细胞生成性原卟啉症（EPP）是一种罕见的遗传性疾病，由血红素合成途径中最后一种酶亚铁螯合酶（ferrochelatase）缺乏引起，导致光活性原卟啉IX（PPIX）在红细胞、血浆及皮肤等组织中蓄积。PPIX受光激发后产生单线态氧等活性氧，造成皮肤光毒性反应，表现为剧烈疼痛、红斑、水肿、水疱等，严重者可致皮肤永久性改变（如增厚、瘢痕）。EPP患病率约为1:75,000至1:200,000，约1-3%患者可出现肝脏受累，部分进展为肝衰竭。该病为终身性疾病，严重影响患者生活质量。
现有治疗手段：目前尚无FDA批准的治疗EPP的药物。现有管理主要依靠严格的光保护（如防晒衣、防晒霜、避免日晒）以预防光毒性反应；一旦发作，治疗以对症缓解为主。文献报道的其他未获批治疗手段包括口服β-胡萝卜素、西咪替丁、考来烯泊、外用美黑剂及光疗，但疗效有限且证据不足。
来源：210797Orig1s000MultidisciplineR.pdf + 210797Orig1s000OtherR.pdf · 打开摘录来源 ↗