法规知识库 · FDA 药品生命周期
首次正式批准
2019-08-14
原始申请分类
TYPE 1 · 新分子实体（NME）
当前持有企业
HARMONY
最新审批记录
2026-02-13
药品申请
1
NDA211150
产品/规格
2
当前快照
审批记录
6
4 次 SUPPL
文件记录
14
索引 14
NDA211150 · 处方药
规格与剂型
靶点与作用机制
靶点
histamine H3 receptor
作用机制（MoA）
H3 antagonist/inverse agonist
来源 ORIG:1
当前获批适应症（说明书）
用于治疗成人发作性睡病患者的日间过度嗜睡（EDS）。
用于治疗成人发作性睡病患者的猝倒（cataplexy）。
Wakix (pitolisant) 新增适应症，用于治疗 6 岁及以上患有发作性睡病（narcolepsy）患者的日间过度嗜睡。（2024年6月新增）
Wakix（pitolisant）用于 6 岁及以上发作性睡病患者的猝倒发作。（2026年2月新增）
| 产品号 | 品名 / 规格 | 上市状态 |
|---|---|---|
| 001 | WAKIX · EQ 4.45MG BASE · TABLET;ORAL | 处方药 |
| 002 | WAKIX · EQ 17.8MG BASE · TABLET;ORAL | 处方药 |
监管信息
2026
02/13
批准信：Prior Approval；新增适应症——Wakix（pitolisant）用于 6 岁及以上发作性睡病患者的猝倒发作。
批准信原文要点
This Prior Approval sNDA provides for the new indication of treatment of cataplexy in patients 6 years of age and older with narcolepsy.
Efficacy-New Patient Population（PAT POPUL）
本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。
来源：官方文件
2025
05/23
批准信：Prior Approval；在 Wakix 说明书中新增第 10 节用药过量。
批准信原文要点
This Prior Approval sNDA provides for the addition of Section 10 Overdosage to the Prescribing Information of labeling.
Labeling-Package Insert（PI）
申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）
变更信息：在 Wakix 说明书中新增第 10 节用药过量。
来源：官方文件
2024
06/21
批准信：Wakix (pitolisant) 新增适应症，用于治疗 6 岁及以上患有发作性睡病（narcolepsy）患者的日间过度嗜睡。
批准信原文要点
NDA 211150/S-005 provides for the use of Wakix (pitolisant) film-coated tablet for the following indications(b) (4) NDA 211150/S-005 – treatment of excessive daytime sleepiness in patients 6 years of age and older with narcolepsy(b) (4)
Efficacy-New Patient Population（PAT POPUL）
本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。
来源：官方文件
2023
—
2022
12/22
批准信：Prior Approval；根据 PMR 3675-3 哺乳研究结果，更新说明书第 8.2 节哺乳，纳入治疗剂量 pitolisant 在乳汁中的浓度信息，并作轻微编辑性修改。
批准信原文要点
This Prior Approval sNDA provides for revisions to Section 8.2 (Lactation) of the Prescribing Information (PI) to include results from study in response to PMR 3675-3 to conduct a lactation study in lactating women who have received therapeutic doses of pitolisant using a validated assay to assess concentrations of pitolisant in breast milk and minor editorial revisions throughout the PI.
Labeling-Package Insert（PI）
申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）
变更信息：根据 PMR 3675-3 哺乳研究结果，更新说明书第 8.2 节哺乳，纳入治疗剂量 pitolisant 在乳汁中的浓度信息，并作轻微编辑性修改。
来源：官方文件
2021
—
2020
10/13
批准信：Wakix (pitolisant) 片剂用于成人发作性睡病患者的猝倒症治疗（NDA 211150/Original 2），并更正有效期为36个月
批准信原文要点
NDA 211150/Original 2 – Treatment of cataplexy in adult patients with narcolepsy
本申报适应症：用于治疗成人发作性睡病患者的猝倒（cataplexy）。
疾病背景介绍：猝倒是发作性睡病1型的标志性症状，表现为由强烈情绪触发的突然、不自主的肌张力丧失。虽然严重程度可变，但猝倒可能令人恐惧并通常导致额外的残疾。
现有治疗手段：羟丁酸钠（Sodium oxybate）是目前FDA批准的唯一用于猝倒治疗的药物，但存在显著局限性：作为中枢神经系统抑制剂，有被滥用以实施袭击的风险，可引起呼吸抑制，且（不同于其他CNS抑制剂）可降低癫痫发作阈值，仅可通过受限的REMS计划获取。
来源：211150Orig2s000SumR.pdf + 211150Orig2s000MedR.pdf · 打开摘录来源 ↗
2019
08/14
批准信：Wakix (pitolisant) 片剂获批用于成人发作性睡病患者的日间过度嗜睡治疗
批准信原文要点
NDA 211150 provides for the use of Wakix (pitolisant) tablets for the following indications which, for administrative purposes, we have designated as follows: • NDA 211150/Original 1 – Treatment of excessive daytime sleepiness in adult patients with narcolepsy
本申报适应症：用于治疗成人发作性睡病患者的日间过度嗜睡（EDS）。
疾病背景介绍：发作性睡病是一种罕见疾病，在美国影响约1/2000的人群。所有患者均经历日间过度嗜睡，大多数患者还伴有猝倒、夜间睡眠碎片化、入睡/醒转幻觉及睡眠瘫痪等症状。日间过度嗜睡可能导致患者在交谈、工作、照顾孩子或驾驶时意外入睡，猝倒则常因强烈情绪触发并导致肌肉张力突然丧失，具有致残性。患者还面临抑郁、焦虑、其他睡眠障碍、体重过度增加及意外伤害的较高风险。
现有治疗手段：目前用于治疗日间过度嗜睡的药物存在局限性，包括滥用潜力、对促醒作用产生耐受性以及心血管不良事件。唯一其他获批用于猝倒治疗的药物羟丁酸钠（sodium oxybate）具有滥用、呼吸抑制、癫痫发作和中枢神经系统抑制的风险。
来源：211150Orig1s000OtherR.pdf + 211150Orig1s000MedR.pdf · 打开摘录来源 ↗