法规知识库 · FDA 药品生命周期
首次正式批准
2018-10-05
原始申请分类
TYPE 1 · 新分子实体（NME）
当前持有企业
AKCEA THERAPS
最新审批记录
2024-11-22
药品申请
1
NDA211172
产品/规格
1
当前快照
审批记录
9
8 次 SUPPL
文件记录
19
索引 19
NDA211172 · 已停销
规格与剂型
靶点与作用机制
靶点
TTR mRNA
作用机制（MoA）
ASO
来源 ORIG:1
当前获批适应症（说明书）
用于成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（hATTR）引起的多发性神经病的治疗。
产品号 001 · TEGSEDI · EQ 284MG BASE/1.5ML (EQ 189.3MG BASE/ML) · SOLUTION;SUBCUTANEOUS
监管信息
2024
11/22
批准信：Prior Approval；批准 Tegsedi (inotersen) REMS 修改，包括更新 REMS 网站以通知美国市场供应中断及更新不良事件报告电话，并批准修订后的 REMS 评估计划。
批准信原文要点
This Prior Approval sNDA provides for proposed modifications to the approved Tegsedi risk evaluation and mitigation strategy (REMS).
REMS - MODIFIED - D-N-A（MODIFIED）
申报事项：REMS 相关变更（Prior Approval）
变更信息：批准 Tegsedi (inotersen) REMS 修改，包括更新 REMS 网站以通知美国市场供应中断及更新不良事件报告电话，并批准修订后的 REMS 评估计划。
来源：官方文件
01/12
批准信：Prior Approval；修订血小板计数与肝功能监测频率/时长（2.4、5.1、5.6），并注明治疗期间任何时候均可出现血小板下降，疑似肝损伤应停药。
批准信原文要点
This prior approval sNDA provides for revisions… regarding the frequency and duration of monitoring and testing for platelet count and liver function (subsections 2.4… 5.1 Thrombocytopenia, and 5.6 Liver Injury).
Labeling-Package Insert（PI）
申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）
变更信息：修订血小板计数与肝功能监测频率/时长（2.4、5.1、5.6），并注明治疗期间任何时候均可出现血小板下降，疑似肝损伤应停药。
来源：官方文件
2023
03/08
批准信：Prior Approval；批准 Tegsedi (inotersen) REMS 修改，新增患者状态表提交提醒信作为 REMS 材料，并更新处方医生培训以包含患者状态表时间要求提醒表。
批准信原文要点
This Prior Approval supplemental new drug application provides for proposed modifications to the approved Tegsedi risk evaluation and mitigation strategy (REMS).
REMS - MODIFIED - D-N-A（MODIFIED）
申报事项：REMS 相关变更（Prior Approval）
变更信息：批准 Tegsedi (inotersen) REMS 修改，新增患者状态表提交提醒信作为 REMS 材料，并更新处方医生培训以包含患者状态表时间要求提醒表。
来源：官方文件
2022
06/17
批准信：Prior Approval（更正函，更正原信首页 NDA 号，生效日仍为 2022-06-17）；更新 Tegsedi 说明书第 13.1 节，纳入 inotersen 已完成的 94 周大鼠致癌性研究结果。
批准信原文要点
This corrected action letter incorporates the correction of the error. The effective action date will remain June 17, 2022… This Prior Approval sNDA provides for an update to subsection 13.1 (Carcinogenesis, Mutagenesis, Impairment of Fertility) of the Tegsedi prescribing information to include the results of the completed 94-week carcinogenicity study of inotersen in rats.
Labeling-Package Insert（PI）
申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）
变更信息：Prior Approval（更正函，更正原信首页 NDA 号，生效日仍为 2022-06-17）；更新 Tegsedi 说明书第 13.1 节，纳入 inotersen 已完成的 94 周大鼠致癌性研究结果。
来源：官方文件
03/31
批准信：CBE-30；批准 Tegsedi (inotersen) REMS 修改，包括更新分销商信息（Akcea 变更为 Sobi Inc.）及在处方医生知识评估中新增关于 UPCR ≥ 1000 mg/g 患者用药限制的问题。
批准信原文要点
Your proposed modifications to the REMS consist of (a) revisions to the REMS Forms to align with the change in the US distributor for Tegsedi from Akcea Therapeutics to Sobi Inc., and (b) addition of a question to the Prescriber Knowledge Assessment to test prescriber knowledge that Tegsedi should generally not be initiated in patients who develop a urinary protein to creatinine ratio (UPCR) of 1000 mg/g or higher.
REMS - MODIFIED - D-N-A（MODIFIED）
申报事项：REMS 相关变更（CBE-30）
变更信息：批准 Tegsedi (inotersen) REMS 修改，包括更新分销商信息（Akcea 变更为 Sobi Inc.）及在处方医生知识评估中新增关于 UPCR ≥ 1000 mg/g 患者用药限制的问题。
来源：官方文件
2021
—
2020
07/30
批准信：Prior Approval；在说明书与用药指南中增加 Tegsedi 妊娠监测项目（Pregnancy Surveillance Program）的登记信息。
批准信原文要点
This Prior Approval supplemental new drug application provides for the inclusion of language reflecting the addition of the Tegsedi Pregnancy Surveillance Program enrollment information to the Prescribing Information and Medication Guide.
Labeling-Medication Guide；Labeling-Package Insert（MED GUIDE；PI）
申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）
变更信息：在说明书与用药指南中增加 Tegsedi 妊娠监测项目（Pregnancy Surveillance Program）的登记信息。
来源：官方文件
05/11
批准信：Prior Approval；批准 Tegsedi (inotersen) REMS 修改，包括处方医生注册表新增代理人信息、患者状态表更新及处方医生知识评估修订。
批准信原文要点
This Prior Approval supplemental new drug application provides for proposed modifications to the approved Tegsedi risk evaluation and mitigation strategy (REMS).
REMS - MODIFIED - D-N-A（MODIFIED）
申报事项：REMS 相关变更（Prior Approval）
变更信息：批准 Tegsedi (inotersen) REMS 修改，包括处方医生注册表新增代理人信息、患者状态表更新及处方医生知识评估修订。
来源：官方文件
2019
10/25
批准信：说明书安全性相关更新
批准信原文要点
This “Changes Being Effected” supplemental new drug application provides for revisions to Section 5.6 (Warnings and Precautions; Liver Effects) of the prescribing information to update safety information regarding liver injury, adding information pertaining to reported cases o…
Labeling-Package Insert（PI）
2018
10/05
批准信：Tegsedi (inotersen) 注射剂用于成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病的治疗，并附带 REMS 及 505(o) 上市后研究要求
批准信原文要点
This new drug application provides for the use of Tegsedi (inotersen) injection for the treatment of the polyneuropathy of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis in adults.
本申报适应症：用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）多发性神经病。
疾病背景介绍：遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）是一种罕见的遗传性疾病，由TTR基因突变导致TTR蛋白错误折叠并沉积为淀粉样纤维，累及周围神经系统、心脏、肾脏等多个器官。该病进展缓慢但不可逆，通常导致严重的功能障碍和死亡，中位生存期约为5-12年，死因多为心脏功能障碍、感染或恶病质。全球患病人数估计在5,000至10,000人之间，美国白人中发病率约为1/100,000。
现有治疗手段：现有治疗手段包括肝移植（标准治疗，但无法治愈且野生型TTR仍可能沉积）、Onpattro (patisiran)（2018年8月新获批的FDA批准药物）、Diflunisal（非甾体抗炎药，超说明书使用）以及对症治疗。
来源：211172Orig1s000OtherR.pdf + 211172Orig1s000MedR.pdf · 打开摘录来源 ↗