ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 优先审评 · ORIG:1
首次正式批准 · 原始申请
批准信：Zycubo (copper histidinate) 注射液获批用于儿科患者 Menkes 病的治疗；并授予罕见儿科疾病优先审评券（PRV）。
展开审批详情
批准信原文要点
This NDA provides for the use of Zycubo (copper histidinate) injection for the treatment of Menkes disease in pediatric patients. We also inform you that you have been granted a rare pediatric disease priority review voucher, as provided under section 529 of the FDCA.
摘录（本节点）审评文件摘录
本申报适应症：治疗儿童Menkes病（Menkes disease）。
疾病背景介绍：Menkes病是一种罕见的X连锁隐性神经退行性疾病，由ATP7A基因致病性变异引起，导致铜吸收和分布障碍。美国估计发病率为每5万至25万活产男婴中1例。该病具有临床异质性，其中90%为经典型，表现为严重的神经退行性变、发育迟缓、癫痫及生长迟缓，患者通常在3岁前死亡。
现有治疗手段：尚无有效的治疗手段（注：文中指出无FDA批准的治疗药物，但铜组氨酸在临床实践中被视为标准治疗/支持性护理的一部分）
来源：211241Orig1s000IntegratedR.pdf · 打开摘录来源 ↗