法规知识库 · FDA 药品生命周期

VYONDYS 53

NDA211970·GOLODIRSEN·已获正式原始批准

首次正式批准

2019-12-12

原始申请分类

TYPE 1 · 新分子实体（NME）

当前持有企业

SAREPTA THERAPS INC

产品信息

NDA211970 · 处方药

规格与剂型

持有企业: SAREPTA THERAPS INC
活性成分: GOLODIRSEN
剂型: SOLUTION
给药途径: INTRAVENOUS
规格: 100MG/2ML (50MG/ML)
参比: RLD 是 · RS 是

靶点与作用机制

靶点

DMD gene mRNA (exon 53)

作用机制（MoA）

Antisense oligonucleotide (ASO) / Exon skipping

来源 ORIG:1

当前获批适应症（说明书）

用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的儿童和成人患者，其DMD基因突变经确认为可接受外显子53跳跃治疗。

产品号 001 · VYONDYS 53 · 100MG/2ML (50MG/ML) · SOLUTION;INTRAVENOUS

监管信息

审批生命周期时间轴

ORIG / NME EFFICACY LABELING CMC 其他

2024

06/04

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:11

补充批准 · 说明书变更

批准信：合批 S-010/S-011；Prior Approval S-010：按 PMR 3690-2/3690-3 更新第 13.1 节致癌性等；Prior Approval S-011：在给药说明、禁忌、警告及上市后经验等章节新增 golodirsen 超敏反应信息。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

211970/S-010 Adds information… subsection 13.1… based on results of PMR 3690-2 and PMR 3690-3… 211970/S-011 Adds information about hypersensitivity reactions (golodirsen)… subsection 2.4… section 4… subsection 5.1… subsection 6.2…

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：合批 S-010/S-011；Prior Approval S-010：按 PMR 3690-2/3690-3 更新第 13.1 节致癌性等；Prior Approval S-011：在给药说明、禁忌、警告及上市后经验等章节新增 golodirsen 超敏反应信息。

来源：官方文件

06/04

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:10

补充批准 · 说明书变更

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

211970/S-010 Adds information… subsection 13.1… PMR 3690-2 and PMR 3690-3… 211970/S-011 Adds information about hypersensitivity reactions (golodirsen)…

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

来源：官方文件

2023–22

—

无公开申报节点

2021

02/11

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:2

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；更新剂量与给药（§2.1）及警告（§5.2）中肾毒性监测与尿样采集时机（检测干扰）表述；并更新药效学（§12.2）抗肌萎缩蛋白定量及临床研究（§14）中 Sarepta western blot 说明。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval supplemental new drug application provides for changes… Dosage and Administration (Subsection 2.1) and Warnings and Precautions (Subsection 5.2)… monitoring for kidney toxicity and… urine samples… test interference… Pharmacodynamics… dystrophin quantitation assay… Clinical Studies… “Sarepta western blot” assay.

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：更新剂量与给药（§2.1）及警告（§5.2）中肾毒性监测与尿样采集时机（检测干扰）表述；并更新药效学（§12.2）抗肌萎缩蛋白定量及临床研究（§14）中 Sarepta western blot 说明。

来源：官方文件

2020

—

无公开申报节点

2019

12/12

ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 优先审评 · ORIG:1

首次正式批准 · 原始申请

批准信：Vyondys 53 (golodirsen) 注射液加速批准，用于经确认的 DMD 基因突变且适合外显子 53 跳跃的杜氏肌营养不良 (DMD) 患者；并授予罕见儿科疾病优先审评券（PRV）。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

This new drug application provides for the use of Vyondys 53 (golodirsen) injection for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD) in patients who have a confirmed mutation of the DMD gene that is amenable to exon 53 skipping. We also inform you that you have been granted a rare pediatric disease priority review voucher, as provided under section 529 of the FDCA.

摘录（本节点）审评文件摘录

本申报适应症：用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的儿童和成人患者，其DMD基因突变经确认为可接受外显子53跳跃治疗。

疾病背景介绍：杜氏肌营养不良（DMD）是一种X连锁隐性神经肌肉疾病，由X染色体短臂上的抗肌萎缩蛋白基因（dystrophin gene）突变引起，导致肌肉细胞中抗肌萎缩蛋白缺失或近乎缺失。该病影响约1/3600的男孩（约1/10,000至14,000男性）。可接受外显子53跳跃治疗的患者约占DMD患者群体的8%。疾病表现为骨骼肌和心肌进行性退化，导致儿童和青少年期丧失身体功能，并在第二至第四十年因呼吸和/或心脏衰竭而早逝。

现有治疗手段：目前有两种FDA批准的治疗DMD的药物：1. 地夫可特（Deflazacort），一种糖皮质激素，适用于2岁及以上DMD患者，具有抗炎和免疫抑制特性，可改善肌肉力量；2. 艾替普兰（Eteplirsen），于2016年获得加速批准，适用于DMD基因突变可接受外显子51跳跃治疗的患者亚群。

来源：211970Orig1s000OtherR.pdf + 211970Orig1s000MedR.pdf · 打开摘录来源 ↗