法规知识库 · FDA 药品生命周期

VYNDAQEL

NDA211996·TAFAMIDIS MEGLUMINE·已获正式原始批准

首次正式批准

2019-05-03

原始申请分类

TYPE 1 · 新分子实体（NME）

当前持有企业

FOLDRX PHARMS

产品信息

NDA211996 · 已停销

规格与剂型

持有企业: FOLDRX PHARMS
活性成分: TAFAMIDIS MEGLUMINE
剂型: CAPSULE
给药途径: ORAL
规格: 20MG
参比: RLD 是 · RS 否

靶点与作用机制

靶点

transthyretin (TTR)

作用机制（MoA）

TTR stabilizer

来源 ORIG:1

当前获批适应症（说明书）

用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的成人患者，以减少心血管相关住院。

产品号 001 · VYNDAQEL · 20MG · CAPSULE;ORAL

监管信息

审批生命周期时间轴

ORIG / NME EFFICACY LABELING CMC 其他

2023

10/17

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:2

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval（合批 211996/S-002 与 212161/S-002）；从患者咨询（§17）及患者包装说明书中删除 THAOS（转甲状腺素蛋白淀粉样变结局调查）登记相关信息。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval sNDA provides for the deletion of information from the Patient Counseling section (17)… and the Patient Package Insert regarding the Transthyretin Amyloidosis Outcome Survey (THAOS) registry.

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：Prior Approval（合批 211996/S-002 与 212161/S-002）；从患者咨询（§17）及患者包装说明书中删除 THAOS（转甲状腺素蛋白淀粉样变结局调查）登记相关信息。

来源：官方文件

2022

—

无公开申报节点

2021

06/01

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:1

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；更新说明书药物相互作用相关信息

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval sNDA provides for revisions to the approved labels for tafamidis to add information regarding breast cancer resistant protein (BRCP), based on a drug-drug interaction study, to sections 7.1 and 12.3.

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：更新说明书药物相互作用相关信息

来源：官方文件

2020

—

无公开申报节点

2019

05/03

ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 优先审评 · ORIG:1

首次正式批准 · 原始申请

批准信：批准 Vyndaquel (tafamidis meglumine) 和 Vyndamax (tafamidis) 胶囊用于治疗成人野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病，以降低心血管死亡率和心血管相关住院率。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

These new drug applications provide for the use of Vyndaquel (tafamidis meglumine) 20 mg Capsules and Vyndamax (tafamidis) 61 mg Capsules for the treatment of the cardiomyopathy of wild type or hereditary transthyretin-mediated amyloidosis in adults to reduce cardiovascular mortality and cardiovascular-related hospitalization.

摘录（本节点）审评文件摘录

本申报适应症：用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的成人患者，以减少心血管相关住院。

疾病背景介绍：ATTR-CM是一种进行性、致残且最终致命的罕见疾病，由转甲状腺素蛋白（TTR）淀粉样纤维沉积在心肌和神经组织中引起。该病可由TTR基因突变（遗传性）或野生型TTR蛋白沉积（野生型）导致。患者通常表现为心力衰竭症状，如呼吸困难、运动耐量降低、直立性低血压和晕厥。疾病进展迅速，携带Val122Ile突变的遗传性ATTR-CM患者中位生存期约为2.5年，野生型患者约为3.6年。

现有治疗手段：美国目前尚无获批治疗ATTR-CM的药物。

来源：211996Orig1s000,%20212161Orig1s000OtherR.pdf + 211996Orig1s000,%20212161Orig1s000MedR.pdf + 211996Orig1s000,%20212161Orig1s000SumR.pdf · 打开摘录来源 ↗