法规知识库 · FDA 药品生命周期
首次正式批准
2019-11-20
原始申请分类
TYPE 1 · 新分子实体（NME）
当前持有企业
ALNYLAM PHARMS INC
最新审批记录
2024-04-29
药品申请
1
NDA212194
产品/规格
1
当前快照
审批记录
4
3 次 SUPPL
文件记录
9
索引 9
NDA212194 · 处方药
规格与剂型
靶点与作用机制
靶点
ALAS1
作用机制（MoA）
siRNA
来源 ORIG:1
当前获批适应症（说明书）
用于治疗成人急性肝性卟啉病（AHP）。
产品号 001 · GIVLAARI · EQ 189MG BASE/ML (EQ 189MG BASE/ML) · SOLUTION;SUBCUTANEOUS
监管信息
2024
04/29
批准信：505(o)(4) 安全性标签变更；按 FDA 2024-02-08 通知更新 Givlaari 标签，纳入急性肝性卟啉病患者使用期间急性胰腺炎风险相关新安全性信息。
批准信原文要点
notifying you, under Section 505(o)(4) of the FDCA… risk of acute pancreatitis associated with givosiran use in patients with acute hepatic porphyria.
Labeling-Package Insert（PI）
申报事项：说明书/标签变更
变更信息：505(o)(4) 安全性标签变更；按 FDA 2024-02-08 通知更新 Givlaari 标签，纳入急性肝性卟啉病患者使用期间急性胰腺炎风险相关新安全性信息。
来源：官方文件
2023
02/10
批准信：Prior Approval；更新说明书第 13.1 节（致癌性、致突变性、生育能力损害）以纳入两项致癌性研究结果
批准信原文要点
This Prior Approval sNDA provides for an update to Section 13.1 Carcinogenesis, Mutagenesis, Impairment of Fertility to include results from two carcinogenicity studies.
Labeling-Package Insert（PI）
申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）
变更信息：更新说明书第 13.1 节（致癌性、致突变性、生育能力损害）以纳入两项致癌性研究结果
来源：官方文件
2022
—
2021
10/28
批准信：Prior Approval；在 USPI 警告与注意事项中新增“血同型半胱氨酸升高”。
批准信原文要点
This Prior Approval sNDA provides for the addition of Blood Homocysteine Increased to the Warning and Precautions section of the United States Prescribing Information (USPI).
Labeling-Package Insert（PI）
申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）
变更信息：在 USPI 警告与注意事项中新增“血同型半胱氨酸升高”。
来源：官方文件
2020
—
2019
11/20
批准信：批准 GIVLAARI (givosiran) 注射液用于成人急性肝性卟啉病 (AHP) 的治疗
批准信原文要点
This new drug application provides for the use of GIVLAARI (givosiran) injection for the treatment of adults with acute hepatic porphyria (AHP).
本申报适应症：用于治疗成人急性肝性卟啉病（AHP）。
疾病背景介绍：急性肝性卟啉病（AHP）是一种罕见的遗传性代谢疾病，美国患病率为5-10/10万，主要影响15-45岁女性。该病由血红素合成途径中酶的缺陷引起，导致有毒的血红素中间体（ALA和PBG）积累。临床表现为急性发作，特征为严重腹痛、肌肉无力、癫痫、精神功能障碍、不可逆神经损伤及肝恶性肿瘤风险增加。
现有治疗手段：目前唯一获批的治疗药物是Hemin（Panhematin，1983年获批），用于缓解与月经周期相关的急性间歇性卟啉病（AIP）发作，且需在碳水化合物治疗无效后使用。Hemin需静脉给药，通常医院药房不常备，需从制造商订购，可能延误治疗。此外，支持性护理（如补液、碳水化合物负荷、镇痛）和肝移植（如可用）也是治疗手段。
来源：212194Orig1s000MultidisciplineR.pdf + 212194Orig1s000OtherR.pdf · 打开摘录来源 ↗