法规知识库 · FDA 药品生命周期

PIQRAY

NDA212526·ALPELISIB·已获正式原始批准

首次正式批准

2019-05-24

原始申请分类

TYPE 1 · 新分子实体（NME）

当前持有企业

NOVARTIS

产品信息

NDA212526 · 处方药

规格与剂型

持有企业: NOVARTIS
活性成分: ALPELISIB
剂型: TABLET
给药途径: ORAL
规格: 50MG
参比: RLD 是 · RS 否

靶点与作用机制

靶点

PI3K-alpha

作用机制（MoA）

PI3K-alpha inhibitor

来源 ORIG:1

当前获批适应症（说明书）

与氟维司群联合用于既往内分泌治疗进展后，经FDA批准检测确认携带PIK3CA突变的HR阳性、HER2阴性晚期或转移性乳腺癌的绝经后女性及男性患者。

批准 Piqray (alpelisib) 新增适应症（纳入围绝经期女性）及标签更新（高血糖管理指导、新增葡萄膜炎不良反应）。（2024年1月新增）

产品号	品名 / 规格	上市状态
001	PIQRAY · 50MG · TABLET;ORAL	处方药
002	PIQRAY · 150MG · TABLET;ORAL	处方药
003	PIQRAY · 200MG · TABLET;ORAL	处方药

监管信息

审批生命周期时间轴

ORIG / NME EFFICACY LABELING CMC 其他

2026

10/28

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:11

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；新增大鼠致癌性研究数据、大鼠幼龄毒性研究数据，并修订组织/血浆中PIK3CA突变患者百分比

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval sNDA provides for: • Addition of data from a 2-year carcinogenicity study in rats. • Addition of data from a juvenile toxicity study in rats. • Revision of percentage of patients with PIK3CA mutations in tissue and/or plasma

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：新增大鼠致癌性研究数据、大鼠幼龄毒性研究数据，并修订组织/血浆中PIK3CA突变患者百分比

来源：官方文件

2025

—

无公开申报节点

2024

01/18

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 优先审评 · SUPPL:9

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效/适应症）

批准信：Prior Approval；批准 Piqray (alpelisib) 新增适应症（纳入围绝经期女性）及标签更新（高血糖管理指导、新增葡萄膜炎不良反应）。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

This Prior Approval supplemental new drug application provides for: • Additional guidance on the management of hyperglycemia; • Including pre and perimenopausal women in the current indication; and • Including uveitis as an adverse reaction from post-marketing experience

Efficacy-New Indication（INDICATION）

摘录（本节点）letter_ok

本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。

来源：官方文件

2023

—

无公开申报节点

2022

11/22

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 标准审评 · SUPPL:7

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效）

批准信：Prior Approval；纳入 SOLAR-1（BYL719C2301）最终总生存期数据；基于 BYL719A2110 更新药物相互作用（§7.1/§12.3/§17）；并纳入非临床生育毒性研究数据（§13.1）。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

This Prior Approval supplemental new drug application provides for… final overall survival data from study BYL719C2301 (SOLAR-1)… Drug Interactions… BYL719A2110… Nonclinical Toxicology… fertility toxicology studies…

Efficacy-Labeling Change With Clinical Data（LABEL W CLIN）

摘录（本节点）letter_ok

本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。

来源：官方文件

05/04

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:6

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；更新剂量与给药、警告、不良反应及患者咨询等章节以纳入结肠炎；并在警告与上市后经验中纳入血管性水肿。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

This Prior Approval sNDA provides for updates to Dosage and Administration Section 2.3, Warnings and Precautions Section 5.5, Adverse Reactions Section 6, and Patient Counseling… to include colitis… updates… to include angioedema.

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：更新剂量与给药、警告、不良反应及患者咨询等章节以纳入结肠炎；并在警告与上市后经验中纳入血管性水肿。

来源：官方文件

2021

07/20

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:4

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；更新剂量调整指南（§2.3）；在警告与注意事项及上市后经验中新增高血糖高渗性非酮症综合征（HHNKS）。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

This Prior Approval sNDA provides for revisions… Section 2.3 Dose Modifications… Section 5.3 Hyperglycemia to add… hyperglycemic hyperosmolar non-ketotic syndrome… Section 6.2 Postmarketing Experience to add hyperglycemic hyperosmolar non-ketotic syndrome

Labeling-Patient Package Insert（PPI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：更新剂量调整指南（§2.3）；在警告与注意事项及上市后经验中新增高血糖高渗性非酮症综合征（HHNKS）。

来源：官方文件

2020

09/01

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:1

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；说明书安全性相关更新

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

This Prior Approval supplemental new drug application provides for revisions to the United States Prescribing Information (USPI) to add new information in Section 5 (Warnings and Precautions), subsection 5.2 Severe Cutaneous Adverse Reactions (SCAR), regarding Drug Reaction wi…

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：说明书安全性相关更新

来源：官方文件

2019

05/24

ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 优先审评 · ORIG:1

首次正式批准 · 原始申请

批准信：Piqray (alpelisib) 联合氟维司群用于既往内分泌治疗后进展的HR阳性、HER2阴性、PIK3CA突变晚期或转移性乳腺癌

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

This new drug application provides for the use of Piqray® (alpelisib), 50 mg, 150 mg, and 200 mg Tablets in combination with fulvestrant for the treatment of postmenopausal women, and men, with hormone receptor (HR)-positive, human epidermal growth factor receptor 2 (HER2)-negative, PIK3CA-mutated, advanced or metastatic breast cancer as detected by an FDA-approved test following progression on or after an endocrine-based regimen.

摘录（本节点）审评文件摘录

本申报适应症：与氟维司群联合用于既往内分泌治疗进展后，经FDA批准检测确认携带PIK3CA突变的HR阳性、HER2阴性晚期或转移性乳腺癌的绝经后女性及男性患者。

疾病背景介绍：乳腺癌是女性最常见的癌症，美国每年新发病例超过26万例，死亡约4万例。男性乳腺癌罕见，占所有乳腺癌诊断的不到1%。晚期或转移性乳腺癌无法治愈，5年生存率约为25%。HR阳性、HER2阴性是女性和男性中最常见的亚型。PIK3CA突变见于约36%的乳腺癌和高达45%的HR阳性、HER2阴性肿瘤中。

现有治疗手段：目前FDA批准的HR阳性、HER2阴性晚期或转移性乳腺癌治疗手段包括：内分泌治疗（芳香化酶抑制剂如来曲唑、阿那曲唑、依西美坦，氟维司群，他莫昔芬）联合CDK 4/6抑制剂（哌柏西利、瑞波西利、阿贝西利），依维莫司联合依西美坦，以及化疗药物（卡培他滨、艾立布林、伊沙匹隆、蛋白结合型紫杉醇、吉西他滨等）。

来源：212526Orig1s000MultidisciplineR.pdf + 212526Orig1s000OtherR.pdf · 打开摘录来源 ↗