法规知识库 · FDA 药品生命周期

ISTURISA

NDA212801·OSILODROSTAT PHOSPHATE·已获正式原始批准

首次正式批准

2020-03-06

原始申请分类

TYPE 1 · 新分子实体（NME）

当前持有企业

RECORDATI RARE

产品信息

NDA212801 · 处方药

规格与剂型

持有企业: RECORDATI RARE
活性成分: OSILODROSTAT PHOSPHATE
剂型: TABLET
给药途径: ORAL
规格: EQ 1MG BASE
参比: RLD 是 · RS 否

靶点与作用机制

靶点

11-β-hydroxylase, aldosterone synthase

作用机制（MoA）

11β-hydroxylase inhibitor (cortisol synthesis inhibitor; also inhibits aldosterone synthase)

来源 ORIG:1

当前获批适应症（说明书）

用于垂体手术不可行或未治愈的成年库欣病患者的治疗。

扩大osilodrostat适应症至手术治疗无效或不可行的成年库欣综合征（皮质醇增多症）患者的单一合并适应症。（2025年4月新增）

用于成人库欣综合征内源性皮质醇增多症的治疗，适用于手术不可行或手术未能治愈的患者。（2025年7月新增）

产品号	品名 / 规格	上市状态
001	ISTURISA · EQ 1MG BASE · TABLET;ORAL	处方药
002	ISTURISA · EQ 5MG BASE · TABLET;ORAL	处方药
003	ISTURISA · EQ 10MG BASE Federal Register determination that product was not discontinued or withdrawn for safety or effectiveness reasons · TABLET;ORAL	已停销

监管信息

审批生命周期时间轴

ORIG / NME EFFICACY LABELING CMC 其他

2025

11/04

MANUF (CMC)MANUF (CMC) · 生产/CMC 变更 · 不适用 · SUPPL:7

补充批准 · CMC/生产相关补充

批准信：CBE；批准从纸盒中移除Isturisa®钱包（20片泡罩卡）和20片泡罩包装套管这一二级包装组件变更。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This “Changes Being Effected” supplemental new drug application provides for the removal of the Isturisa® Wallet (Blister Card of 20) and Isturisa® Sleeve for Blister Pack of 20 which are secondary packaging components from the carton.

Manufacturing (CMC)-Manufacturing Process（MANU PROC）

摘录（本节点）无审评文件

申报事项：生产/CMC 变更

变更信息：CBE；批准从纸盒中移除Isturisa®钱包（20片泡罩卡）和20片泡罩包装套管这一二级包装组件变更。

来源：官方文件

07/03

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 标准审评 · SUPPL:4

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效/给药方案）

批准信：Prior Approval；说明书安全性相关更新

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval sNDA provides for updates to the Prescribing Information based on the final results of Clinical Trial C2302 entitled, “A Phase 3, multi-center, randomized, double-blind, 48 week study with an initial 12 week placebo-controlled period to evaluate the safety …

Efficacy-New Dosing Regimen（DOSING）

摘录（本节点）说明书（Label）摘录

MoA cortisol synthesis inhibitor

本申报适应症：用于成人库欣综合征内源性皮质醇增多症的治疗，适用于手术不可行或手术未能治愈的患者。

疾病背景介绍：尚无审评报告

现有治疗手段：尚无审评报告

来源：Label · 打开摘录来源 ↗

04/15

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 标准审评 · SUPPL:3

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效/适应症）

批准信：Prior Approval；新增适应症：扩大osilodrostat适应症至手术治疗无效或不可行的成年库欣综合征（皮质醇增多症）患者的单一合并适应症。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval supplemental new drug application provides for broadening the indication of osilodrostat to include the treatment of patients with Cushing's syndrome , for a proposed single combined indication for the treatment of adult patients with Cushing's syndrome (hypercortisolism) for whom surgery is not an option or has not been curative.

Efficacy-New Indication（INDICATION）

摘录（本节点）说明书（Label）摘录

靶点 CYP11B1MoA cortisol synthesis inhibitor

本申报适应症：用于成人库欣综合征内源性皮质醇增多症的治疗，适用于手术不可行或手术未能治愈的患者。

疾病背景介绍：尚无审评报告

现有治疗手段：尚无审评报告

来源：Label · 打开摘录来源 ↗

2024–21

—

无公开申报节点

2020

03/06

ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 标准审评 · ORIG:1

首次正式批准 · 原始申请

批准信：NDA首次批准 Isturisa（osilodrostat）片，用于垂体手术不可行或未治愈的成年库欣病（Cushing’s disease）患者。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This new drug application provides for the use of Isturisa (osilodrostat) tablets for treatment of adult patients with Cushing’s disease for whom pituitary surgery is not an option or has not been curative.

摘录（本节点）审评文件摘录

本申报适应症：用于垂体手术不可行或未治愈的成年库欣病患者的治疗。

疾病背景介绍：库欣综合征罕见，年发病率约0.7–2.4/百万，其中约80%为ACTH依赖性；库欣病是内源性库欣综合征最常见的病因（约占70%）。

现有治疗手段：一线：经蝶窦手术（微腺瘤成功率60–80%，10年内复发率可达25%）。二线：垂体放疗、药物治疗、双侧肾上腺切除术。美国已批准药物：帕瑞肽（生长抑素类似物）、米非司酮（糖皮质激素受体拮抗剂）；超适应证用药包括类固醇生成抑制剂（酮康唑、美替拉酮、米托坦、依托咪酯）及多巴胺激动剂（卡麦角林、溴隐亭）。

来源：212801Orig1s000SumR.pdf · 打开摘录来源 ↗