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法规知识库 · FDA 药品生命周期

AMONDYS 45

NDA213026·CASIMERSEN·已获正式原始批准

首次正式批准

2021-02-25

原始申请分类

TYPE 1 · 新分子实体（NME）

当前持有企业

SAREPTA THERAPS INC

最新审批记录

2026-01-06

药品申请

1

NDA213026

产品/规格

1

当前快照

审批记录

4

3 次 SUPPL

文件记录

8

索引 8

产品信息

NDA213026 · 处方药

规格与剂型

持有企业
SAREPTA THERAPS INC
活性成分
CASIMERSEN
剂型
SOLUTION
给药途径
INTRAVENOUS
规格
100MG/2ML (50MG/ML)
参比
RLD 是 · RS 是

靶点与作用机制

靶点

DMD pre-mRNA (exon 45)

作用机制（MoA）

ASO (Exon 45 skipping)

来源 ORIG:1

当前获批适应症（说明书）

治疗杜氏肌营养不良症（DMD），适用于DMD基因突变可接受外显子45跳跃的患者。

产品号 001 · AMONDYS 45 · 100MG/2ML (50MG/ML) · SOLUTION;INTRAVENOUS

监管信息

审批生命周期时间轴

ORIG / NME EFFICACY LABELING CMC 其他

2026

01/06

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:16

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；基于完成 PMR 4005-4，更新说明书第 13.1 节致癌性、致突变性、生育力损害非临床信息。

批批准信审审评报告说说明书
展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval sNDA provides for an update to the nonclinical information in subsection 13.1 (Carcinogenesis, Mutagenesis, Impairment of Fertility) in the Prescribing Information based on the fulfillment of PMR 4005-4.

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：基于完成 PMR 4005-4，更新说明书第 13.1 节致癌性、致突变性、生育力损害非临床信息。

来源：官方文件

2025

—

无公开申报节点

2024

07/11

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:8

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；更新 Amondys 45 说明书，纳入输注相关反应（皮疹、头痛、咳嗽、腹痛、呕吐等，第 6.2 节）及超敏反应相关禁忌/警告/上市后经验修订。

批批准信审审评报告说说明书
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批准信原文要点

This Prior Approval sNDA provides for changes to the prescribing information for Amondys 45 regarding infusion-related reactions including rash, headache, cough, abdominal pain, and vomiting… and regarding hypersensitivity reactions…

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：更新 Amondys 45 说明书，纳入输注相关反应（皮疹、头痛、咳嗽、腹痛、呕吐等，第 6.2 节）及超敏反应相关禁忌/警告/上市后经验修订。

来源：官方文件

2023

03/23

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:5

补充批准 · 说明书变更

批准信：505(o)(4) 安全性标签变更；按 FDA 2023-02-03 通知更新 Amondys 45 标签，纳入超敏反应风险相关新安全性信息。

批批准信审审评报告说说明书
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批准信原文要点

notifying you, under Section 505(o)(4) of the FDCA… risk of hypersensitivity reactions. This supplemental new drug application provides for revisions to the labeling for Amondys 45 consistent with our February 3, 2023, letter.

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更

变更信息：505(o)(4) 安全性标签变更；按 FDA 2023-02-03 通知更新 Amondys 45 标签，纳入超敏反应风险相关新安全性信息。

来源：官方文件

2022

—

无公开申报节点

2021

02/25

ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 优先审评 · ORIG:1

首次正式批准 · 原始申请

批准信：加速批准 Amondys 45 (casimersen) 注射液用于治疗经确认存在 DMD 基因 45 号外显子跳跃适应突变的杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者；并授予罕见儿科疾病优先审评券（PRV）。

批批准信审审评报告说说明书
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批准信原文要点

This new drug application provides for the use of Amondys 45 (casimersen) injection for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD) in patients who have a confirmed mutation of the DMD gene that is amenable to exon 45 skipping. We also inform you that you have been granted a rare pediatric disease priority review voucher, as provided under section 529 of the FDCA.

摘录（本节点）审评文件摘录

本申报适应症：治疗杜氏肌营养不良症（DMD），适用于DMD基因突变可接受外显子45跳跃的患者。

疾病背景介绍：杜氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见的X连锁进行性神经肌肉疾病，由dystrophin基因突变引起。缺乏dystrophin导致肌纤维退化、炎症，最终被纤维化和脂肪组织替代。疾病导致进行性且严重的肌肉无力和退化，通常在3至5岁开始，12岁左右丧失行走能力，死亡通常发生在30岁之前，主要由于呼吸和/或心脏肌肉受累。患病率估计为5至24岁男性中每10,000人有1.4例。

现有治疗手段：目前FDA批准了四种DMD治疗药物：1. 地夫可特（Deflazacort, Emflaza）：糖皮质激素，用于2岁及以上DMD患者，具有抗炎和免疫抑制作用，但反应率有限且副作用较多；2. Eteplirsen (Exondys 51)：针对可接受外显子51跳跃突变的DMD患者，基于生物标志物加速批准；3. Golodirsen (Vyondys 53)：针对可接受外显子53跳跃突变的DMD患者，基于生物标志物加速批准；4. Viltolarsen (Viltepso)：针对可接受外显子53跳跃突变的DMD患者，基于生物标志物加速批准。此外，标准护理还包括物理康复、机械支具和手术矫正肌肉肌腱挛缩。

来源：213026Orig1s000SumR.pdf + 213026Orig1s000MedR.pdf · 打开摘录来源 ↗