法规知识库 · FDA 药品生命周期

EVRYSDI

NDA213535·RISDIPLAM·已获正式原始批准

首次正式批准

2020-08-07

原始申请分类

TYPE 1 · 新分子实体（NME）

当前持有企业

GENENTECH INC

产品信息

NDA213535 · 处方药

规格与剂型

持有企业: GENENTECH INC
活性成分: RISDIPLAM
剂型: FOR SOLUTION
给药途径: ORAL
规格: 0.75MG/ML
参比: RLD 是 · RS 是

靶点与作用机制

靶点

SMN2

作用机制（MoA）

SMN2 splicing modifier

来源 ORIG:1

当前获批适应症（说明书）

治疗2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症（SMA）。

用于治疗儿童及成人脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。（2022年5月新增）

用于治疗儿童和成人患者的脊髓性肌萎缩症（SMA）。（2023年10月新增）

产品号 001 · EVRYSDI · 0.75MG/ML · FOR SOLUTION;ORAL

监管信息

审批生命周期时间轴

ORIG / NME EFFICACY LABELING CMC 其他

2026

09/14

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:18

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；在处方信息第 6.2 节（上市后经验）中新增皮肤血管炎，并对口服溶液用粉末的使用说明和配制说明作小幅修改。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

These Prior Approval supplemental new drug applications proposed to add cutaneous vasculitis to Section 6.2 (Postmarketing Experience) of the Evrysdi prescribing information and propose minor changes to the instructions for use (IFU) and instructions for constitution (IFC) for Evrysdi powder for oral solution.

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）说明书（Label）摘录

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：在处方信息第 6.2 节（上市后经验）中新增皮肤血管炎，并对口服溶液用粉末的使用说明和配制说明作小幅修改。

来源：Label · 打开摘录来源 ↗

02/10

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:17

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；更正批准信，说明书更新Evrysdi片剂可经鼻胃管或胃造瘘管给药、第16.2节储藏 handling 更新，并新增片剂使用说明

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

Section 2.2 and Section 17 to include administration of the dispersed tablet via nasogastric or gastrostomy tube; and Section 16.2 to update storage and handling; appropriate corresponding revisions were also included in the Patient Information.

Labeling-Package Insert；Labeling-Patient Package Insert（PI；PPI）

摘录（本节点）说明书（Label）摘录

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：更正批准信，说明书更新Evrysdi片剂可经鼻胃管或胃造瘘管给药、第16.2节储藏 handling 更新，并新增片剂使用说明

来源：Label · 打开摘录来源 ↗

01/21

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:16

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；基于 Study BP42066 Part 1 最终报告更新 Evrysdi 第 12.3 节药代动力学，纳入食物影响、生物利用度/生物等效性及 risdiplam 与奥美拉唑联用评估。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval sNDA proposed to update subsection 12.3 Pharmacokinetics… Study BP42066… Safety, Food Effect, Bioavailability and Bioequivalence… which includes an assessment of coadministration of risdiplam and omeprazole.

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）说明书（Label）摘录

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：基于 Study BP42066 Part 1 最终报告更新 Evrysdi 第 12.3 节药代动力学，纳入食物影响、生物利用度/生物等效性及 risdiplam 与奥美拉唑联用评估。

来源：Label · 打开摘录来源 ↗

01/21

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:15

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；批准更新 Evrysdi 处方信息第 12.3 节药代动力学，纳入研究 BP42066 中 risdiplam 与奥美拉唑合用的评估结果。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval sNDA proposed to update subsection 12.3 Pharmacokinetics of the Evrsydi Prescribing Information based on the results from Part 1 of the final Clinical Study Report for Study BP42066

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）标签代理摘录（openFDA / 审评 PDF 暂不可用）

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：批准更新 Evrysdi 处方信息第 12.3 节药代动力学，纳入研究 BP42066 中 risdiplam 与奥美拉唑合用的评估结果。

来源：openFDA drug label (proxy while review/label PDF unavailable) · 打开摘录来源 ↗

2025

02/11

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:14

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；基于研究 BP42066 结果更新 EVRYSDI 说明书第 2.1 节（重要给药说明）及第 12.3 节（药代动力学）。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval sNDA proposes changes to Section 2.1 (Important Administration Instructions) and 12.3 (Pharmacokinetics) of the Prescribing Information for EVRYSDI based on the results of Study BP42066.

Labeling-Package Insert；Labeling-Patient Package Insert（PI；PPI）

摘录（本节点）说明书（Label）摘录

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：基于研究 BP42066 结果更新 EVRYSDI 说明书第 2.1 节（重要给药说明）及第 12.3 节（药代动力学）。

来源：Label · 打开摘录来源 ↗

2024

09/17

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 标准审评 · SUPPL:13

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效）

批准信：Prior Approval；处方信息第 12.3 节药代动力学变更

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This prior approval sNDA provides for changes to Subsection 6.1 (Clinical Trials Experience), Subsection 12.3 (Pharmacokinetics) and Subsection 14.3 (Pre- Symptomatic SMA) of the Prescribing Information for Evrysdi based on the results of Study BN40703 (NCT03779334).

Efficacy-Labeling Change With Clinical Data（LABEL W CLIN）

摘录（本节点）说明书（Label）摘录

本申报适应症：EVRYSDI（利司扑兰，risdiplam）用于治疗儿童及成人脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。

疾病背景介绍：尚无审评报告

现有治疗手段：尚无审评报告

来源：Label · 打开摘录来源 ↗

02/29

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:12

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；基于大鼠2年致癌性研究结果（PMR 3886-1），更新处方信息第13.1节（致癌性、致突变性、生育能力损害）

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval sNDA provides for changes to subsection 13.1 (Carcinogenesis, Mutagenesis, Impairment of Fertility) of the Prescribing Information for Evrysdi based on the results of PMR 3886-1 for “A 2-year carcinogenicity study in rat”.

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）说明书（Label）摘录

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：基于大鼠2年致癌性研究结果（PMR 3886-1），更新处方信息第13.1节（致癌性、致突变性、生育能力损害）

来源：Label · 打开摘录来源 ↗

2023

10/03

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 标准审评 · SUPPL:11

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效）

批准信：Prior Approval；基于研究BP42817（完成上市后要求3886-3，QTc延长风险表征）更新Evrysdi处方信息第12.2节（药效学）。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This prior approval supplemental new drug application proposes changes to Section 12.2 (Pharmacodynamics) of the prescribing information for Evrysdi based on the results of Study BP42817

Efficacy-Labeling Change With Clinical Data（LABEL W CLIN）

摘录（本节点）标签代理摘录（openFDA / 审评 PDF 暂不可用）

本申报适应症：用于治疗儿童和成人患者的脊髓性肌萎缩症（SMA）。

疾病背景介绍：尚无审评报告

现有治疗手段：尚无审评报告

来源：openFDA drug label (proxy while review/label PDF unavailable) · 打开摘录来源 ↗

03/24

MANUF (CMC)MANUF (CMC) · 生产/CMC 变更 · 不适用 · SUPPL:8

补充批准 · CMC/生产相关补充

批准信：CBE；批准 Evrysdi 与 1 mL 注射器共包装及说明书相关更新（含粉末“淡黄色”鉴别特征、妊娠暴露登记联系方式），并新增供应商。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This “Changes Being Effected” sNDA proposed the following changes: Update to include support for a co-packaged Evrysdi product with a 1 mL syringe and language in subsection 16.1 of the PI, PPI, IFU, and IFC regarding the 1 mL co-packaged product; Update to include “pale yellow” as an identifying characteristic of the EVRYSDI powder to section 3 and subsection 16.1 of the PI; Update to include pregnancy exposure registry contact information to subsection 8.1 and section 17 of the PI and to the PPI; Addition of [redacted] as an additional supplier.

Manufacturing (CMC)-Facility（FACILITY）

摘录（本节点）无审评文件

申报事项：生产/CMC 变更

变更信息：CBE；批准 Evrysdi 与 1 mL 注射器共包装及说明书相关更新（含粉末“淡黄色”鉴别特征、妊娠暴露登记联系方式），并新增供应商。

来源：官方文件

2022

09/21

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:6

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；更新说明书储存与处理信息，配制后溶液在 40°C/75% RH 下最多可常温放置 5 天。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

provides for changes to the USPI Section 16.2 Storage and Handling information... new excursion time for the constituted solution up to max. 5 days at 40°C/75% RH.

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）说明书（Label）摘录

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：更新说明书储存与处理信息，配制后溶液在 40°C/75% RH 下最多可常温放置 5 天。

来源：Label · 打开摘录来源 ↗

05/27

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 优先审评 · SUPPL:5

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效/人群）

批准信：Prior Approval；说明书安全性相关更新

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

These Prior Approval supplemental new drug applications provide for changes to Sections 1 (Indications and Usage), 2.2 (Dosing Information), 8.4 (Pediatric Use), 6.1 (Clinical Trials Experience), 12.2 (Pharmacodynamics),12.3 (Pharmacokinetics), 14 (Clinical Studies) and 16.1 (…

Efficacy-New Patient Population（PAT POPUL）

摘录（本节点）说明书（Label）摘录

本申报适应症：用于治疗儿童及成人脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。

疾病背景介绍：尚无审评报告

现有治疗手段：尚无审评报告

来源：Label · 打开摘录来源 ↗

05/27

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 标准审评 · SUPPL:3

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效）

批准信：Prior Approval；说明书安全性相关更新

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

Efficacy-Labeling Change With Clinical Data（LABEL W CLIN）

摘录（本节点）说明书（Label）摘录

本申报适应症：用于治疗儿童及成人脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。

疾病背景介绍：尚无审评报告

现有治疗手段：尚无审评报告

来源：Label · 打开摘录来源 ↗

2021

04/30

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:1

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；处方信息第 12.3 节药代动力学变更

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval supplemental new drug application provides for updates to section 8 (Use in Specific Populations) and subsection 12.3 (Pharmacokinetics) of the Evrysdi prescribing information and updates to the patient information based on results from the completed clinic…

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）说明书（Label）摘录

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：处方信息第 12.3 节药代动力学变更

CMC：Oral solution powder (60 mg risdiplam per amber glass bottle) must be constituted by a pharmacist with 79 mL purified water to yield 0.75 mg/mL (80 mL) solution; shake 15 seconds, wait 10 minutes; expiration 64 days after constitution; store refrigerated 2°C–8°C in original amber bottle, protect from light, do not freeze; inactive ingredients include ascorbic acid, disodium edetate dihydrate, isomalt, mannitol, PEG 6000, sodium benzoate, strawberry flavor, sucralose, tartaric acid; supplied with 6 mL and 12 mL reusable oral syringes.

来源：Label · 打开摘录来源 ↗

2020

08/07

ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 优先审评 · ORIG:1

首次正式批准 · 原始申请

批准信：NDA首次批准 Evrysdi（risdiplam）口服溶液，用于治疗2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症（SMA）；有效期24个月；并授予罕见儿科疾病优先审评券。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This new drug application provides for the use of Evrysdi (risdiplam) for oral solution for the treatment of spinal muscular atrophy (SMA) in patients 2 months of age and older. The expiration dating period for Evrysdi is 24 months from the date of manufacture. We also inform you that you have been granted a rare pediatric disease priority review voucher.

摘录（本节点）审评文件摘录

本申报适应症：治疗2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症（SMA）。

疾病背景介绍：SMA是一种罕见的遗传性疾病；其中1型最常见（约占全部SMA患者的60%），通常在出生后6个月内确诊，且SMA是婴儿死亡最常见的遗传性病因。

现有治疗手段：已有两种FDA批准疗法：nusinersen（Spinraza，鞘内注射的SMN2靶向反义寡核苷酸，2016年批准）和onasemnogene abeparvovec（Zolgensma，AAV基因替代疗法，2019年批准用于<2岁患者）。

CMC：OPQ review: stability data supports requested retest period under long-term condition; drug product control strategies, release data, and stability results adequate; manufacturing process adequately controlled; microbiological tests suitable for quality control; categorical exclusion under 21 CFR 25.31(b) granted; all manufacturing facilities acceptable; OPQ recommends approval

来源：213535Orig1s000SumR.pdf · 打开摘录来源 ↗