法规知识库 · FDA 药品生命周期

DOJOLVI

NDA213687·TRIHEPTANOIN·已获正式原始批准

首次正式批准

2020-06-30

原始申请分类

TYPE 1 · 新分子实体（NME）

当前持有企业

ULTRAGENYX PHARM INC

产品信息

NDA213687 · 处方药

规格与剂型

持有企业: ULTRAGENYX PHARM INC
活性成分: TRIHEPTANOIN
剂型: LIQUID
给药途径: ORAL
规格: 100% w/w
参比: RLD 是 · RS 是

靶点与作用机制

靶点

暂无摘录

作用机制（MoA）

MCT source

来源 ORIG:1

当前获批适应症（说明书）

DOJOLVI（三庚酸甘油酯）是一种中链甘油三酯，作为热量和脂肪酸来源，用于治疗经分子确诊的长链脂肪酸氧化障碍（LC-FAOD）的成人和儿童患者。

产品号 001 · DOJOLVI · 100% w/w · LIQUID;ORAL

监管信息

审批生命周期时间轴

ORIG / NME EFFICACY LABELING CMC 其他

2023

10/30

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:3

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；批准 Dojolvi (triheptanoin) 处方信息第 2 节（剂量与给药）的澄清性语言更新，以符合 FDA 最新指南，并同步更新患者说明书、使用说明书及包装标签。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval sNDA provides for clarifying language in Section 2 Dosage & Administration of the Prescribing Information (PI) and aligns the section with recent FDA guidances, along with providing for additional updates throughout the PI and corresponding revisions to the Patient Package Insert and Instrustructions for Use.

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）说明书（Label）摘录

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：批准 Dojolvi (triheptanoin) 处方信息第 2 节（剂量与给药）的澄清性语言更新，以符合 FDA 最新指南，并同步更新患者说明书、使用说明书及包装标签。

来源：Label · 打开摘录来源 ↗

2022–21

—

无公开申报节点

2020

06/30

ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 标准审评 · ORIG:1

首次正式批准 · 原始申请

批准信：替换批准信——更正原2020-06-30批准信中美国处方信息仍为带修订痕迹草稿的错误（生效日仍为2020-06-30）；批准 Dojolvi（triheptanoin）口服液作为热量与脂肪酸来源，用于分子确诊的长链脂肪酸氧化障碍（LC-FAOD）儿科及成人患者。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

We also refer to our approval letter dated June 30, 2020, which contained the following error: the US Prescribing Information labeling is still in draft with track changes. This replacement approval letter incorporates the correction of the error. The effective approval date will remain June 30, 2020. This new drug application provides for the use of Dojolvi as a source of calories and fatty acids for the treatment of pediatric and adult patients with molecularly confirmed long-chain fatty acid oxidation disorders (LC-FAOD).

摘录（本节点）审评文件摘录

本申报适应症：作为热量和脂肪酸来源，用于治疗经分子确诊的长链脂肪酸氧化障碍（LC-FAOD）的儿科和成人患者。

疾病背景介绍：长链脂肪酸氧化障碍（LC-FAOD）是一组罕见的常染色体隐性遗传病，由编码线粒体酶的核基因缺陷引起，导致患者无法将膳食长链脂肪酸转化为能量。患者面临严重的代谢危机风险，表现为急性横纹肌溶解、低血糖和肥厚型心肌病，这些症状可能危及生命并需要紧急医疗管理。此外，患者还常伴有慢性症状，如亚急性横纹肌溶解和进行性心肌病，严重影响生活质量。

现有治疗手段：目前尚无FDA批准的治疗LC-FAOD的药物。标准治疗手段包括饮食管理（低脂饮食、限制长链脂肪酸摄入）、补充中链甘油三酯（MCT油）以及保证足够的热量和蛋白质摄入。MCT油是最常用的膳食补充剂，但其成分（C6, C8, C10, C12比例）不受监管且存在个体耐受性差异。

来源：213687Orig1s000IntegratedR.pdf + 213687Orig1s000OtherR.pdf · 打开摘录来源 ↗