法规知识库 · FDA 药品生命周期

PEMAZYRE

NDA213736·PEMIGATINIB·已获正式原始批准

首次正式批准

2020-04-17

原始申请分类

TYPE 1 · 新分子实体（NME）

当前持有企业

INCYTE CORP

产品信息

NDA213736 · 处方药

规格与剂型

持有企业: INCYTE CORP
活性成分: PEMIGATINIB
剂型: TABLET
给药途径: ORAL
规格: 4.5MG
参比: RLD 是 · RS 否

靶点与作用机制

靶点

FGFR1, FGFR2, FGFR3

作用机制（MoA）

FGFR inhibitor

来源 ORIG:1

当前获批适应症（说明书）

用于治疗既往接受过治疗、具有FGFR2融合或重排的不可切除局部晚期或转移性胆管癌成人患者。

适用于成人复发/难治性髓系/淋系肿瘤（MLNs）伴 FGFR1 重排（Pemazyre/pemigatinib）。（2022年8月新增）

产品号	品名 / 规格	上市状态
001	PEMAZYRE · 4.5MG · TABLET;ORAL	处方药
002	PEMAZYRE · 9MG · TABLET;ORAL	处方药
003	PEMAZYRE · 13.5MG · TABLET;ORAL	处方药

监管信息

审批生命周期时间轴

ORIG / NME EFFICACY LABELING CMC 其他

2022

08/26

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 优先审评 · SUPPL:2

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效/适应症）

批准信：Prior Approval；新增适应症——成人复发/难治性髓系/淋系肿瘤（MLNs）伴 FGFR1 重排（Pemazyre/pemigatinib）。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval supplemental new drug application provides for the new indication for the treatment of adults with relapsed or refractory myeloid/lymphoid neoplasms (MLNs) with fibroblast growth factor receptor 1 (FGFR1) rearrangement.

Efficacy-New Indication（INDICATION）

摘录（本节点）说明书（Label）摘录

靶点 FGFR2, FGFR1MoA kinase inhibitor

本申报适应症：PEMAZYRE(pemigatinib)适用于既往治疗过的、不可切除的局部晚期或转移性伴FGFR2融合或其他重排的胆管癌成人患者(加速批准);以及复发或难治性伴FGFR1重排的髓系/淋巴系肿瘤(MLN)成人患者。

疾病背景介绍：尚无审评报告

现有治疗手段：尚无审评报告

来源：Label · 打开摘录来源 ↗

2021

02/23

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:1

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；说明书安全性相关更新

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval supplemental new drug application provides for revisions to: • SECTION 2 Dosage And Administration Subsections 2.5 Recommended Dosage for Severe Renal Impairment , 2.6 Recommended Dosage for Severe Hepatic Impairment, • SECTION 5 Warnings And Precautions Su…

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）说明书（Label）摘录

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：说明书安全性相关更新

来源：Label · 打开摘录来源 ↗

2020

04/17

ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 优先审评 · ORIG:1

首次正式批准 · 原始申请

批准信：NDA加速批准——Pemazyre（pemigatinib）片用于既往治疗过的、经FDA批准检测确认存在FGFR2融合或其他重排的不可切除局部晚期或转移性胆管癌成人患者。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This new drug application provides for the use of Pemazyre (pemigatinib) tablets... for the treatment of adults with previously treated, unresectable locally advanced or metastatic cholangiocarcinoma with a fibroblast growth factor receptor 2 (FGFR2) fusion or other rearrangement as detected by an FDA-approved test. This indication is approved under accelerated approval...

摘录（本节点）审评文件摘录

本申报适应症：用于治疗既往接受过治疗、具有FGFR2融合或重排的不可切除局部晚期或转移性胆管癌成人患者。

疾病背景介绍：胆管癌是一种起源于胆管上皮细胞的罕见癌症，占所有胃肠道癌症的约3%和原发性肝脏恶性肿瘤的10-25%，发病率呈上升趋势。在美国，肝内胆管癌的年发病率约为1.49/10万，过去四十年增加了两倍。大多数患者在诊断时已处于晚期，仅35%有资格接受根治性手术切除。对于晚期或不可切除的胆管癌患者，标准治疗的中位总生存期不足一年。FGFR2融合存在于约10-20%的肝内胆管癌患者中，是早期致癌事件驱动因素，且该类患者预后相对较好。

现有治疗手段：目前二线治疗缺乏FDA批准的药物。一线标准治疗为吉西他滨联合顺铂。二线标准治疗选项有限，唯一有随机数据支持的方案是FOLFOX（5-氟尿嘧啶/亚叶酸钙联合奥沙利铂）。其他可接受的方案包括伊立替康联合氟尿嘧啶类、铂类联合氟尿嘧啶类、吉西他滨联合铂类或氟尿嘧啶类，或瑞戈非尼。Entrectinib和larotrectinib仅适用于NTRK基因融合患者（在胆管癌中罕见，约1.3%），Pembrolizumab仅适用于MSI-H/dMMR患者（在胆管癌中罕见，约4%）。

来源：213736Orig1s000MultidisciplineR.pdf + 213736Orig1s000OtherR.pdf · 打开摘录来源 ↗