法规知识库 · FDA 药品生命周期
首次正式批准
2020-04-10
原始申请分类
TYPE 1 · 新分子实体（NME）
当前持有企业
ASTRAZENECA
最新审批记录
2026-05-26
药品申请
1
NDA213756
产品/规格
2
当前快照
审批记录
6
5 次 SUPPL
文件记录
13
索引 13
NDA213756 · 处方药
规格与剂型
靶点与作用机制
靶点
MEK1, MEK2
作用机制（MoA）
MEK inhibitor
来源 ORIG:1
当前获批适应症（说明书）
治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且伴有症状性、不可切除丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者。
KOSELUGO（司美替尼）适用于2岁及以上、患有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者的治疗。（2024年1月新增）
Koselugo（selumetinib）用于治疗1岁及以上患有症状性、不可手术的丛状神经纤维瘤的1型神经纤维瘤病儿科患者。（2025年9月新增）
Koselugo（selumetinib）用于1岁及以上成人和儿童1型神经纤维瘤病合并有症状、不可手术的丛状神经纤维瘤的治疗。（2025年11月新增）
| 产品号 | 品名 / 规格 | 上市状态 |
|---|---|---|
| 001 | KOSELUGO · EQ 10MG BASE · CAPSULE;ORAL | 处方药 |
| 002 | KOSELUGO · EQ 25MG BASE · CAPSULE;ORAL | 处方药 |
监管信息
2026
05/26
批准信：CBE-30；说明书第 5.2 节新增眼部毒性信息并新增第 6.2 节上市后经验。
批准信原文要点
These “Changes Being Effected” sNDAs provide for updates to the U.S. Prescribing Information subsection 5.2 to include additional ocular toxicity information and the addition of subsection 6.2 Postmarketing Experience.
Labeling-Package Insert（PI）
2025
11/19
批准信：Prior Approval；新增适应症：Koselugo（selumetinib）用于1岁及以上成人和儿童1型神经纤维瘤病合并有症状、不可手术的丛状神经纤维瘤的治疗。
批准信原文要点
This Prior Approval supplemental new drug application provides for the use of Koselugo to treat adult and pediatric patients 1 year of age and older with neurofibromatosis type 1 who have symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas.
Efficacy-New Indication（INDICATION）
本申报适应症：KOSELUGO（司美替尼）适用于1岁及以上成人和儿童1型神经纤维瘤病（NF1）患者，治疗有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）。
疾病背景介绍：尚无审评报告
现有治疗手段：尚无审评报告
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09/10
批准信：Prior Approval；新增适应症——Koselugo（selumetinib）用于治疗1岁及以上患有症状性、不可手术的丛状神经纤维瘤的1型神经纤维瘤病儿科患者。
批准信原文要点
This Prior Approval supplemental new drug application provides for the use of Koselugo to treat pediatric patients 1 year of age and older with neurofibromatosis type 1 who have symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas.
Efficacy-New Indication（INDICATION）
本申报适应症：适用于1岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)且有症状的、无法手术切除的丛状神经纤维瘤(PN)的儿童患者。
疾病背景介绍：尚无审评报告
现有治疗手段：尚无审评报告
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2024
01/24
批准信：Prior Approval；移除第 2.1 节禁食限制，更新第 12.3 节食物影响研究结果及第 14 节 SPRINT 二期研究 Stratum 1 的缓解持续时间数据
批准信原文要点
This Prior Approval supplemental new drug application provides for updates to the US Prescribing Information labeling by removing the fasting restriction from Section 2.1, (Dosing and Administration,Recommended Dosage), to update Section 12.3 with results from food effects studies, and to update duration of response data for SPRINT Phase II Stratum 1 (Section 14, Clinical Studies).
Efficacy-Labeling Change With Clinical Data（LABEL W CLIN）
本申报适应症：KOSELUGO（司美替尼）适用于2岁及以上、患有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者的治疗。
疾病背景介绍：尚无审评报告
现有治疗手段：尚无审评报告
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2023–22
—
2021
12/22
批准信：Prior Approval；批准 Koselugo（selumetinib）胶囊的处方信息（USPI）及容器/纸盒标签更新。
批准信原文要点
This Prior Approval supplemental new drug application provides for labeling updates for USPI and container labels.
Labeling-Container/Carton Labels（CONT/CARTON）
申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）
变更信息：批准 Koselugo（selumetinib）胶囊的处方信息（USPI）及容器/纸盒标签更新。
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2020
04/10
批准信：NDA首次批准——KOSELUGO（selumetinib）胶囊用于治疗2岁及以上、有症状且不可手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者。
批准信原文要点
This new drug application provides for the use of KOSELUGO (selumetinib) capsule for the treatment of pediatric patients 2 years of age and older with neurofibromatosis type 1 (NF1) who have symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas (PN).
本申报适应症：治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且伴有症状性、不可切除丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者。
疾病背景介绍：1型神经纤维瘤病（NF1）是一种罕见的常染色体显性遗传病，由NF1基因胚系突变引起，导致神经纤维蛋白功能缺失和RAS信号通路过度激活。丛状神经纤维瘤（PN）是NF1患者中常见的良性肿瘤，发生率约为20%-50%，通常沿大神经或神经丛生长，可导致畸形、运动功能障碍、疼痛、呼吸或视觉障碍等严重并发症，甚至因压迫重要结构而危及生命。PN具有持续生长且自发消退极罕见的特征，且存在恶变为恶性外周神经鞘瘤（MPNST）的风险。
现有治疗手段：尚无有效的治疗手段。目前无FDA批准的针对NF1相关PN的系统性药物治疗。现有管理措施主要为对症治疗（如使用镇痛药控制疼痛）或手术切除，但多数PN因邻近重要结构无法完全切除，且手术风险高、复发率高。既往针对PN的靶向药物（如酪氨酸激酶抑制剂、mTOR抑制剂等）临床试验未显示出一致或持久的疗效。
来源：213756Orig1s000MultidisciplineR.pdf + 213756Orig1s000OtherR.pdf · 打开摘录来源 ↗