法规知识库 · FDA 药品生命周期

NULIBRY

NDA214018·FOSDENOPTERIN HYDROBROMIDE·已获正式原始批准

首次正式批准

2021-02-26

原始申请分类

TYPE 1 · 新分子实体（NME）

当前持有企业

SENTYNL THERAPS INC

产品信息

NDA214018 · 处方药

规格与剂型

持有企业: SENTYNL THERAPS INC
活性成分: FOSDENOPTERIN HYDROBROMIDE
剂型: POWDER
给药途径: INTRAVENOUS
规格: EQ 9.5MG BASE/VIAL
参比: RLD 是 · RS 是

靶点与作用机制

靶点

MOCS1

作用机制（MoA）

Substrate replacement therapy (cPMP analog)

来源 ORIG:1

当前获批适应症（说明书）

用于降低患有钼辅因子缺乏症（MoCD）A型患者的死亡风险。

产品号 001 · NULIBRY · EQ 9.5MG BASE/VIAL · POWDER;INTRAVENOUS

监管信息

审批生命周期时间轴

ORIG / NME EFFICACY LABELING CMC 其他

2026

05/26

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:3

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；基于相关 PMR 非临床研究结果，更新第 8.1 节妊娠与第 13.1 节致癌性等，并修订用法用量（含推荐输注速率等）。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval sNDA provides for updates to Prescribing Information sections 8.1 Pregnancy and 13.1 Carcinogenesis, Mutagenesis, Impairment of Fertility based on the results of nonclinical studies… Additional revisions are made to section 2 Dosage and Administration…

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：基于相关 PMR 非临床研究结果，更新第 8.1 节妊娠与第 13.1 节致癌性等，并修订用法用量（含推荐输注速率等）。

来源：官方文件

2025–23

—

无公开申报节点

2022

10/27

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 标准审评 · SUPPL:2

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效）

批准信：Prior Approval；纳入 thorough QT 研究 ORGN001-102（fosdenopterin 对心脏复极影响）结果以完成 PMR 4032-5，并同步修订说明书与使用说明。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval sNDA provides for updates to the Prescribing Information with results from trial ORGN001-102… Thorough QT Study… which was conducted to fulfill postmarketing requirement (PMR) 4032-5.

Efficacy-Labeling Change With Clinical Data（LABEL W CLIN）

摘录（本节点）letter_ok

本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。

来源：官方文件

2021

02/26

ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 优先审评 · ORIG:1

首次正式批准 · 原始申请

批准信：批准 Nulibry (fosdenopterin) 用于降低 A 型钼辅因子缺乏症 (MoCD) 患者的死亡风险；并授予罕见儿科疾病优先审评券（PRV）。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This new drug application provides for the use of Nulibry to reduce the risk of mortality in patients with molybdenum cofactor deficiency (MoCD) Type A. We also inform you that you have been granted a rare pediatric disease priority review voucher, as provided under section 529 of the FDCA.

摘录（本节点）审评文件摘录

本申报适应症：用于降低患有钼辅因子缺乏症（MoCD）A型患者的死亡风险。

疾病背景介绍：钼辅因子缺乏症（MoCD）A型是一种罕见的、快速进展的、致命的常染色体隐性遗传病，通常由MOCS1基因突变引起，导致循环吡喃蝶呤单磷酸（cPMP）合成缺陷。该病通常在新生儿期或婴儿早期急性发作，表现为难治性癫痫、代谢性酸中毒、发育迟缓、喂养困难和轴性低张力。由于神经毒性代谢物（主要是S-半胱氨酸，SSC）在中枢神经系统积聚，导致不可逆的神经元损伤，患者通常在生命最初几年内死亡，最常见死因为感染。美国估计患病人数为45至54人，均为10岁以下儿童。

现有治疗手段：尚无有效的治疗手段（目前仅支持性治疗，如抗癫痫药物和喂养管置入以缓解症状）。

来源：214018Orig1s000IntegratedR.pdf + 214018Orig1s000RiskR.pdf · 打开摘录来源 ↗