法规知识库 · FDA 药品生命周期

ORLADEYO

NDA214094·BEROTRALSTAT DIHYDROCHLORIDE·已获正式原始批准

首次正式批准

2020-12-03

原始申请分类

TYPE 1 · 新分子实体（NME）

当前持有企业

BIOCRYST

产品信息

NDA214094 · 处方药

规格与剂型

持有企业: BIOCRYST
活性成分: BEROTRALSTAT DIHYDROCHLORIDE
剂型: CAPSULE
给药途径: ORAL
规格: EQ 110MG BASE
参比: RLD 是 · RS 否

靶点与作用机制

靶点

plasma kallikrein

作用机制（MoA）

Kallikrein inhibitor

来源 ORIG:1

当前获批适应症（说明书）

用于2岁及以上成人和儿童患者预防遗传性血管性水肿（HAE）发作；不用于治疗急性HAE发作。

产品号	品名 / 规格	上市状态
001	ORLADEYO · EQ 110MG BASE · CAPSULE;ORAL	处方药
002	ORLADEYO · EQ 150MG BASE · CAPSULE;ORAL	处方药

监管信息

审批生命周期时间轴

ORIG / NME EFFICACY LABELING CMC 其他

2026

10/16

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:6

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；将处方信息与 NDA 219776/S-003 Orladeyo（berotralstat）口服微丸近期获批说明书对齐。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval sNDA provides for alignment of the prescribing information with the labeling recently approved under NDA 219776/S-003 Orladeyo (berotralstat) oral pellets.

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）说明书（Label）摘录

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：将处方信息与 NDA 219776/S-003 Orladeyo（berotralstat）口服微丸近期获批说明书对齐。

CMC：Labeling supplement adding oral pellets formulation (72, 96, 108, 132, 150 mg unit-dose packets) for pediatric patients 2 to <12 years, weight-based dosing; new Indications and Usage, Dosage and Administration, Warnings (QTc), andWarnings and Precautions sections revised 12/2025 and 10/2026; capsules 150 mg and 110 mg.

来源：Label · 打开摘录来源 ↗

2025

12/23

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:5

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；将共用处方信息与 NDA 219776 Orladeyo（berotralstat）口服微丸近期获批说明书对齐。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval sNDA provides for alignment of the common prescribing information with the labeling recently approved under NDA 219776 Orladeyo (berotralstat) oral pellets.

Labeling-Package Insert；Labeling-Patient Package Insert（PI；PPI）

摘录（本节点）说明书（Label）摘录

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：将共用处方信息与 NDA 219776 Orladeyo（berotralstat）口服微丸近期获批说明书对齐。

来源：Label · 打开摘录来源 ↗

2024

10/21

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:3

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；说明书第6节不良反应新增上市后使用中发现的恶心

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval sNDA provides for updates to Section 6 ADVERSE REACTIONS of the USPI for Orladeyo with the addition of nausea as an adverse drug reaction identified during post-marketing use.

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）说明书（Label）摘录

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：说明书第6节不良反应新增上市后使用中发现的恶心

来源：Label · 打开摘录来源 ↗

2023

11/21

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:2

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；修订说明书，删除合并使用P-gp或BCRP抑制剂时减量至110 mg的推荐，并在第7.2和12.3节增加去氧孕烯与berotralstat合用致依托孕烯暴露增加的信息。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval sNDA provides for revisions to the labeling to remove the recommendation to reduce the dose to 110 mg for patients taking concomitant P-gp or BCRP inhibitors and updates in Sections 7.2 and 12.3 with information on the observed increase in etonogestrel

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）说明书（Label）摘录

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：修订说明书，删除合并使用P-gp或BCRP抑制剂时减量至110 mg的推荐，并在第7.2和12.3节增加去氧孕烯与berotralstat合用致依托孕烯暴露增加的信息。

来源：Label · 打开摘录来源 ↗

2022–21

—

无公开申报节点

2020

12/03

ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 标准审评 · ORIG:1

首次正式批准 · 原始申请

批准信：批准 Orladeyo（berotralstat）110 mg 与 150 mg 胶囊，用于 12 岁及以上成人及儿科患者预防遗传性血管性水肿（HAE）发作；效期 30 个月（室温）。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

This new drug application provides for the use of Orladeyo (berotralstat) Capsules for prophylaxis to prevent attacks of hereditary angioedema (HAE) in adults and pediatric patients 12 years and older.

摘录（本节点）审评文件摘录

本申报适应症：用于12岁及以上遗传性血管性水肿（HAE）患者的预防，以防止HAE发作。

疾病背景介绍：遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见的常染色体显性遗传病，由SERPING1基因突变导致C1酯酶抑制剂（C1-INH）缺乏或功能障碍，进而引起缓激肽过度释放和血管通透性增加。全球估计患病率为1/10,000至1/50,000，美国约有6,000至10,000例患者。急性发作可能危及生命（如喉部水肿导致气道受阻），也可引起胃肠道、生殖泌尿道或皮肤等部位的严重疼痛和功能障碍。发作频率和部位高度可变，未治疗时平均每1-2周发作一次，持续48-72小时。

现有治疗手段：现有预防治疗包括：达那唑（Danazol，口服雄激素，但副作用多）、Cinryze（C1-INH替代疗法，静脉注射）、Haegarda（C1-INH替代疗法，皮下注射）、Takhzyro（抗血浆激肽单克隆抗体，皮下注射）。急性发作治疗包括：Berinert（C1-INH，静脉注射）、Kalbitor（血浆激肽抑制剂，皮下注射）、Firazyr（缓激肽受体拮抗剂，皮下注射）、Ruconest（重组C1-INH，静脉注射）。

来源：214094Orig1s000MultidisciplineR.pdf + 214094Orig1s000OtherR.pdf · 打开摘录来源 ↗