法规知识库 · FDA 药品生命周期
首次正式批准
2020-11-23
原始申请分类
TYPE 1 · 新分子实体（NME）
当前持有企业
ALNYLAM PHARMS INC
最新审批记录
2025-04-04
药品申请
1
NDA214103
产品/规格
1
当前快照
审批记录
4
3 次 SUPPL
文件记录
9
索引 9
NDA214103 · 处方药
规格与剂型
靶点与作用机制
靶点
HAO1
作用机制（MoA）
siRNA
来源 ORIG:1
当前获批适应症（说明书）
用于治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）的儿科和成人患者，以降低尿液草酸盐水平。
用于治疗1型原发性高草酸尿症（PH1），以降低儿童及成人患者的尿液和血浆草酸水平；本补充申请（2022年10月）修订了适应症与用法用量。（2022年10月新增）
产品号 001 · OXLUMO · EQ 94.5MG BASE/0.5ML (EQ 94.5MG BASE/0.5ML) · SOLUTION;SUBCUTANEOUS
监管信息
2025
04/04
批准信：Prior Approval；在说明书不良反应（6.2）节新增“超敏反应（hypersensitivity）”术语。
批准信原文要点
This Prior Approval sNDA provides for the addition of the term “hypersensitivity” to the Adverse Reactions (6.2) section of the approved label.
Labeling-Package Insert（PI）
申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）
变更信息：在说明书不良反应（6.2）节新增“超敏反应（hypersensitivity）”术语。
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2024
—
2023
09/19
批准信：Prior Approval；修订处方信息第 13.1 节，新增 2 年致癌性研究的描述与结果。
批准信原文要点
This Prior Approval sNDA provides for revisions to section 13.1 (Carcinogenesis, Mutagenesis, Impairment of Fertility) of the approved labeling, adding a description and results of the 2-year carcinogenicity study.
Labeling-Package Insert（PI）
申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）
变更信息：修订处方信息第 13.1 节，新增 2 年致癌性研究的描述与结果。
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2022
10/06
批准信：Prior Approval；批准 OXLUMO（lumasiran）适应症变更，纳入降低成人及儿童原发性高草酸尿症1型（PH1）患者的血浆草酸水平。
批准信原文要点
This Prior Approval supplemental new drug application provides for a change to the currently approved indication to include lowering of plasma oxalate levels in adult and pediatric patients with primary hyperoxaluria type 1 (PH1).
Efficacy-New Indication（INDICATION）
本申报适应症：用于治疗1型原发性高草酸尿症（PH1），以降低儿童及成人患者的尿液和血浆草酸水平；本补充申请（2022年10月）修订了适应症与用法用量。
疾病背景介绍：尚无审评报告
现有治疗手段：尚无审评报告
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2021
—
2020
11/23
批准信：General Advice/更正信（更正原批准信PMR编号；生效日仍为2020-11-23）——OXLUMO（lumasiran）用于降低儿童及成人原发性高草酸尿症1型（PH1）患者尿草酸水平；并授予罕见儿科疾病优先审评券。
批准信原文要点
This General Advice letter acknowledges the error described above and incorporates the correction of the error. The effective approval date will remain November 23, 2020... OXLUMO is indicated for the treatment of primary hyperoxaluria type 1 (PH1) to lower urinary oxalate levels in pediatric and adult patients.
本申报适应症：用于治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）的儿科和成人患者，以降低尿液草酸盐水平。
疾病背景介绍：1型原发性高草酸尿症（PH1）是一种罕见的严重遗传性疾病，通常表现为儿童期或青少年期发病。该病由肝脏酶丙氨酸-乙醛酸氨基转移酶（AGT）缺乏引起，导致肝脏过度产生草酸盐。早期过量草酸盐经肾脏清除并与钙结合形成肾结石或肾钙质沉着，导致肾功能丧失。随着肾功能下降，草酸盐在体内积聚并沉积在其他组织中，导致系统性表现，包括心律失常、心脏骤停、坏疽、骨/关节疼痛和骨折以及失明。
现有治疗手段：目前尚无获批的PH1药物治疗手段。现有治疗包括高液体摄入、使用柠檬酸盐和镁等药物以减少草酸钙结晶（尽管许多患者仍会进展）、针对特定基因突变的吡哆素（维生素B6）治疗，以及作为根治手段但伴随显著并发症的肝移植。
来源：214103Orig1s000IntegratedR.pdf + 214103Orig1s000OtherR.pdf · 打开摘录来源 ↗