首次正式批准 · 原始申请
批准信：加速批准 Truseltiq (infigratinib) 胶囊用于既往接受过治疗、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌且伴有 FGFR2 基因融合或其他重排的成年患者
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批准信原文要点
This new drug application provides for the use of Truseltiq (infigratinib) capsules, for oral use, for the treatment of adult patients with previously treated, unresectable locally advanced or metastatic cholangiocarcinoma with fibroblast growth factor receptor 2 (FGFR2) gene fusions or other rearrangement as detected by an FDA approved test.
本申报适应症：用于治疗既往接受过治疗、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌，且经FDA批准的检测确认存在FGFR2基因融合或其他重排的成年患者。
疾病背景介绍：胆管癌是一种罕见且危及生命的癌症，起源于胆管上皮细胞，是美国每年约8000-10000例新发病例的第二大原发性肝脏肿瘤。晚期/转移性胆管癌的5年生存率低于10%，中位生存期通常不足一年。FGFR2融合或重排在内源性胆管癌中发生率约为13%-17%，是重要的驱动突变。目前缺乏有效的筛查手段，大多数患者在确诊时已处于晚期。
现有治疗手段：一线标准治疗为吉西他滨联合顺铂化疗。二线治疗选择有限，包括FOLFOX（奥沙利铂/亚叶酸钙/氟尿嘧啶）、FOLFIRI、瑞戈非尼等，但疗效有限且毒性较大。Pemigatinib（培米替尼）已获FDA加速批准用于该适应症，但属于加速批准药物。此外，针对特定生物标志物（如NTRK融合、MSI-H/dMMR、IDH1突变）的药物（如Larotrectinib, Entrectinib, Pembrolizumab, Ivosidenib）在胆管癌中适用人群极少。
来源：214622Orig1s000MultidisciplineR.pdf + 214622Orig1s000RiskR.pdf + 214622Orig1s000OtherR.pdf · 打开摘录来源 ↗