法规知识库 · FDA 药品生命周期
首次正式批准
2021-09-29
原始申请分类
TYPE 1 · 新分子实体（NME）
当前持有企业
MIRUM
最新审批记录
2024-11-08
药品申请
1
NDA214662
产品/规格
2
当前快照
审批记录
8
7 次 SUPPL
文件记录
17
索引 17
NDA214662 · 处方药
规格与剂型
靶点与作用机制
靶点
IBAT, ASBT
作用机制（MoA）
IBAT inhibitor
来源 ORIG:1
当前获批适应症（说明书）
治疗1岁及以上Alagille综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒。
Livmarli（maralixibat）口服溶液 19 mg/ml 用于 12 个月及以上进展性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的胆汁淤积性瘙痒。（2024年7月新增）
| 产品号 | 品名 / 规格 | 上市状态 |
|---|---|---|
| 001 | LIVMARLI · EQ 9.5MG BASE/ML · SOLUTION;ORAL | 处方药 |
| 002 | LIVMARLI · EQ 19MG BASE/ML · SOLUTION;ORAL | 处方药 |
监管信息
2024
11/08
批准信：CBE；基于非临床研究 MRXNC-006 更新第 13.1 节致癌/致突变/生育力损害。
批准信原文要点
This “Changes Being Effected” sNDA provides for labeling changes to subsection 13.1 Carcinogenesis, Mutagenesis, Impairment of Fertility of the Prescribing Information based on the results of the non-clinical study MRXNC-006.
Labeling-Package Insert（PI）
申报事项：说明书/标签变更
变更信息：CBE；基于非临床研究 MRXNC-006 更新第 13.1 节致癌/致突变/生育力损害。
来源：官方文件
07/24
批准信：Prior Approval；新增适应症——Livmarli（maralixibat）口服溶液 19 mg/ml 用于 12 个月及以上进展性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的胆汁淤积性瘙痒。
批准信原文要点
Prior Approval supplemental new drug application S-010 provides for a new indication for maralixibat oral solution 19 mg/ml to include the treatment of cholestatic pruritus in patients 12 months of age and older with progressive familial intrahepatic cholestasis (PFIC).
Efficacy-New Patient Population（PAT POPUL）
本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。
来源：官方文件
07/24
批准信：Prior Approval（联合信 S-009/S-010 中的 S-009）；新增 maralixibat 口服溶液 19 mg/ml 规格。
批准信原文要点
Prior Approval supplemental new drug application S-009 provides for the addition of a new strength, maralixibat oral solution 19 mg/ml.
Manufacturing (CMC)-New Strength（STRENGTH）
申报事项：生产/CMC 变更（Prior Approval）
变更信息：Prior Approval（联合信 S-009/S-010 中的 S-009）；新增 maralixibat 口服溶液 19 mg/ml 规格。
来源：官方文件
03/13
批准信：合批 S-005/S-008；Prior Approval S-005：扩展 Livmarli 适应症至 5 岁及以上 PFIC 患者胆汁淤积性瘙痒，并更新 Alagille 综合征相关安全性；CBE S-008：更新肝功能检查异常发生率及致癌性等非临床信息。
批准信原文要点
The Prior Approval sNDA (S-005) provides for expanding… cholestatic pruritus in patients five years of age and older with progressive familial intrahepatic cholestasis (PFIC)… The “Changes Being Effected” sNDA (S-008) provides for changes to the ADVERSE REACTIONS/Liver Test Abnormalities…
Labeling-Package Insert（PI）
申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）
变更信息：合批 S-005/S-008；Prior Approval S-005：扩展 Livmarli 适应症至 5 岁及以上 PFIC 患者胆汁淤积性瘙痒，并更新 Alagille 综合征相关安全性；CBE S-008：更新肝功能检查异常发生率及致癌性等非临床信息。
来源：官方文件
03/13
批准信：Prior Approval（合批 S-005/S-008；本节点 S-005）；扩展适应症至 5 岁及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的胆汁淤积性瘙痒，并修订 Alagille 综合征相关胃肠道不良反应警告及不良反应章节。
批准信原文要点
The Prior Approval sNDA (S-005) provides for expanding the prescribing information of Livmarli to include the treatment of cholestatic pruritus in patients five years of age and older with progressive familial intrahepatic cholestasis (PFIC), and revisions to… Gastrointestinal Adverse Reactions… and ADVERSE REACTIONS section for Alagille syndrome.
Efficacy-New Indication（INDICATION）
本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。
来源：官方文件
2023
03/13
批准信：Prior Approval；扩展 Livmarli 适应症至 3 月龄及以上 Alagille 综合征（ALGS）患者胆汁淤积性瘙痒，并更新开封后储存条件。
批准信原文要点
This Prior Approval supplemental new drug application provides for expanding the prescribing information of Livmarli to include the treatment of cholestatic pruritus in patients with Alagille syndrome (ALGS) aged 3 months and older, and updating the storage conditions for the in-use period of Livmarli.
Efficacy-Labeling Change With Clinical Data（LABEL W CLIN）
本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。
来源：官方文件
2022
04/01
批准信：CBE-0；Livmarli（maralixibat）口服溶液的使用说明（Instructions For Use）变更
批准信原文要点
This Changes Being Effected sNDA provides for changes to the Instructions For Use for Livmarli.
Labeling-Package Insert（PI）
申报事项：说明书/标签变更（CBE-0）
变更信息：Livmarli（maralixibat）口服溶液的使用说明（Instructions For Use）变更
来源：官方文件
2021
09/29
批准信：更正信——批准 Livmarli (maralixibat) 口服溶液用于治疗 1 岁及以上 Alagille 综合征 (ALGS) 患者的胆汁淤积性瘙痒，并授予罕见儿科疾病优先审评券（PRV）；修正原信 PMR/PMC 编号错误，生效日期维持 2021 年 9 月 29 日。
批准信原文要点
This corrected action letter incorporates the correction of the error. The effective action date will remain September 29, 2021, the date of the original letter. This NDA provides for the use of Livmarli (maralixibat) oral solution for the treatment of cholestatic pruritus in patients with Alagille syndrome (ALGS) 1 year of age and older. We also inform you that you have been granted a rare pediatric disease priority review voucher, as provided under section 529 of the FDCA. This priority review voucher (PRV) has been assigned a tracking number, PRV NDA 214662.
本申报适应症：治疗1岁及以上Alagille综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒。
疾病背景介绍：Alagille综合征（ALGS）是一种罕见的常染色体显性遗传性多系统疾病，发病率约为1/30,000至1/70,000。该病主要特征为肝脏小胆管缺乏导致的胆汁淤积，常在婴儿期或幼儿期发病，表现为黄疸、生长迟缓及严重的瘙痒。瘙痒是ALGS患者最痛苦且致残的症状，严重影响生活质量，甚至导致自杀意念。未经治疗的患者中位生存期约为20年，许多患者在成年前需要接受肝移植。
现有治疗手段：目前尚无FDA批准的治疗ALGS相关胆汁淤积性瘙痒的药物。现有治疗手段包括超说明书用药（如熊去氧胆酸、考来烯胺、利福平、纳曲酮、昂丹司琼、抗组胺药等）以及手术干预（如胆道分流术、肝移植）。大多数药物治疗效果不佳或伴有不良反应，手术则具有侵入性且伴随严重并发症风险。
来源：214662Orig1s000IntegratedR.pdf + 214662Orig1s000RiskR.pdf · 打开摘录来源 ↗