法规知识库 · FDA 药品生命周期
首次正式批准
2025-01-21
原始申请分类
TYPE 1 · 新分子实体（NME）
当前持有企业
MEDEXUS
最新审批记录
2025-02-05
药品申请
1
NDA214759
产品/规格
2
当前快照
审批记录
2
1 次 SUPPL
文件记录
5
索引 5
NDA214759 · 处方药
规格与剂型
靶点与作用机制
靶点
DNA, CYP2C19, CYP3A4
作用机制（MoA）
Alkylating agent
来源 ORIG:1
当前获批适应症（说明书）
与氟达拉滨联合用作异基因造血干细胞移植（alloHSCT）的预处理方案，适用于1岁及以上成人和儿童急性髓系白血病（AML）及骨髓增生异常综合征（MDS）患者。
| 产品号 | 品名 / 规格 | 上市状态 |
|---|---|---|
| 001 | GRAFAPEX · 1GM/VIAL · POWDER;INTRAVENOUS | 处方药 |
| 002 | GRAFAPEX · 5GM/VIAL · POWDER;INTRAVENOUS | 处方药 |
监管信息
2025
02/05
批准信：CBE-0；更新说明书及包装标签相关信息
批准信原文要点
This “Changes Being Effected” sNDA provides for updates to the United States Prescribing Information (USPI) and carton and container labels to align all final printed labeling with Medexus Pharma, Inc., corporate label representation.
Labeling-Container/Carton Labels（CONT/CARTON）
01/21
批准信：批准 GRAFAPEX (treosulfan) 注射液用于与氟达拉滨联合作为成人及 1 岁及以上儿童急性髓系白血病 (AML) 和骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者异基因造血干细胞移植前的预处理方案。
批准信原文要点
This NDA provides for the use of GRAFAPEX (treosulfan) for injection, for intravenous use for: • Use in combination with fludarabine as a preparative regimen for allogeneic hematopoietic stem cell transplantation in adult and pediatric patients 1 year of age and older with acute myeloid leukemia (AML). • Use in combination with fludarabine as a preparative regimen for allogeneic hematopoietic stem cell transplantation in adult and pediatric patients 1 year of age and older with myelodysplastic syndrome (MDS).
本申报适应症：与氟达拉滨联合用于1岁及以上成人和儿童急性髓系白血病（AML）或骨髓增生异常综合征（MDS）患者的异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）预处理方案。
疾病背景介绍：AML和MDS具有较高的发病率和死亡率，高危疾病患者需要异基因造血干细胞移植作为治愈性治疗。
现有治疗手段：目前尚无获批用于AML或MDS患者异基因造血干细胞移植预处理的药物，且预处理方案未标准化。
来源：214759Orig1s000MultidisciplineR.pdf · 打开摘录来源 ↗