首次正式批准 · 原始申请
批准信：批准 Miplyffa (arimoclomol) 胶囊联合 miglustat 用于成人及 2 岁及以上儿童 Niemann-Pick 病 C 型 (NPC) 神经系统表现的治疗，并授予罕见儿科疾病优先审评券（PRV）。
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批准信原文要点
This NDA provides for the use of Miplyffa (arimoclomol) capsules in combination with miglustat for the treatment of neurological manifestations of Niemann-Pick disease type C (NPC) in adults and pediatric patients 2 years of age and older. We also inform you that you have been granted a rare pediatric disease priority review voucher, as provided under section 529 of the FDCA. This priority review voucher (PRV) has been assigned a tracking number, PRV NDA 214927.
本申报适应症：与miglustat联合用于2岁及以上成人和儿童尼曼-匹克病C型（NPC）神经症状的治疗。
疾病背景介绍：尼曼-匹克病C型（NPC）是一种罕见的、进行性的、致命的常染色体隐性遗传性溶酶体贮积症。该病由NPC1或NPC2基因突变引起，导致胆固醇和脂质在细胞内异常积累。患者通常在儿童期出现症状，中位死亡年龄为13岁，主要死因为吸入性肺炎或呼吸衰竭。
现有治疗手段：美国目前尚无获批治疗NPC的药物。标准治疗包括支持性管理。Miglustat在欧洲获批用于NPC，在美国获批用于戈谢病，并常被超说明书用于NPC治疗。
来源：214927Orig1s000RiskR.pdf + 214927Orig1s000OtherR.pdf · 打开摘录来源 ↗