法规知识库 · FDA 药品生命周期

VOXZOGO

NDA214938·VOSORITIDE·已获正式原始批准

首次正式批准

2021-11-19

原始申请分类

TYPE 1 · 新分子实体（NME）

当前持有企业

BIOMARIN PHARM

产品信息

NDA214938 · 处方药

规格与剂型

持有企业: BIOMARIN PHARM
活性成分: VOSORITIDE
剂型: POWDER
给药途径: SUBCUTANEOUS
规格: 0.4MG/VIAL
参比: RLD 是 · RS 是

靶点与作用机制

靶点

NPR-B, FGFR3

作用机制（MoA）

CNP analog / FGFR3 signaling inhibitor

来源 ORIG:1

当前获批适应症（说明书）

用于5岁及以上且骨骺未闭合的软骨发育不全（achondroplasia）儿童，以增加线性生长。

用于增加骨骺未闭合的软骨发育不全（achondroplasia）儿科患者的线性生长。（2023年10月新增）

产品号	品名 / 规格	上市状态
001	VOXZOGO · 0.4MG/VIAL · POWDER;SUBCUTANEOUS	处方药
002	VOXZOGO · 0.56MG/VIAL · POWDER;SUBCUTANEOUS	处方药
003	VOXZOGO · 1.2MG/VIAL · POWDER;SUBCUTANEOUS	处方药

监管信息

审批生命周期时间轴

ORIG / NME EFFICACY LABELING CMC 其他

2024

11/04

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:4

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；新增第 6.2 节上市后经验，纳入多毛症（hypertrichosis，含异常毛发生长）等上市后不良事件。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval sNDA provides for the addition of Section 6.2, Postmarketing Experience, to the Prescribing Information (PI), which updates the PI to reflect new reported postmarketing adverse events of hypertrichosis (including PT: hair growth abnormal).

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：新增第 6.2 节上市后经验，纳入多毛症（hypertrichosis，含异常毛发生长）等上市后不良事件。

来源：官方文件

2023

10/20

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 标准审评 · SUPPL:2

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效/人群）

批准信：Prior Approval；Voxzogo (vosoritide) 适应症人群扩展至所有骨骺未闭合的软骨发育不全儿科患者（原为5岁及以上）。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This “Prior Approval” sNDA provides for expansion of the patient population from pediatric patients who are 5 years of age and older to include all pediatric patients for the use of Voxzogo (vosoritide) for injection to increase linear growth in pediatric patients with achondroplasia with open epiphyses.

Efficacy-New Patient Population（PAT POPUL）

摘录（本节点）审评文件摘录

靶点 NPR-BMoA CNP analog / NPR-B agonist

本申报适应症：用于增加骨骺未闭合的软骨发育不全（achondroplasia）儿科患者的线性生长。

疾病背景介绍：软骨发育不全（achondroplasia，ACH）是一种罕见（约每 25,000 例活产 1 例）且严重的骨骼发育不良，由 FGFR3 基因功能获得性突变引起，导致生长板软骨细胞增殖与分化受扰、线性骨生长受抑制。临床表现为不成比例的生长（躯干大小正常、肢体短小）和严重矮小（成年身高约男性 131 cm、女性 124 cm，约低于平均身高 −6 SDS），并伴多种严重并发症，包括婴儿期死亡率升高、脊髓压迫及相关神经系统并发症、睡眠障碍、慢性中耳炎、听力损失、脊柱后侧凸和椎管狭窄等；躯体结构与功能受损还造成显著的社交挑战和日常生活困难。

现有治疗手段：本次申报时，vosoritide 已获批用于增加骨骺未闭合、5 岁及以上 ACH 儿科患者的线性生长，但美国尚无获批用于 5 岁以下 ACH 儿童的药物治疗。审评写明该病存在未满足的医疗需求，目前没有治愈方法或针对该病的特异性治疗。重组人生长激素曾被超适应症用于改善线性生长，但对最终身高的长期获益尚未确立，多数专家不推荐用于 ACH。手术肢体延长可用于增加青少年 ACH 患者身高（下肢延长可增加约 15–30 cm），但常需反复手术、长期使用矫形装置，并伴手术并发症，存在争议。其他支持性治疗旨在预防或处理疾病并发症（如肢体畸形、椎管狭窄、睡眠呼吸暂停）。

来源：214938Orig1s002.pdf · 打开摘录来源 ↗

2022

—

无公开申报节点

2021

11/19

ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 标准审评 · ORIG:1

首次正式批准 · 原始申请

批准信：更正加速批准信（生效日仍为原加速批准日）；Voxzogo（vosoritide）注射剂用于≥5 岁且骨骺未闭合的软骨发育不全儿科患者以增加线性生长；更正 IFU 第 6 步缺失说明文字。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This NDA provides for the use of Voxzogo (vosoritide) for injection to increase linear growth in pediatric patients with achondroplasia who are 5 years of age and older with open epiphyses. ... This corrected action letter incorporates the correction of the error. The effective action date will remain ...

摘录（本节点）审评文件摘录

本申报适应症：用于5岁及以上且骨骺未闭合的软骨发育不全（achondroplasia）儿童，以增加线性生长。

疾病背景介绍：软骨发育不全是一种罕见的常染色体显性遗传病，由FGFR3基因功能获得性突变引起，导致软骨细胞增殖和分化受阻，表现为不成比例的矮小身材（平均成年身高男性约131cm，女性约124cm）及严重并发症（如脊髓压迫、睡眠障碍、慢性中耳炎、听力损失、脊柱侧弯、椎管狭窄等）。该病严重影响患者的身体功能、日常活动及社会表现，目前美国尚无获批的药物治疗方案，存在未满足的医疗需求。

现有治疗手段：目前无FDA批准的药物治疗。现有治疗手段包括：1. 超说明书使用重组人生长激素（长期获益未确立，且可能加重身体比例失调）；2. 手术肢体延长（可增加身高，但伴随显著手术并发症，需多次手术及长期佩戴矫形器具）；3. 支持性治疗（旨在预防或治疗疾病并发症）。

来源：214938Orig1s000IntegratedR.pdf + 214938Orig1s000RiskR.pdf · 打开摘录来源 ↗