首次正式批准 · 原始申请
纠正批准信（更正原信申请人名称错误；生效日仍为 2023-12-18）：批准 Filsuvez (birch triterpenes) 凝胶用于治疗 6 个月及以上成人和儿童患者中与营养不良型和交界型大疱性表皮松解症相关的伤口，并授予罕见儿科疾病优先审评券（PRV）。
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批准信原文要点
This corrected action letter incorporates the correction of the error. The effective action date will remain December 18, 2023, the date of the original letter. This NDA provides for the use of Filsuvez (birch triterpenes) gel for the treatment of wounds associated with dystrophic and junctional epidermolysis bullosa in adult and pediatric patients 6 months of age and older. We also inform you that you have been granted a rare pediatric disease priority review voucher, as provided under section 529 of the FDCA. This priority review voucher (PRV) has been assigned a tracking number, PRV NDA 215064.
本申报适应症：治疗6个月及以上成人和儿童患者中与营养不良型（dystrophic）和交界型（junctional）大疱性表皮松解症（EB）相关的伤口。
疾病背景介绍：大疱性表皮松解症（EB）是一种罕见的遗传性皮肤脆性疾病，由皮肤和黏膜基底膜区粘附及锚定复合物基因突变引起，导致皮肤和黏膜水疱、糜烂和溃疡，主要影响儿科患者。疾病严重程度差异大，从仅累及指甲的轻度显性营养不良型EB，到伴有黏膜和器官受累、伤口继发感染、危及生命的感染以及婴儿期死亡的严重隐性营养不良型EB；存活至婴儿期后的患者有患侵袭性鳞状细胞癌的高风险，这是后期死亡的主要原因。根据美国国家大疱性表皮松解症登记处数据，EB的发病率估计约为每百万活产20例，患病率约为每百万人口11例。
现有治疗手段：目前EB尚无治愈方法，标准治疗主要由多学科团队提供支持性护理，包括伤口护理、感染控制、营养支持以及并发症的预防和治疗。Vyjuvek（beremagene geperpavec-svdt）是FDA批准的唯一用于治疗COL7A1基因突变导致的营养不良型EB伤口的药物（2023年5月批准）。此外，还有FDA清创的复合培养皮肤装置用于管理EB的一种特定并发症（连指畸形）。除上述选项外，治疗主要依赖支持性护理。
来源：215064Orig1s000MultidisciplineR.pdf + 215064Orig1s000RiskR.pdf · 打开摘录来源 ↗