法规知识库 · FDA 药品生命周期
首次正式批准
2023-10-26
原始申请分类
TYPE 1 · 新分子实体（NME）
当前持有企业
CATALYST PHARMS
最新审批记录
2024-06-05
药品申请
1
NDA215239
产品/规格
1
当前快照
审批记录
2
1 次 SUPPL
文件记录
5
索引 5
NDA215239 · 处方药
规格与剂型
靶点与作用机制
靶点
glucocorticoid receptor, mineralocorticoid receptor
作用机制（MoA）
Synthetic corticosteroid (GR agonist, MR antagonist)
来源 ORIG:1
当前获批适应症（说明书）
治疗2岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者。
产品号 001 · AGAMREE · 40MG/ML · SUSPENSION;ORAL
监管信息
2024
06/05
批准信：CBE-0；说明书安全性相关更新
批准信原文要点
This supplemental new drug application provides for revisions to the labeling for Agamree (vamorolone) oral suspension, consistent with our February 8, 2024, SAFETY LABELING CHANGE NOTIFICATION LETTER.
Labeling-Package Insert（PI）
申报事项：说明书/标签变更（CBE-0）
变更信息：说明书安全性相关更新
来源：官方文件
2023
10/26
批准信：Agamree (vamorolone) 口服混悬液获批用于2岁及以上杜氏肌营养不良症（DMD）患者的治疗
批准信原文要点
This NDA provides for the use of Agamree (vamorolone) oral suspension for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD) in patients 2 years of age and older.
本申报适应症：治疗2岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者。
疾病背景介绍：杜氏肌营养不良（DMD）是一种罕见的、不可治愈的X连锁隐性神经肌肉疾病，由dystrophin基因突变引起，导致进行性肌肉退化和无力。该病主要影响男性，美国估计发生率约为每10万活产男婴中16例。症状通常在幼儿期出现，随着儿童和青少年时期的发展，肌肉退化加剧，导致丧失行走能力、依赖轮椅、呼吸功能下降、依赖呼吸机、心肌病，并最终导致死亡（通常死于心脏或呼吸衰竭）。
现有治疗手段：糖皮质激素（如泼尼松、deflazacort）是DMD药物治疗的主要手段，可改善运动功能和肺功能，延缓行走能力丧失及心肌病进展。此外，还有四种FDA批准的基因治疗药物（eteplirsen, golodirsen, viltolarsen, casimersen），通过外显子跳跃增加dystrophin表达，但临床获益尚未确立。目前DMD仍无治愈方法，存在显著的未满足医疗需求。
来源：215239Orig1s000IntegratedR.pdf + 215239Orig1s000RiskR.pdf + 215239Orig1s000OtherR.pdf · 打开摘录来源 ↗