首次正式批准 · 原始申请
批准信：加速批准 Forzinity (elamipretide) 注射液用于改善体重至少 30 kg 的成人及儿童 Barth 综合征患者的肌肉力量，并授予罕见儿科疾病优先审评券（PRV）。
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批准信原文要点
This NDA provides for the use of Forzinity (elamipretide) injection to improve muscle strength in adult and pediatric patients with Barth syndrome weighing at least 30 kg. We also inform you that you have been granted a rare pediatric disease priority review voucher, as provided under section 529 of the FDCA. This priority review voucher (PRV) has been assigned a tracking number, PRV NDA 215244.
本申报适应症：用于改善体重至少30公斤的成人和儿童巴氏综合征（Barth syndrome）患者的肌肉力量。
疾病背景介绍：巴氏综合征是一种罕见的X连锁隐性线粒体疾病，主要影响男性，由TAFAZZIN基因缺陷导致心磷脂异常和线粒体功能障碍。美国发病率为1:300,000-1:400,000。临床特征包括心肌病、低张力、生长迟缓、中性粒细胞减少和骨骼肌无力。死亡率在生命前4年最高，心肌病是主要死因。青少年和年轻成人主要表现为疲劳、耐力差和运动不耐受。
现有治疗手段：目前尚无针对巴氏综合征的批准治疗药物或治愈方法。现有治疗仅为支持性治疗或针对疾病各种表现的治疗（如标准心力衰竭疗法、用于中性粒细胞减少的G-CSF）。
来源：215244Orig1s000IntegratedR.pdf + 215244Orig1s000RiskR.pdf · 打开摘录来源 ↗