法规知识库 · FDA 药品生命周期

SCEMBLIX

NDA215358·ASCIMINIB HYDROCHLORIDE·已获正式原始批准

首次正式批准

2021-10-29

原始申请分类

TYPE 1 · 新分子实体（NME）

当前持有企业

NOVARTIS

产品信息

NDA215358 · 处方药

规格与剂型

持有企业: NOVARTIS
活性成分: ASCIMINIB HYDROCHLORIDE
剂型: TABLET
给药途径: ORAL
规格: EQ 20MG BASE
参比: RLD 是 · RS 否

靶点与作用机制

靶点

BCR-ABL1, ABL1

作用机制（MoA）

ABL/BCR-ABL1 TKI (myristoyl pocket inhibitor)

来源 ORIG:1

当前获批适应症（说明书）

治疗既往接受过两种或更多酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的费城染色体阳性慢性髓系白血病（Ph+ CML）慢性期（CP）成人患者（加速批准）。

治疗携带 T315I 突变的费城染色体阳性慢性髓系白血病（Ph+ CML）慢性期（CP）成人患者。

Prior Approval（加速批准）；sNDA S-008 新增适应症——新诊断的费城染色体阳性慢性髓系白血病（Ph+ CML）慢性期（CP）成人患者。（2024年10月新增）

既往治疗过的费城染色体阳性慢性髓系白血病（Ph+ CML）慢性期（CP）成人患者（适应症措辞修订）。（2024年10月新增）

产品号	品名 / 规格	上市状态
001	SCEMBLIX · EQ 20MG BASE · TABLET;ORAL	处方药
002	SCEMBLIX · EQ 40MG BASE · TABLET;ORAL	处方药
003	SCEMBLIX · EQ 100MG BASE · TABLET;ORAL	处方药

监管信息

审批生命周期时间轴

ORIG / NME EFFICACY LABELING CMC 其他

2026

09/22

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:15

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；更新 Scemblix USPI 第 7 节药物相互作用及第 12 节临床药理中关于部分 P-gp 底物与 BCRP 底物的推荐与数据。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

This Prior Approval sNDA provides for modifications to the United States Prescribing Information (USPI) to include updated recommendations for certain P-gp substrates and substrates of BCRP in Section 7 (Drug Interactions) and updated data for P-gp substrates and BCRP substrates in Section 12 (Clinical Pharmacology).

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：更新 Scemblix USPI 第 7 节药物相互作用及第 12 节临床药理中关于部分 P-gp 底物与 BCRP 底物的推荐与数据。

来源：官方文件

04/14

MANUF (CMC)MANUF (CMC) · 生产/CMC 变更 · 不适用 · SUPPL:14

补充批准 · CMC/生产相关补充

批准信：NDA 215358/S-014 制造（CMC）-设施变更

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

Manufacturing (CMC)-Facility（FACILITY）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：生产/CMC 变更

变更信息：NDA 215358/S-014 制造（CMC）-设施变更

来源：官方文件

2025

11/25

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 标准审评 · SUPPL:12

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效）

批准信：Prior Approval；更新 USPI 中新诊断 Ph+ CML CP 患者的长期疗效与安全性数据（Study CABL001J12301，96 周随访中期结果）。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

This Prior Approval supplemental new drug application provides for ... Modifications to the USPI to update the long-term efficacy and safety data in patients with newly diagnosed Ph+ CML CP, based on interim clinical study results from Study CABL001J12301 with 96-week follow up.

Efficacy-Labeling Change With Clinical Data（LABEL W CLIN）

摘录（本节点）letter_ok

本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。

来源：官方文件

10/02

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 标准审评 · SUPPL:10

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效）

批准信：Prior Approval / 完成 PMC；更新 USPI：第7节药物相互作用（CYP3A4 诱导剂、BCRP 底物）及第12节临床药理学（强 CYP3A4 诱导剂、OATP1B 底物），依据 Study CABL001A2111 / CABL001A2110。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

This Prior Approval supplemental new drug application provides for modifications to the Scemblix USPI to include updated recommendations for CYP3A4 inducers and substrates of BCRP in Section 7 (Drug Interactions) and updated data for strong CYP3A4 inducers and OATP1B substrates in Section 12 (Clinical Pharmacology), based on results from Study CABL001A2111 and Study CABL001A2110.

Efficacy-Labeling Change With Clinical Data（LABEL W CLIN）

摘录（本节点）letter_ok

本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。

来源：官方文件

2024

10/29

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 优先审评 · SUPPL:9

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效/适应症）

批准信：Prior Approval；sNDA S-009 修订适应症措辞——既往治疗过的费城染色体阳性慢性髓系白血病（Ph+ CML）慢性期（CP）成人患者。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

This “Prior Approval” supplemental new drug application provides for the revised indiation for the treatment of adult patients with previously treated Philadelphia chromosome-positive chronic myeloid leukemia (Ph+CML) in chronic phase (CP).

Efficacy-New Indication（INDICATION）

摘录（本节点）letter_ok

本申报适应症：既往治疗过的费城染色体阳性慢性髓系白血病（Ph+ CML）慢性期（CP）成人患者（适应症措辞修订）。

疾病背景介绍：暂无摘录

现有治疗手段：暂无摘录

来源：官方文件

10/29

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 优先审评 · SUPPL:8

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效/适应症）

批准信：Prior Approval（加速批准）；sNDA S-008 新增适应症——新诊断的费城染色体阳性慢性髓系白血病（Ph+ CML）慢性期（CP）成人患者。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

This “Prior Approval” sNDA provides for a new indication for the treatment of adult patients with newly diagnosed Philadelphia chromosome-positive chronic myeloid leukemia (Ph+ CML) in chronic phase (CP). It is approved under accelerated approval pursuant to section 506(c) of the FDCA and 21 CFR 314.510.

Efficacy-New Indication（INDICATION）

摘录（本节点）审评文件摘录

本申报适应症：新诊断的费城染色体阳性慢性髓系白血病（Ph+ CML）慢性期（CP）成人患者（加速批准）。

疾病背景介绍：慢性髓系白血病（CML）是一种罕见的骨髓增殖性肿瘤，其特征是费城染色体（Ph染色体），由t(9;22)易位导致BCR::ABL1融合癌基因形成。全球发病率约为每年1-2例/10万人，由于酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗改善了长期预后，患病率正在稳步上升。大多数患者在慢性期（CP）被诊断，若不经治疗，约20%的患者可能进展为急变期（BP）。

现有治疗手段：伊马替尼（Imatinib）、达沙替尼（Dasatinib）、尼洛替尼（Nilotinib）、博舒替尼（Bosutinib）等酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）。

来源：215358Orig1s008MultidisciplineR.pdf + 215358Orig1s008OtherR.pdf · 打开摘录来源 ↗

08/07

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:7

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；基于大鼠 2 年致癌性试验非临床数据更新第 13.1 节致癌/致突变/生育力损害，并作 USPI 轻微格式修订。

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批准信原文要点

This Prior Approval supplemental new drug application provides for updates to Section 13.1 Carcinogenesis, Mutagenesis, Impairment of Fertility based upon the nonclinical data from the 2 year rat carcinogenicity study, as well as minor formatting changes throughout the USPI.

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：基于大鼠 2 年致癌性试验非临床数据更新第 13.1 节致癌/致突变/生育力损害，并作 USPI 轻微格式修订。

来源：官方文件

06/18

MANUF (CMC)MANUF (CMC) · 生产/CMC 变更 · 标准审评 · SUPPL:5

补充批准 · CMC/生产相关补充

批准信：SCEMBLIX (asciminib) 片剂用于既往接受过一种或多种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的费城染色体阳性慢性髓系白血病（Ph+ CML）慢性期（CP）成人患者，且伴有 T315I 突变。

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批准信原文要点

This NDA provides for the use of SCEMBLIX® (asciminib) tablets for the following indications which, for administrative purposes, we have designated as follows: • NDA 215358/Original #2 – Treatment of adult patients with Ph+ CML in CP with the T315I mutation

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：生产/CMC 变更

变更信息：SCEMBLIX (asciminib) 片剂用于既往接受过一种或多种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的费城染色体阳性慢性髓系白血病（Ph+ CML）慢性期（CP）成人患者，且伴有 T315I 突变。

来源：官方文件

2023

11/08

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:4

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；更新 USPI 第 7/12 节，纳入 asciminib 与 OATP1B 和/或 BCRP 底物潜在药物相互作用信息。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

This Prior Approval supplemental new drug application (sNDA) provides for updates to the potential drug interaction between asciminib and substrates of OATP1B and/or BCRP in Sections 7 and 12 of the United States Prescribing Information (USPI).

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：更新 USPI 第 7/12 节，纳入 asciminib 与 OATP1B 和/或 BCRP 底物潜在药物相互作用信息。

来源：官方文件

06/26

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:3

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；在 USPI 第 6.1 节临床试验经验中新增超敏反应（Hypersensitivity）作为不良反应。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

This Prior Approval supplemental new drug application (sNDA) provides for the addition of Hypersensitivity as an Adverse Drug Reaction (ADR) in Section 6.1 Clinical Trials Experience in the United States Prescribing Information (USPI).

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：在 USPI 第 6.1 节临床试验经验中新增超敏反应（Hypersensitivity）作为不良反应。

来源：官方文件

2022

10/12

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 优先审评 · SUPPL:1

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效）

批准信：Prior Approval；说明书安全性相关更新

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

This Prior Approval supplemental new drug application provides for proposed changes to the United States Prescribing Information (USPI) to reflect study CABL001A2301 (ASCEMBL) with 96-week follow-up to confirm the long-term efficacy and safety data in patients with Ph+ CML CP,…

Efficacy-Labeling Change With Clinical Data（LABEL W CLIN）

摘录（本节点）letter_ok

本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。

来源：官方文件

2021

10/29

ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 优先审评 · ORIG:2

原始申请正式批准 · 原始申请

批准信：常规批准；本函对象为 NDA 215358/Original 2——SCEMBLIX (asciminib) 片剂用于携带 T315I 突变的费城染色体阳性慢性髓系白血病（Ph+ CML）慢性期（CP）成人患者。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

The subject of this action letter is NDA 215358/Original 2. Original #2 – Treatment of adult patients with Ph+ CML in CP with the T315I mutation. It is approved, effective on the date of this letter, for use as recommended in the enclosed agreed-upon labeling.

摘录（本节点）审评文件摘录

靶点 BCR-ABL1

本申报适应症：治疗携带 T315I 突变的费城染色体阳性慢性髓系白血病（Ph+ CML）慢性期（CP）成人患者。

疾病背景介绍：慢性髓系白血病（CML）是一种由BCR-ABL1融合基因驱动的克隆性髓系增殖性疾病，主要影响成人（平均诊断年龄65岁）。美国每年约有9110例新发病例和1220例死亡。疾病自然史分为慢性期、加速期和急变期，若未治疗会进展至急变期，预后极差。虽然TKI治疗使慢性期患者预期寿命接近正常，但部分患者会出现原发或继发耐药（特别是T315I突变，导致对大多数TKI耐药）或不耐受，且既往接受过两种或更多TKI治疗的患者治疗选择有限，预后较差，存在未满足的医疗需求。

现有治疗手段：伊马替尼（Imatinib）、达沙替尼（Dasatinib）、尼洛替尼（Nilotinib）、博舒替尼（Bosutinib）等二代TKI；泊那替尼（Ponatinib，针对T315I突变或既往治疗失败，但有动脉闭塞事件风险）；奥马环肽（Omacetaxine）；异基因造血干细胞移植（Allo-SCT，风险高，仅适用于特定患者）；最佳支持治疗。

来源：215358Orig1s000,Orig2s000MultidisciplineR.pdf + 215358Orig1s000,Orig2s000RiskR.pdf · 打开摘录来源 ↗

10/29

ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 优先审评 · ORIG:1

首次正式批准 · 原始申请

批准信：加速批准；本函对象为 NDA 215358/Original 1——SCEMBLIX (asciminib) 片剂用于既往接受过两种或更多酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的费城染色体阳性慢性髓系白血病（Ph+ CML）慢性期（CP）成人患者。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

The subject of this action letter is NDA 215358/Original 1. This NDA provides for ... Original #1 – Treatment of adult patients with Philadelphia chromosome-positive chronic myeloid leukemia (Ph+ CML) in chronic phase (CP), previously treated with two or more tyrosine kinase inhibitors (TKIs). It is approved under the provisions of accelerated approval regulations (21 CFR 314.500).

摘录（本节点）审评文件摘录

本申报适应症：治疗既往接受过两种或更多酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的费城染色体阳性慢性髓系白血病（Ph+ CML）慢性期（CP）成人患者（加速批准）。

疾病背景介绍：暂无摘录

现有治疗手段：暂无摘录

来源：215358Orig1s000,Orig2s000MultidisciplineR.pdf + 215358Orig1s000,Orig2s000RiskR.pdf · 打开摘录来源 ↗