法规知识库 · FDA 药品生命周期
首次正式批准
2021-07-20
原始申请分类
TYPE 1 · 新分子实体（NME）
当前持有企业
IPSEN
最新审批记录
2025-12-19
药品申请
1
NDA215498
产品/规格
4
当前快照
审批记录
6
5 次 SUPPL
文件记录
13
索引 13
NDA215498 · 处方药
规格与剂型
靶点与作用机制
靶点
IBAT
作用机制（MoA）
IBAT inhibitor
来源 ORIG:1
当前获批适应症（说明书）
治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的瘙痒。
| 产品号 | 品名 / 规格 | 上市状态 |
|---|---|---|
| 001 | BYLVAY · 0.2MG · CAPSULE, PELLETS;ORAL | 处方药 |
| 002 | BYLVAY · 0.4MG · CAPSULE;ORAL | 处方药 |
| 003 | BYLVAY · 0.6MG · CAPSULE, PELLETS;ORAL | 处方药 |
| 004 | BYLVAY · 1.2MG · CAPSULE;ORAL | 处方药 |
监管信息
2025
12/19
批准信：Prior Approval（完成相关 PMC）；基于 PEDFIC 2（A4250-008）等研究的安全与有效性数据更新 Bylvay 处方信息。
批准信原文要点
This Prior Approval sNDA provides for changes to the prescribing information to reflect safety and efficacy data from the following studies: • A4250-008 … (PEDFIC 2) to address postmarketing commitment (PMC) 4109-2 …
Efficacy-Labeling Change With Clinical Data（LABEL W CLIN）
本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。
来源：官方文件
03/20
批准信：505(o)(4)；根据2025年1月30日信函修订 Bylvay 说明书，纳入新安全性信息：在 PFIC 和 Alagille 综合征临床试验中出现肝毒性/肝酶升高或恶化，6例药源性肝损伤（其中2例接受肝移植）；上市后报告出血（包括鼻衄、牙龈出血、消化道出血及硬膜外/硬膜下出血）；以及 PFIC 患者72周开放标签试验中随用药时间延长部分不良事件发生率增加，并出现说明书尚未收录的不良事件。
批准信原文要点
This information pertains to the following safety issues: • Cases of hepatotoxicity occurred in the clinical development program of Bylvay. In the Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC) and Alagille’s Syndrome (ALGS) clinical trials, treatment-emergent elevations of liver tests or worsening of liver tests occurred. Six patients experienced drug-induced liver injury (DILI) attributable to Bylvay treatment. Of these six patients, two underwent liver transplant. • Cases of bleeding (including epistaxis, gingival hemorrhage, gastrointestinal hemorrhage, extra-axial [subdural] hemorrhage) were reported with Bylvay use in the postmarketing period. • The 72-week open-label trial in PFIC patients demonstrated an increased incidence of some adverse events with longer duration of use of odevixibat and reported some adverse events not currently included in labeling. This supplemental new drug application provides for revisions to the prescribing information for Bylvay.
Labeling-Package Insert（PI）
申报事项：说明书/标签变更
变更信息：505(o)(4)；根据2025年1月30日信函修订 Bylvay 说明书，纳入新安全性信息：在 PFIC 和 Alagille 综合征临床试验中出现肝毒性/肝酶升高或恶化，6例药源性肝损伤（其中2例接受肝移植）；上市后报告出血（包括鼻衄、牙龈出血、消化道出血及硬膜外/硬膜下出血）；以及 PFIC 患者72周开放标签试验中随用药时间延长部分不良事件发生率增加，并出现说明书尚未收录的不良事件。
来源：官方文件
2024
—
2023
06/13
批准信：Prior Approval；扩展 Bylvay 适应症至 12 个月及以上 Alagille 综合征（ALGS）患者胆汁淤积性瘙痒的治疗。
批准信原文要点
This Prior Approval supplemental new drug application provides for expanding the prescribing information to include the treatment of cholestatic pruritus in patients 12 months of age and older with Alagille Syndrome (ALGS).
Efficacy-New Indication（INDICATION）
本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。
来源：官方文件
05/08
批准信：Prior Approval；修改适应症与用法部分的使用限制声明，并新增第 12.5 节药物基因组学。
批准信原文要点
This Prior Approval sNDA provides for changes to the Limitations of Use statement in the Indications and Usage section and the addition of section 12.5 Pharmacogenomics.
Labeling-Package Insert（PI）
申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）
变更信息：修改适应症与用法部分的使用限制声明，并新增第 12.5 节药物基因组学。
来源：官方文件
2022
10/21
批准信：Prior Approval；更新 Bylvay (odevixibat) 胶囊及口服颗粒的说明书，修改第 2.2 节（制备与给药）及第 17 节（患者咨询信息）中关于液体给药的说明，并确认完成上市后承诺（体外相容性研究）。
批准信原文要点
This Prior Approval sNDA provides for the following: • Section 2.2 Preparation and Administration, changes to administration instructions for liquids. • Section 17 Patient Counseling Information, to reflect changes to the administration subsection. • Instructions for Use, changes to administration instructions for liquids.
Labeling-Package Insert（PI）
申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）
变更信息：更新 Bylvay (odevixibat) 胶囊及口服颗粒的说明书，修改第 2.2 节（制备与给药）及第 17 节（患者咨询信息）中关于液体给药的说明，并确认完成上市后承诺（体外相容性研究）。
来源：官方文件
2021
07/20
批准信：批准 BYLVAY (odevixibat) 胶囊和口服颗粒用于治疗 3 个月及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的瘙痒，并授予罕见儿科疾病优先审评券（PRV）。
批准信原文要点
This NDA provides for the use of BYLVAY (odevixibat) Capsules and Oral Pellets for the treatment of pruritus in patients 3 months of age and older, with progressive familial intrahepatic cholestasis (PFIC). We also inform you that you have been granted a rare pediatric disease priority review voucher, as provided under section 529 of the FDCA. This priority review voucher (PRV) has been assigned a tracking number, PRV NDA 215498.
本申报适应症：治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的瘙痒。
疾病背景介绍：进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是一种罕见的常染色体隐性遗传病，导致胆汁流动受损和胆汁酸分泌障碍，进而引起胆汁淤积性肝损伤。该病通常在婴幼儿期或儿童早期发病，估计全球每5万至10万名新生儿中有1例。主要症状包括严重的瘙痒、肝功能异常、黄疸和生长迟缓。疾病可进展为肝硬化、肝衰竭，部分PFIC2患者可能发展为肝细胞癌。瘙痒是PFIC（尤其是PFIC1和PFIC2亚型）的标志性且致残性症状，严重影响患者及家庭的生活质量。
现有治疗手段：目前尚无FDA批准的治疗PFIC相关瘙痒的药物。现有的超说明书治疗手段包括熊去氧胆酸（UDCA）、考来烯胺、抗组胺药、纳曲酮、利福平和昂丹司琼，但大多数疗效不佳或伴有不良事件。对于难治性瘙痒，患者通常需要进行侵入性手术干预，如胆道转流术或肝移植，这些手术风险高且伴随严重并发症。
来源：215498Orig1s000IntegratedR.pdf + 215498Orig1s000RiskR.pdf · 打开摘录来源 ↗