法规知识库 · FDA 药品生命周期

SOHONOS

NDA215559·PALOVAROTENE·已获正式原始批准

首次正式批准

2023-08-16

原始申请分类

TYPE 1 · 新分子实体（NME）

当前持有企业

IPSEN

产品信息

NDA215559 · 处方药

规格与剂型

持有企业: IPSEN
活性成分: PALOVAROTENE
剂型: CAPSULE
给药途径: ORAL
规格: 1MG
参比: RLD 是 · RS 否

靶点与作用机制

靶点

RARγ

作用机制（MoA）

RARγ selective agonist

来源 ORIG:1

当前获批适应症（说明书）

用于减少患有进行性骨异质增生症（FOP）的成人及儿童（女性8岁及以上，男性10岁及以上）新异位骨化的体积。

产品号	品名 / 规格	上市状态
001	SOHONOS · 1MG · CAPSULE;ORAL	处方药
002	SOHONOS · 1.5MG · CAPSULE;ORAL	处方药
003	SOHONOS · 2.5MG · CAPSULE;ORAL	已停销
004	SOHONOS · 5MG · CAPSULE;ORAL	处方药
005	SOHONOS · 10MG · CAPSULE;ORAL	处方药

监管信息

审批生命周期时间轴

ORIG / NME EFFICACY LABELING CMC 其他

2026

09/18

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:3

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；基于 CLIN-60120-455 研究结果更新 Sohonos 第 2.2 节推荐剂量与疗程、第 12.3 节药代动力学及第 17 节患者咨询信息，并明确允许的剂量规格组合。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval sNDA provides for updates to Sections 2.2 Recommended Dosage and Duration, 12.3 Pharmacokinetics, and 17 Patient Counseling Information of the Sohonos Prescribing Information, with the results from the study CLIN-60120-455 and with details of the permitted dose strength combinations to be administered.

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：基于 CLIN-60120-455 研究结果更新 Sohonos 第 2.2 节推荐剂量与疗程、第 12.3 节药代动力学及第 17 节患者咨询信息，并明确允许的剂量规格组合。

来源：官方文件

2025

03/13

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 标准审评 · SUPPL:2

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效）

批准信：Prior Approval；更新 Sohonos Highlights 药物相互作用，纳入与中度 CYP3A4 抑制剂合用的缓解策略，以与全文第 7 节一致；并作少量编辑修订。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval supplemental new drug application provides for an update in Highlights Drug Interactions, to include the mitigation strategy for concomitant use of SOHONOS with moderate CYP3A4 inhibitors in alignment with the Full Prescribing Information (PI) Section 7 Drug Interactions.

Efficacy-Labeling Change With Clinical Data（LABEL W CLIN）

摘录（本节点）letter_ok

本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。

来源：官方文件

2024

—

无公开申报节点

2023

08/16

ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 优先审评 · ORIG:1

首次正式批准 · 原始申请

批准信：批准 Sohonos (palovarotene) 胶囊用于减少成人及儿童（女性 8 岁及以上，男性 10 岁及以上）进行性骨化性纤维发育不良（FOP）患者新发异位骨化的体积，并授予罕见儿科疾病优先审评券（PRV）。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This NDA provides for the use of Sohonos (palovarotene) capsules for reduction in volume of new heterotopic ossification in adults and pediatric patients (aged 8 years and older for females and 10 years and older for males) with fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP). We also inform you that you have been granted a rare pediatric disease priority review voucher, as provided under section 529 of the FDCA. This priority review voucher (PRV) has been assigned a tracking number, PRV NDA 215559.

摘录（本节点）审评文件摘录

本申报适应症：用于减少患有进行性骨异质增生症（FOP）的成人及儿童（女性8岁及以上，男性10岁及以上）新异位骨化的体积。

疾病背景介绍：进行性骨异质增生症（FOP）是一种罕见的严重致残性疾病，由ALK2受体功能获得性突变引起，导致肌肉、肌腱和韧带中异位骨化（HO）的累积和不可逆进展。全球约800例确诊患者，患者通常在20多岁需要行动辅助，中位生存期缩短至56岁，主要死因为心肺衰竭和肺炎。

现有治疗手段：尚无有效的治疗手段。目前仅使用支持性护理（如高剂量类固醇缓解炎症和疼痛），手术切除通常导致疾病复发和新骨化，且无获批药物可治疗或延缓FOP进展。

来源：215559Orig1s000IntegratedR.pdf + 215559Orig1s000RiskR.pdf · 打开摘录来源 ↗