首次正式批准 · 原始申请
批准信：REZLIDHIA (olutasidenib) 胶囊获批用于成人复发或难治性急性髓系白血病 (AML) 伴 IDH1 突变的治疗
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批准信原文要点
This NDA provides for the use of REZLIDHIA (olutasidenib) capsules for the treatment of adult patients with relapsed or refractory acute myeloid leukemia (AML) with a susceptible isocitrate dehydrogenase-1 (IDH1) mutation as detected by an FDA-approved test.
本申报适应症：用于治疗伴有易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者（需通过FDA批准的检测确认）。
疾病背景介绍：急性髓系白血病（AML）是一种严重的血液系统恶性肿瘤，若不经治疗通常致命，中位生存期约为2个月。美国每年新发病例约20,000例，诊断中位年龄为68岁。复发或难治性（R/R）AML患者预后极差，五年总生存率仅为10%左右，且现有治疗手段（如强化化疗或去甲基化药物）在老年或体弱患者中反应率低、耐受性差，存在巨大的未满足医疗需求。IDH1突变在AML中发生率约为6%-10%。
现有治疗手段：现有治疗手段包括：针对适合患者的强化化疗（如蒽环类联合高剂量阿糖胞苷）；针对不适合强化化疗患者的低强度治疗（如去甲基化药物阿扎胞苷、地西他滨或低剂量阿糖胞苷）；以及已获批的靶向药物，包括IDH1抑制剂艾伏沙尼（ivosidenib）、IDH2抑制剂恩西地平（enasidenib）、FLT3抑制剂吉瑞替尼（gilteritinib）和米哚妥林（midostaurin）、BCL-2抑制剂维奈克拉（venetoclax）以及CD33抗体偶联药物吉妥珠单抗奥唑米星（gemtuzumab ozogamicin）。
来源：215814Orig1s000MultidisciplineR.pdf + 215814Orig1s000RiskR.pdf · 打开摘录来源 ↗