法规知识库 · FDA 药品生命周期

RIVFLOZA

NDA215842·NEDOSIRAN SODIUM·已获正式原始批准

首次正式批准

2023-09-29

原始申请分类

TYPE 1 · 新分子实体（NME）

当前持有企业

NOVO

产品信息

NDA215842 · 处方药

规格与剂型

持有企业: NOVO
活性成分: NEDOSIRAN SODIUM
剂型: SOLUTION
给药途径: INJECTION
规格: EQ 80MG BASE/0.5ML (EQ 160MG BASE/ML)
参比: RLD 是 · RS 是

靶点与作用机制

靶点

LDHA

作用机制（MoA）

siRNA

来源 ORIG:1

当前获批适应症（说明书）

用于降低9岁及以上儿童和成人原发性高草酸尿症1型（PH1）且肾功能相对保留（如eGFR ≥30 mL/min/1.73 m²）患者的尿草酸水平。

Rivfloza (nedosiran) 新增适应症：用于降低 2 至 <9 岁原发性高草酸尿症 1 型 (PH1) 且肾功能相对保留 (eGFR ≥ 30 mL/min/1.73 m2) 儿童患者的尿草酸水平。（2025年3月新增）

产品号	品名 / 规格	上市状态
001	RIVFLOZA · EQ 80MG BASE/0.5ML (EQ 160MG BASE/ML) · SOLUTION;INJECTION	处方药
002	RIVFLOZA · EQ 128MG BASE/0.8ML (EQ 160MG BASE/ML) · SOLUTION;INJECTION	处方药
003	RIVFLOZA · EQ 160MG BASE/ML (EQ 160MG BASE/ML) · SOLUTION;INJECTION	处方药

监管信息

审批生命周期时间轴

ORIG / NME EFFICACY LABELING CMC 其他

2025

03/27

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 标准审评 · SUPPL:2

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效）

批准信：Prior Approval；Rivfloza (nedosiran) 新增适应症：用于降低 2 至 <9 岁原发性高草酸尿症 1 型 (PH1) 且肾功能相对保留 (eGFR ≥ 30 mL/min/1.73 m2) 儿童患者的尿草酸水平。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval sNDA provides for an expansion of the currently approved indication to lower urinary oxalate levels in children 9 years of age and older and adults with primary hyperoxaluria type 1 (PH1) and relatively preserved kidney function, e.g., eGFR ≥ 30 mL/min/1.73 m2, to children 2 to <9 years of age.

Efficacy-Labeling Change With Clinical Data（LABEL W CLIN）

摘录（本节点）letter_ok

本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。

来源：官方文件

2024

—

无公开申报节点

2023

09/29

ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 标准审评 · ORIG:1

首次正式批准 · 原始申请

批准信：批准 Rivfloza (nedosiran) 注射液用于降低 9 岁及以上儿童及成人、肾功能相对保留（如 eGFR ≥ 30 mL/min/1.73 m²）的原发性高草酸尿症 1 型（PH1）患者的尿草酸盐水平。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This NDA provides for the use of Rivfloza (nedosiran) injection to lower urinary oxalate levels in children 9 years of age and older and adults with primary hyperoxaluria type 1 (PH1) and relatively preserved kidney function, e.g., eGFR ≥ 30 mL/min/1.73 m2.

摘录（本节点）审评文件摘录

本申报适应症：用于降低9岁及以上儿童和成人原发性高草酸尿症1型（PH1）且肾功能相对保留（如eGFR ≥30 mL/min/1.73 m²）患者的尿草酸水平。

疾病背景介绍：原发性高草酸尿症1型（PH1）是一种罕见的严重遗传性疾病，常于儿童或青少年期发病。该病由肝脏酶丙氨酸-乙醛酸氨基转移酶（AGT）缺乏引起，导致肝脏过度产生草酸。患者表现为复发性肾结石、肾钙质沉着，进而导致肾功能丧失。随着肾功能下降，草酸在体内蓄积并沉积于其他组织，引起系统性草酸尿症，表现为心律失常、心脏骤停、坏疽、骨关节疼痛、骨折、失明、周围神经病变、牙齿异常、皮肤结节、全血细胞减少和甲状腺功能减退等。全球患病率约为100万分之一至三，美国估计患病人数约为2692人。

现有治疗手段：Lumasiran（已获批用于降低PH1患者的尿草酸和血浆草酸水平）；吡哆素（对特定基因突变患者可能有效）；高液体摄入及柠檬酸盐、镁剂等辅助治疗；肝移植（可治愈但伴随显著并发症）。

来源：215842Orig1s000IntegratedR.pdf + 215842Orig1s000RiskR.pdf + 215842Orig1s000OtherR.pdf · 打开摘录来源 ↗