首次正式批准 · 原始申请
批准信：Qalsody (tofersen) 注射液用于 SOD1 基因突变成人 ALS 的加速批准（修正 PMC 4436-6 报告日期错误）
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批准信原文要点
This NDA provides for the use of Qalsody (tofersen) injection for the treatment of amyotrophic lateral sclerosis (ALS) in adults who have a mutation in the superoxide dismutase 1 (SOD1) gene.
本申报适应症：用于治疗伴有超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的成年肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者。
疾病背景介绍：肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种进行性、致命的运动神经元疾病，导致肌肉萎缩、无力，最终因呼吸衰竭死亡。美国ALS发病率约为每年2/10万，患病率约为5/10万，估计约有16,000例。其中SOD1-ALS（SOD1基因突变相关）极为罕见，美国估计患病人数少于500人。SOD1-ALS通常进展迅速，特别是A5V变异型患者平均病程仅1年。
现有治疗手段：目前尚无针对SOD1-ALS的特异性治疗手段。现有FDA批准的ALS治疗药物包括利鲁唑（riluzole）、依达拉奉（edaravone）和苯丁酸钠/牛磺熊去氧胆酸（sodium phenylbutyrate with taurursodiol），这些药物主要旨在缓解症状或轻微延缓功能下降，但无法治愈疾病，且SOD1-ALS患者仍会快速进展至死亡，存在显著的未满足临床需求。
来源：215887Orig1s000IntegratedR.pdf + 215887Orig1s000RiskR.pdf · 打开摘录来源 ↗