跳到正文

法规知识库 · FDA 药品生命周期

ZTALMY

NDA215904·GANAXOLONE·已获正式原始批准

首次正式批准

2022-03-18

原始申请分类

TYPE 1 · 新分子实体（NME）

当前持有企业

IMMEDICA PHARMA

最新审批记录

2025-10-16

药品申请

1

NDA215904

产品/规格

1

当前快照

审批记录

8

7 次 SUPPL

文件记录

19

索引 19

产品信息

NDA215904 · 处方药

规格与剂型

持有企业
IMMEDICA PHARMA
活性成分
GANAXOLONE
剂型
SUSPENSION
给药途径
ORAL
规格
50MG/ML
参比
RLD 是 · RS 是

靶点与作用机制

靶点

GABAA receptors

作用机制（MoA）

GABAA PAM

来源 ORIG:1

当前获批适应症（说明书）

治疗2岁及以上CDKL5缺乏症（CDD）相关癫痫发作。

产品号 001 · ZTALMY · 50MG/ML · SUSPENSION;ORAL

监管信息

审批生命周期时间轴

ORIG / NME EFFICACY LABELING CMC 其他

2025

10/16

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:13

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval（合批 S-011/S-013；本节点 S-013）；基于 PMR 4218-1 与 4218-4 最终报告，更新第 8.4 节儿科用药及第 13.1 节致癌/致突变/生育力损害信息。

批批准信审审评报告说说明书
展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval sNDA provides for revisions to the Prescribing Information (PI) in subsection 8.4 (Pediatric Use) and subsection 13.1 (Carcinogenesis, Mutagenesis, Impairment of Fertility) based on the results of final reports for PMRs 4218-1 and 4218-4.

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：Prior Approval（合批 S-011/S-013；本节点 S-013）；基于 PMR 4218-1 与 4218-4 最终报告，更新第 8.4 节儿科用药及第 13.1 节致癌/致突变/生育力损害信息。

来源：官方文件

10/16

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 标准审评 · SUPPL:11

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效/给药方案）

批准信：Prior Approval（S-011/S-013 合批，完成相关 PMR）；Ztalmy：S-011 修订第 2.1/2.3 节加入修订的剂量滴定方案，并在第 8.1 节纳入抗癫痫药类疾病相关母体/胚胎胎儿风险信息；S-013 基于 PMR 4218-1/4218-4 更新第 8.4 节儿科使用及第 13.1 节致癌性。

批批准信审审评报告说说明书
展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval sNDA provides for revisions to the Prescribing Information in subsection 2.1 (Dosage Information) and subsection 2.3 (Dosage in Patients with Severe Hepatic Impairment) to add a revised dosing titration regimen. This sNDA also provides for inclusion of antiepileptic drug class information regarding disease-associated maternal and/or embryofetal risk in subsection 8.1 (Pregnancy). This Prior Approval sNDA provides for revisions … 8.4 … and … 13.1 … based on … PMRs 4218-1 and 4218-4.

Efficacy-New Dosing Regimen（DOSING）

摘录（本节点）letter_ok

本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。

来源：官方文件

08/06

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:12

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；Ztalmy 新增 UGT 抑制剂药物相互作用信息至第 7.1 节及第 12.3 节药代动力学。

批批准信审审评报告说说明书
展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval sNDA provides for the addition of drug interaction information regarding UGT inhibitors to the Drug Interactions (7.1 Effect of UGT Inhibitors on ZTALMY) and Clinical Pharmacology (12.3 Pharmacokinetics) sections of the Prescribing Information.

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：Ztalmy 新增 UGT 抑制剂药物相互作用信息至第 7.1 节及第 12.3 节药代动力学。

来源：官方文件

2024

—

无公开申报节点

2023

06/21

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:4

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval（S-003/S-004 合批，完成相关 PMR）；Ztalmy：S-003 新增第 2.3 节重度肝损害给药并更新第 8.6/12.3 节（PMR 4218-7）；S-004 更新第 12.2 节药效学（PMR 4218-9）。

批批准信审审评报告说说明书
展开审批详情

批准信原文要点

These Prior Approval sNDAs provide for the following labeling changes to the Prescribing Information: • NDA 215904/S-003: an addition of subsection 2.3 (Dosage in Patients with Severe Hepatic Impairment) and revisions to subsections 8.6 … and 12.3 … to fulfill PMR 4218-7 • NDA 215904/S-004: revisions to subsection 12.2 (Pharmacodynamics) … to fulfill PMR 4218-9

Labeling-Medication Guide；Labeling-Package Insert（MED GUIDE；PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：Prior Approval（S-003/S-004 合批，完成相关 PMR）；Ztalmy：S-003 新增第 2.3 节重度肝损害给药并更新第 8.6/12.3 节（PMR 4218-7）；S-004 更新第 12.2 节药效学（PMR 4218-9）。

来源：官方文件

06/21

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:3

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval（S-003/S-004 合批，完成相关 PMR）；Ztalmy：S-003 新增第 2.3 节重度肝损害给药并更新第 8.6/12.3 节（PMR 4218-7）；S-004 更新第 12.2 节药效学（PMR 4218-9）。

批批准信审审评报告说说明书
展开审批详情

批准信原文要点

These Prior Approval sNDAs provide for the following labeling changes… • NDA 215904/S-003: an addition of subsection 2.3 … PMR 4218-7 • NDA 215904/S-004: revisions to subsection 12.2 … PMR 4218-9

Labeling-Medication Guide；Labeling-Package Insert（MED GUIDE；PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：Prior Approval（S-003/S-004 合批，完成相关 PMR）；Ztalmy：S-003 新增第 2.3 节重度肝损害给药并更新第 8.6/12.3 节（PMR 4218-7）；S-004 更新第 12.2 节药效学（PMR 4218-9）。

来源：官方文件

2022

11/09

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:2

补充批准 · 说明书变更

批准信：合批 S-001/S-002；Prior Approval S-001：更新第 12.3 节药代动力学，纳入肾功能损害研究 1042-IRF-1001 数据；CBE S-002：更新标签以反映 Ztalmy 被 DEA 列为 Schedule V 管制物质并更新储存信息。

批批准信审审评报告说说明书
展开审批详情

批准信原文要点

NDA 215904/S-001 Prior Approval … Supplement 001 provides for updates to Section 12.3 Pharmacokinetics … Study 1042-IRF-1001 regarding patients with renal impartment. NDA 215904/S-002 Changes Being Effected … Supplement 002 provides for updates … to reflect the scheduling of Ztalmy as a Schedule V Controlled Substance by the DEA and to update the storage information.

Labeling-Container/Carton Labels；Labeling-Medication Guide；Labeling-Package Insert（CONT/CARTON；MED GUIDE；PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：合批 S-001/S-002；Prior Approval S-001：更新第 12.3 节药代动力学，纳入肾功能损害研究 1042-IRF-1001 数据；CBE S-002：更新标签以反映 Ztalmy 被 DEA 列为 Schedule V 管制物质并更新储存信息。

来源：官方文件

11/09

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:1

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；处方信息第 12.3 节药代动力学变更

批批准信审审评报告说说明书
展开审批详情

批准信原文要点

Kampf: Please refer to your supplemental new drug applications (sNDA) submitted under section 505(b) of the Federal Food, Drug, and Cosmetic Act (FDCA) for the following: NDA Number/ Supplement Number Supplement Type Drug Product Submitted on: Received on: NDA 215904/S-001 Pri…

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：处方信息第 12.3 节药代动力学变更

来源：官方文件

03/18

ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 优先审评 · ORIG:1

首次正式批准 · 原始申请

批准信：批准 Ztalmy (ganaxolone) 口服混悬液用于 2 岁及以上患者与 cyclin-dependent kinase-like 5（CDKL5）缺乏症（CDD）相关癫痫的治疗，并授予罕见儿科疾病优先审评券（PRV）。

批批准信审审评报告说说明书
展开审批详情

批准信原文要点

This NDA provides for the use of Ztalmy (ganaxolone) oral suspension for the treatment of seizures associated with cyclin-dependent kinase-like 5 (CDKL5) deficiency disorder (CDD) in patients 2 years of age and older. We also inform you that you have been granted a rare pediatric disease priority review voucher, as provided under section 529 of the FDCA. This priority review voucher (PRV) has been assigned a tracking number, PRV NDA 215904.

摘录（本节点）审评文件摘录

本申报适应症：治疗2岁及以上CDKL5缺乏症（CDD）相关癫痫发作。

疾病背景介绍：CDKL5缺乏症（CDD）是一种罕见的遗传性癫痫性脑病，由X染色体上的CDKL5基因突变引起，发病率约为每42,000名活产婴儿中1例。该病以早期发作的难治性癫痫和严重的神经发育障碍为特征，患者常伴有多种类型的癫痫发作（如强直-阵挛性、失张力性、肌阵挛性等）及婴儿痉挛症。尽管已知其遗传病因，但发病机制尚不清楚，且目前缺乏针对该疾病特异性癫痫的有效治疗手段，现有抗癫痫药物往往效果不佳。

现有治疗手段：目前尚无FDA批准专门用于CDD相关癫痫的治疗药物。现有治疗主要依赖经验性的非特异性抗癫痫药物（ASM），如左乙拉西坦（levetiracetam）、托吡酯（topiramate）、氯巴占（clobazam）和苯巴比妥（phenobarbital），以及超说明书使用的大麻二酚（cannabidiol/Epidiolex）等，但这些药物在CDD患者中通常难以有效控制癫痫发作。

来源：215904Orig1s000SumR.pdf + 215904Orig1s000MedR.pdf · 打开摘录来源 ↗