法规知识库 · FDA 药品生命周期
首次正式批准
2022-02-17
原始申请分类
TYPE 1 · 新分子实体（NME）
当前持有企业
AGIOS PHARMS INC
最新审批记录
2026-09-28
药品申请
1
NDA216196
产品/规格
4
当前快照
审批记录
5
4 次 SUPPL
文件记录
12
索引 12
NDA216196 · 处方药
规格与剂型
靶点与作用机制
靶点
PK-R (red cell isoform of pyruvate kinase), PKM2 (M2-type pyruvate kinase), PKL (L-type pyruvate kinase)
作用机制（MoA）
Pyruvate kinase activator
来源 ORIG:1
当前获批适应症（说明书）
治疗成人丙酮酸激酶（PK）缺乏症引起的溶血性贫血。
Aqvesme（mitapivat）用于成人 α-或 β-地中海贫血相关贫血；并拟议 REMS。（2025年12月新增）
| 产品号 | 品名 / 规格 | 上市状态 |
|---|---|---|
| 001 | PYRUKYND · EQ 5MG BASE · TABLET;ORAL | 处方药 |
| 002 | PYRUKYND · EQ 20MG BASE · TABLET;ORAL | 处方药 |
| 003 | PYRUKYND · EQ 50MG BASE · TABLET;ORAL | 处方药 |
| 004 | AQVESME · EQ 100MG BASE · TABLET;ORAL | 处方药 |
监管信息
2026
09/28
批准信：Prior Approval；批准 Aqvesme (mitapivat) 100 mg 片剂储存条件由冷藏变更为控制室温储存
批准信原文要点
This Prior Approval supplemental new drug application provides for a change in the storage conditions for the 100 mg strength tablet from refrigerated conditions to controlled room temperature storage
Manufacturing (CMC)-Control（CONTROL）
申报事项：生产/CMC 变更（Prior Approval）
变更信息：批准 Aqvesme (mitapivat) 100 mg 片剂储存条件由冷藏变更为控制室温储存
来源：官方文件
04/08
批准信：Prior Approval；This Prior Approval Supplemental new drug application provides for the following: Addition of carton labeling containing “Product of Switzerland” for(b) (4) Update to the drug substance manufacturing process and proce…
批准信原文要点
This Prior Approval Supplemental new drug application provides for the following: Addition of carton labeling containing “Product of Switzerland” for(b) (4) Update to the drug substance manufacturing process and process controls in(b) (4) Addition of(b) (4) as an alternate dru…
Manufacturing (CMC)-Facility（FACILITY）
申报事项：生产/CMC 变更（Prior Approval）
变更信息：This Prior Approval Supplemental new drug application provides for the following: Addition of carton labeling containing “Product of Switzerland” for(b) (4) Update to the drug substance manufacturing process and proce…
来源：官方文件
2025
12/23
批准信：Prior Approval；新增适应症——Aqvesme（mitapivat）用于成人 α-或 β-地中海贫血相关贫血；并拟议 REMS。
批准信原文要点
This Prior Approval sNDA provides for a new indication for the treatment of anemia in adults with alpha- or beta-thalassemia and for a proposed risk evaluation and mitigation strategy (REMS).
Efficacy-New Indication（INDICATION）
本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。
来源：官方文件
01/03
批准信：505(o)(4) 安全性标签变更；按 FDA 2024-10-08 通知更新 Pyrukynd 标签，纳入成人地中海贫血患者肝细胞损伤风险相关新安全性信息。
批准信原文要点
We also refer to our letter dated October 8, 2024, notifying you, under Section 505(o)(4) of the FDCA, of new safety information that we have determined should be included in the labeling for mitapivat. This information pertains to the risk of hepatocellular injury in adult patients with thalassemia.
Labeling-Package Insert（PI）
申报事项：说明书/标签变更
变更信息：505(o)(4) 安全性标签变更；按 FDA 2024-10-08 通知更新 Pyrukynd 标签，纳入成人地中海贫血患者肝细胞损伤风险相关新安全性信息。
来源：官方文件
2024–23
—
2022
02/17
批准信：批准 Pyrukynd (mitapivat) 片剂用于治疗成人丙酮酸激酶 (PK) 缺乏症引起的溶血性贫血，并附带 505(o) 上市后研究要求。
批准信原文要点
This NDA provides for the use of Pyrukynd (mitapivat) tablets for the treatment of hemolytic anemia in adults with pyruvate kinase (PK) deficiency.
本申报适应症：治疗成人丙酮酸激酶（PK）缺乏症引起的溶血性贫血。
疾病背景介绍：丙酮酸激酶缺乏症（PKD）是一种罕见的常染色体隐性遗传病，由PKLR基因变异导致红细胞丙酮酸激酶功能缺陷，引起ATP生成不足和慢性溶血性贫血。西方人群中临床诊断患病率约为每百万人3.2至8.5例，包括未诊断病例可能高达每百万人51例。患者表现为疲劳、呼吸困难、骨痛、脾肿大和黄疸，并发症包括铁过载、胆结石、血栓、肺动脉高压和肝硬化等。该病为终身性疾病，病情严重程度不一，可危及生命。
现有治疗手段：目前尚无FDA批准的治疗PKD的药物。现有治疗主要为支持性治疗，包括输血、叶酸补充、脾切除术以及针对铁过载的铁螯合治疗。异基因造血干细胞移植具有治愈潜力，但因死亡率和并发症风险高而未广泛使用。
来源：216196Orig1s000IntegratedR.pdf + 216196Orig1s000RiskR.pdf · 打开摘录来源 ↗