法规知识库 · FDA 药品生命周期

FILSPARI

NDA216403·SPARSENTAN·已获正式原始批准

首次正式批准

2023-02-17

原始申请分类

TYPE 1 · 新分子实体（NME）

当前持有企业

TRAVERE

产品信息

NDA216403 · 处方药

规格与剂型

持有企业: TRAVERE
活性成分: SPARSENTAN
剂型: TABLET
给药途径: ORAL
规格: 200MG
参比: RLD 是 · RS 否

靶点与作用机制

靶点

ETAR, AT1R

作用机制（MoA）

ETAR/AT1R antagonist

来源 ORIG:1

当前获批适应症（说明书）

用于降低18岁及以上原发性IgA肾病（IgAN）且存在快速疾病进展风险（通常尿蛋白/肌酐比值≥1.5 g/g）成年患者的蛋白尿。

批准 sparsentan (Filspari) 新增适应症用于 IgA 肾病治疗，并批准相应的 REMS 修改。（2024年9月新增）

用于延缓有疾病进展风险的成人原发性IgA肾病（IgAN）患者的肾功能下降。（2025年8月新增）

Filspari（sparsentan）用于降低无肾病综合征的局灶节段性肾小球硬化（FSGS）8 岁及以上成人及儿科患者的蛋白尿；并拟议修改已批准的 Filspari REMS。（2026年4月新增）

产品号	品名 / 规格	上市状态
001	FILSPARI · 200MG · TABLET;ORAL	处方药
002	FILSPARI · 400MG · TABLET;ORAL	处方药

监管信息

审批生命周期时间轴

ORIG / NME EFFICACY LABELING CMC 其他

2026

04/13

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 标准审评 · SUPPL:6

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效/适应症）

批准信：Prior Approval；新增适应症——Filspari（sparsentan）用于降低无肾病综合征的局灶节段性肾小球硬化（FSGS）8 岁及以上成人及儿科患者的蛋白尿；并拟议修改已批准的 Filspari REMS。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval supplemental new drug application provides for the addition of a new indication for Filspari (sparsentan) to reduce proteinuria in adult and pediatric patients aged 8 years and older with focal segmental glomerulosclerosis (FSGS) without nephrotic syndrome, and proposed modifications to the approved Filspari REMS.

Efficacy-New Indication（INDICATION）

摘录（本节点）审评文件摘录

靶点 Endothelin type A receptor (ETAR), Angiotensin II type 1 receptor (AT1R)MoA Dual ETAR/AT1R antagonist

本申报适应症：用于减少8岁及以上成人和儿童局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）且无肾病综合征患者的蛋白尿。

疾病背景介绍：FSGS是一种严重且罕见的肾脏疾病，是导致美国成人和儿童肾衰竭的最常见原发性肾小球疾病。该病具有异质性，通常导致肾功能进行性丧失，最终需要透析或肾移植。10年肾脏存活率约为58%，且存在显著的种族差异，非裔美国人发病率更高且预后更差。

现有治疗手段：目前美国没有专门针对FSGS的获批药物治疗。现有标准治疗包括：肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）抑制剂（超说明书使用）、限盐、利尿剂、降脂药（如他汀类）和抗凝治疗（针对肾病综合征患者）；成人还可使用SGLT2抑制剂和饮食蛋白限制。原发性FSGS通常使用免疫抑制治疗（IST），如糖皮质激素（一线）和钙调磷酸酶抑制剂（环孢素或他克莫司），其他药物包括霉酚酸酯、利妥昔单抗和促肾上腺皮质激素。

来源：216403Orig1s006Med,StatR.pdf · 打开摘录来源 ↗

2025

08/27

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 标准审评 · SUPPL:5

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效）

批准信：Prior Approval；批准 Filspari (sparsentan) 补充申请，将肝脏监测及患者咨询频率调整为每 3 个月一次，药房配药量调整为 90 天供应量，并移除针对胚胎胎儿毒性的 REMS 要素（ETASU）。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

This Prior Approval sNDA provides for a change to the frequency of the liver monitoring and corresponding changes to the approved labeling and proposed modifications to the approved Filspari risk evaluation and mitigation strategy (REMS).

Efficacy-Labeling Change With Clinical Data（LABEL W CLIN）

摘录（本节点）review_missing_epi

靶点 Endothelin type A receptor (ETAR), Angiotensin II type 1 receptor (AT1R)MoA Dual ETAR/AT1R antagonist

本申报适应症：用于延缓有疾病进展风险的成人原发性IgA肾病（IgAN）患者的肾功能下降。

疾病背景介绍：暂无摘录

现有治疗手段：暂无摘录

来源：Label · 打开摘录来源 ↗

2024

09/05

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 优先审评 · SUPPL:3

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效/适应症）

批准信：Prior Approval；批准 sparsentan (Filspari) 新增适应症用于 IgA 肾病治疗，并批准相应的 REMS 修改。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

Your proposed modified REMS, submitted on April 1, 2024, amended and appended to this letter, is approved.

Efficacy-New Indication（INDICATION）

摘录（本节点）letter_ok

本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。

来源：官方文件

2023

10/18

REMSREMS · 风险评估与减轻策略（REMS） · 不适用 · SUPPL:2

补充批准 · REMS 相关补充

批准信：CBE-30；批准 Filspari (sparsentan) REMS 修改，更新患者登记表以告知患者可能参与关于肝毒性的上市后研究

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

Your proposed modifications to the REMS consists of: • An update to the Patient Enrollment Form to include language making patients aware that they may be contacted by Travere or its representatives about voluntary participation in a required post-marketing study on the risk of hepatotoxicity in patient’s taking Filspari.

REMS - MODIFIED - D-N-A（MODIFIED）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：REMS 相关变更（CBE-30）

变更信息：批准 Filspari (sparsentan) REMS 修改，更新患者登记表以告知患者可能参与关于肝毒性的上市后研究

来源：官方文件

02/17

ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 优先审评 · ORIG:1

首次正式批准 · 原始申请

批准信：Filspari (sparsentan) 片剂获得加速批准，用于降低有快速疾病进展风险的原发性IgA肾病成年患者的蛋白尿，并附带确认性临床试验及REMS要求。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

This NDA provides for the use of Filspari (sparsentan) tablets to reduce proteinuria in adults with primary immunoglobulin A nephropathy (IgAN) at risk of rapid disease progression, generally a urine protein to creatinine ratio (UPCR) ≥1.5 g/g.

摘录（本节点）审评文件摘录

本申报适应症：用于降低18岁及以上原发性IgA肾病（IgAN）且存在快速疾病进展风险（通常尿蛋白/肌酐比值≥1.5 g/g）成年患者的蛋白尿。

疾病背景介绍：IgA肾病是一种罕见且严重的肾脏疾病，估计影响美国约169,000人。该病可导致慢性肾脏病和肾衰竭，约50%的患者在诊断后30年内进展至终末期肾病。患者通常表现为血尿和蛋白尿，存在未满足的治疗需求。

现有治疗手段：目前的治疗策略包括血压控制、使用最大耐受剂量的血管紧张素转换酶抑制剂（ACEIs）或血管紧张素受体拮抗剂（ARBs）以及生活方式改变。布地奈德（Tarpeyo）是首个获批用于降低IgAN患者蛋白尿的药物（加速批准）。达格列净（dapagliflozin）获批用于降低慢性肾脏病患者的肾脏和心脏不良结局风险，预计将在IgAN患者中更广泛使用。

来源：216403Orig1s000IntegratedR.pdf + 216403Orig1s000RiskR.pdf · 打开摘录来源 ↗