首次正式批准 · 原始申请
批准信：Attruby (acoramidis) 片获批用于成人野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病 (ATTR-CM)，以降低心血管死亡和心血管相关住院风险。
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批准信原文要点
This NDA provides for the use of Attruby (acoramidis) tablets for the treatment of the cardiomyopathy of wild-type or variant transthyretin-mediated amyloidosis (ATTR-CM) in adults to reduce cardiovascular death and cardiovascular-related hospitalization.
本申报适应症：治疗成人野生型或变异型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡和心血管相关住院。
疾病背景介绍：转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）是一种罕见的、进行性致残的蛋白质错误折叠和沉积疾病，可累及心脏、肾脏、肝脏、神经等多个器官。ATTR心肌病（ATTR-CM）表现为限制性心肌病、心力衰竭、心律失常和传导系统疾病，预后较差，中位生存期约为3.4年（2至5年）。该疾病常被低估，随着诊断意识的提高和非侵入性诊断算法的采用，疾病负担的估计正在增加。
现有治疗手段：目前ATTR-CM的唯一获批药物治疗是tafamidis（一种转甲状腺素蛋白稳定剂）。其他治疗手段包括心力衰竭、心律失常和血栓栓塞并发症的支持性管理。在tafamidis获批之前，器官移植是唯一的特异性治疗手段。
来源：216540Orig1s000IntegratedR.pdf + 216540Orig1s000RiskR.pdf + 216540Orig1s000OtherR.pdf · 打开摘录来源 ↗