ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 优先审评 · ORIG:1
首次正式批准 · 原始申请
批准信：批准 Relyvrio (sodium phenylbutyrate and taurursodiol) 口服混悬液用于治疗成人肌萎缩侧索硬化症 (ALS)，并附带 505(o) 上市后研究要求。
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批准信原文要点
This NDA provides for the use of Relyvrio (sodium phenylbutyrate and taurursodiol) for oral suspension for the treatment of amyotrophic lateral sclerosis (ALS) in adult patients.
摘录（本节点）审评文件摘录
本申报适应症：用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。
疾病背景介绍：肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种快速进展且致命的神经退行性疾病，主要影响运动神经元，导致随意运动丧失、瘫痪及呼吸衰竭死亡。美国每年新发病例约6000例，患病率约为每10万人中5例。约85-90%为散发性，10-15%为家族性。大多数患者在症状出现后3年内死亡，约90%在5年内死亡，仅10%的患者生存期超过5-10年。该病目前无治愈方法，存在巨大的未满足医疗需求。
现有治疗手段：目前FDA批准用于ALS治疗的药物有两种：利鲁唑（Riluzole，1995年批准，改善早期生存）和依达拉奉（Edaravone，2017年批准，基于功能获益，2022年批准口服制剂）。
来源：216660Orig1s000SumR.pdf · 打开摘录来源 ↗