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法规知识库 · FDA 药品生命周期

SKYCLARYS

NDA216718·OMAVELOXOLONE·已获正式原始批准

首次正式批准

2023-02-28

原始申请分类

TYPE 1 · 新分子实体（NME）

当前持有企业

BIOGEN US

最新审批记录

2026-04-07

药品申请

1

NDA216718

产品/规格

1

当前快照

审批记录

5

4 次 SUPPL

文件记录

12

索引 12

产品信息

NDA216718 · 处方药

规格与剂型

持有企业
BIOGEN US
活性成分
OMAVELOXOLONE
剂型
CAPSULE
给药途径
ORAL
规格
50MG
参比
RLD 是 · RS 是

靶点与作用机制

靶点

Nrf2

作用机制（MoA）

Nrf2 activator

来源 ORIG:1

当前获批适应症（说明书）

用于治疗16岁及以上的弗里德赖希共济失调（Friedreich’s Ataxia, FA）患者。

产品号 001 · SKYCLARYS · 50MG · CAPSULE;ORAL

监管信息

审批生命周期时间轴

ORIG / NME EFFICACY LABELING CMC 其他

2026

04/07

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:14

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；基于 2 年大鼠致癌性试验终报告更新 Skyclarys 处方信息第 13.1 节致癌/致突变/生育力损害。

批批准信审审评报告说说明书
展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval sNDA provides for revisions to the Prescribing Information in the Carcinogenesis, Mutagenesis, Impairment of Fertility subsection (13.1) based on the final study report results from the nonclinical 2-year carcinogenicity study (RTA-P-21070) …

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：基于 2 年大鼠致癌性试验终报告更新 Skyclarys 处方信息第 13.1 节致癌/致突变/生育力损害。

来源：官方文件

2025

—

无公开申报节点

2024

12/20

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:9

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；批准 Skyclarys (omaveloxolone) 补充申请 S-008 和 S-009，更新处方信息（包括 QTc 延长风险、CYP3A4 诱导剂相互作用、给药时间、超敏反应、妊娠登记及致癌性研究结果）及患者说明书，并确认完成相关上市后要求。

批批准信审审评报告说说明书
展开审批详情

批准信原文要点

Prior Approval sNDA S-008 provides for changes in the following section of the Prescribing Information (PI): Section Number and Title Description of Change 12.2 Pharmacodynamics Revisions under the Cardiac Electrophysiology heading to note that clinically significant QTc prolongation was not observed in healthy subjects with administration of supratherapeutic doses, based on the results from the completed study for PMR 4410-7.

Labeling-Package Insert；Labeling-Patient Package Insert（PI；PPI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：批准 Skyclarys (omaveloxolone) 补充申请 S-008 和 S-009，更新处方信息（包括 QTc 延长风险、CYP3A4 诱导剂相互作用、给药时间、超敏反应、妊娠登记及致癌性研究结果）及患者说明书，并确认完成相关上市后要求。

来源：官方文件

12/20

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 标准审评 · SUPPL:8

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效）

批准信：Prior Approval（S-008/S-009 合批，完成相关 PMR）；Skyclarys：S-008 更新第 12.2 节心脏电生理（未见有临床意义的 QTc 延长）；S-009 更新空腹给药表述、上市后超敏反应、CYP3A4 诱导剂相互作用、妊娠登记及药代动力学等。

批批准信审审评报告说说明书
展开审批详情

批准信原文要点

Prior Approval sNDA S-008 provides for changes … 12.2 Pharmacodynamics … clinically significant QTc prolongation was not observed … PMR 4410-7. Prior Approval sNDA S-009 provides for changes … empty stomach administration … hypersensitivity … CYP3A4 Inducers … pregnancy exposure registry …

Efficacy-Labeling Change With Clinical Data（LABEL W CLIN）

摘录（本节点）letter_ok

本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。

来源：官方文件

01/25

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:2

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval；批准 Skyclarys 可打开胶囊并将内容物撒于苹果酱上给药（无法整粒吞服患者），并相应更新第 2.2/12.3/17 节及患者信息。

批批准信审审评报告说说明书
展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval sNDA provides for revisions to the Prescribing Information in the DOSAGE AND ADMINISTRATION (2.2), CLINICAL PHARMACOLOGY (12.3), and PATIENT COUNSELING INFORMATION (17) sections to allow for opening of capsules and sprinkling the contents onto applesauce…

Labeling-Package Insert；Labeling-Patient Package Insert（PI；PPI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：批准 Skyclarys 可打开胶囊并将内容物撒于苹果酱上给药（无法整粒吞服患者），并相应更新第 2.2/12.3/17 节及患者信息。

来源：官方文件

2023

02/28

ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 优先审评 · ORIG:1

首次正式批准 · 原始申请

批准信：批准 Skyclarys (omaveloxolone) 胶囊用于成人及 16 岁及以上青少年 Friedreich 共济失调的治疗，并授予罕见儿科疾病优先审评券（PRV）。

批批准信审审评报告说说明书
展开审批详情

批准信原文要点

This NDA provides for the use of Skyclarys (omaveloxolone) capsules for the treatment of Friedreich's ataxia in adults and adolescents aged 16 years and older. We also inform you that you have been granted a rare pediatric disease priority review voucher, as provided under section 529 of the FDCA.

摘录（本节点）审评文件摘录

本申报适应症：用于治疗16岁及以上的弗里德赖希共济失调（Friedreich’s Ataxia, FA）患者。

疾病背景介绍：弗里德赖希共济失调（FA）是一种罕见的、遗传性的、进行性加重的神经退行性疾病，由frataxin基因缺陷导致frataxin蛋白缺乏，进而引起线粒体功能障碍、氧化应激和神经炎症。患者通常在5-15岁发病，表现为共济失调、平衡障碍、运动技能丧失和言语障碍，并伴有心肌病、脊柱侧弯等非神经症状。患者通常在20多岁中期失去行走能力并依赖轮椅，平均死亡年龄约为37.5岁，心脏功能障碍（如扩张型心肌病和心律失常）是主要死因。美国约有5,000名患者，全球约有22,000名患者。

现有治疗手段：尚无有效的治疗手段

来源：216718Orig1s000SumR.pdf + 216718Orig1s000MedR.pdf · 打开摘录来源 ↗