法规知识库 · FDA 药品生命周期

DAYBUE

NDA217026·TROFINETIDE·已获正式原始批准

首次正式批准

2023-03-10

原始申请分类

TYPE 1 · 新分子实体（NME）

当前持有企业

ACADIA PHARMS INC

产品信息

NDA217026 · 处方药

规格与剂型

持有企业: ACADIA PHARMS INC
活性成分: TROFINETIDE
剂型: SOLUTION
给药途径: ORAL
规格: 200MG/ML
参比: RLD 是 · RS 是

靶点与作用机制

靶点

暂无摘录

作用机制（MoA）

暂无摘录

来源 ORIG:1

当前获批适应症（说明书）

治疗2岁及以上成人和儿科患者的Rett综合征（雷特综合征）。

产品号 001 · DAYBUE · 200MG/ML · SOLUTION;ORAL

监管信息

审批生命周期时间轴

ORIG / NME EFFICACY LABELING CMC 其他

2026

03/27

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 优先审评 · SUPPL:8

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效）

批准信：Prior Approval；依据研究 ACP-2566-003/004/009 更新 Daybue 第6.1节临床试验经验与第8.4节儿科用药（BPCA 儿科标签）。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

This Prior Approval supplemental new drug application provides for changes to subsections 6.1 (Clinical Trials Experience) and 8.4 (Pediatric Use) of the prescribing information for Daybue based on data from Studies ACP-2566-003, ACP-2566-004, and ACP-2566-009. This supplemental application provides for pediatric labeling pursuant to BPCA.

Efficacy-Labeling Change With Clinical Data（LABEL W CLIN）

摘录（本节点）letter_ok

本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。

来源：官方文件

2025

08/05

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:7

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval（S-006/S-007 合批）；DAYBUE 处方信息修订第 7.1 节（DAYBUE 对其它药物的影响）及第 12.3 节药代动力学（药物相互作用研究）。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

These Prior Approval sNDAs provide for revisions to prescribing information in the following sections: Section 7.1 Effect of DAYBUE on Other Drugs; Section 12.3 Pharmacokinetics (Drug Interaction Studies).

Labeling-Package Insert（PI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：Prior Approval（S-006/S-007 合批）；DAYBUE 处方信息修订第 7.1 节（DAYBUE 对其它药物的影响）及第 12.3 节药代动力学（药物相互作用研究）。

来源：官方文件

08/05

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:6

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval（S-006/S-007 合批）；DAYBUE 处方信息修订第 7.1 节（DAYBUE 对其它药物的影响）及第 12.3 节药代动力学（药物相互作用研究）。

批批准信审审评报告说说明书

展开审批详情

批准信原文要点

Labeling-Package Insert；Labeling-Patient Package Insert（PI；PPI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：Prior Approval（S-006/S-007 合批）；DAYBUE 处方信息修订第 7.1 节（DAYBUE 对其它药物的影响）及第 12.3 节药代动力学（药物相互作用研究）。

来源：官方文件

2024

09/30

LABELINGLABELING · 标签/说明书变更 · 标准审评 · SUPPL:3

补充批准 · 说明书变更

批准信：Prior Approval（S-001/S-003 合批，完成相关 PMR）；DAYBUE：S-001 基于中度肾功能不全 PK 研究更新第 2.5/8.6/12.3 节；S-003 基于呕吐后误吸/吸入性肺炎风险更新第 2.4/5.3/6.2 节。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

These Prior Approval Supplements Provide For: NDA 217026/S-001 … Changes to the Prescribing Information (PI) based on results from a clinical trial that evaluated the effect of moderate renal impairment on the exposure of trofinetide … sections 2.5, 8.6, and 12.3. NDA 217026/S-003 … new safety information regarding the risk of aspiration and aspiration pneumonia from vomiting after administration of trofinetide … sections 2.4, 5.3, 6.2.

Labeling-Package Insert；Labeling-Patient Package Insert（PI；PPI）

摘录（本节点）letter_ok

申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）

变更信息：Prior Approval（S-001/S-003 合批，完成相关 PMR）；DAYBUE：S-001 基于中度肾功能不全 PK 研究更新第 2.5/8.6/12.3 节；S-003 基于呕吐后误吸/吸入性肺炎风险更新第 2.4/5.3/6.2 节。

来源：官方文件

09/30

EFFICACYEFFICACY · 疗效相关变更 · 标准审评 · SUPPL:1

补充批准 · 补充申报 sNDA/sBLA（疗效）

批准信：批准基于临床数据的疗效标签变更（NDA 217026/S-001, S-003），并确认中度肾功能不全药代动力学研究的后市要求已履行。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

We have completed our review of these applications, as amended. They are approved, effective on the date of this letter, for use as recommended in the enclosed agreed-upon labeling.

Efficacy-Labeling Change With Clinical Data（LABEL W CLIN）

摘录（本节点）letter_ok

本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。

来源：官方文件

2023

03/10

ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 优先审评 · ORIG:1

首次正式批准 · 原始申请

批准信：批准 Daybue (trofinetide) 口服溶液用于 2 岁及以上成人和儿童 Rett 综合征的治疗，并授予罕见儿科疾病优先审评券（PRV）。

批批准信审审评报告说说明书

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批准信原文要点

This NDA provides for the use of Daybue (trofinetide) oral solution for the treatment of Rett syndrome in adults and pediatric patients 2 years of age and older. We also inform you that you have been granted a rare pediatric disease priority review voucher, as provided under section 529 of the FDCA.

摘录（本节点）审评文件摘录

本申报适应症：治疗2岁及以上成人和儿科患者的Rett综合征（雷特综合征）。

疾病背景介绍：Rett综合征是一种罕见的遗传性疾病，主要影响女性，发病率约为每15,000名活产婴儿中1例。典型病例由X染色体上的MECP2基因突变引起。患者通常在6至18个月大时发育正常，随后出现倒退，表现为语言、运动控制丧失，刻板动作，癫痫，以及严重的神经功能障碍。患者生活依赖性强，预期寿命缩短至40至50岁。该疾病导致严重的残疾和早逝，存在巨大的未满足医疗需求。

现有治疗手段：尚无有效的治疗手段。目前的治疗均为支持性疗法，用于管理并发症，包括抗癫痫药物、治疗便秘的泻药、物理/职业/言语治疗以补偿神经损伤，以及针对吞咽困难、挛缩和脊柱侧弯的手术治疗。

来源：217026Orig1s000SumR.pdf + 217026Orig1s000MedR.pdf · 打开摘录来源 ↗