法规知识库 · FDA 药品生命周期
首次正式批准
2023-09-08
原始申请分类
TYPE 1 · 新分子实体（NME）
当前持有企业
AYRMID PHARMA
最新审批记录
2026-03-11
药品申请
1
NDA217159
产品/规格
1
当前快照
审批记录
2
1 次 SUPPL
文件记录
5
索引 5
NDA217159 · 处方药
规格与剂型
靶点与作用机制
靶点
CXCR4
作用机制（MoA）
CXCR4 antagonist
来源 ORIG:1
当前获批适应症（说明书）
与粒细胞集落刺激因子（G-CSF）联合使用，用于多发性骨髓瘤患者，以动员造血干细胞至外周血进行采集，随后进行自体移植。
产品号 001 · APHEXDA · EQ 62MG BASE/VIAL · POWDER;SUBCUTANEOUS
监管信息
2026
03/11
批准信：CBE；在第 6.2 节上市后经验中新增注射部位坏死与注射部位溃疡两项不良反应。
批准信原文要点
This “Changes Being Effected” sNDA provides for the addition of two new adverse reactions (injection site necrosis and injection site ulcer) to Section 6.2, Postmarketing Experience…
Labeling-Package Insert（PI）
申报事项：说明书/标签变更
变更信息：CBE；在第 6.2 节上市后经验中新增注射部位坏死与注射部位溃疡两项不良反应。
来源：官方文件
2025–24
—
2023
09/08
批准信：Aphexda (motixafortide) 注射液获批，用于联合粒细胞集落刺激因子 (G-CSF) 动员多发性骨髓瘤患者的造血干细胞以进行自体移植。
批准信原文要点
This NDA provides for the use of Aphexda (motixafortide) for injection in combination with filgrastim (G-CSF) to mobilize hematopoietic stem cells to the peripheral blood for collection and subsequent autologous transplantation in patients with multiple myeloma.
本申报适应症：与粒细胞集落刺激因子（G-CSF）联合使用，用于多发性骨髓瘤患者，以动员造血干细胞至外周血进行采集，随后进行自体移植。
疾病背景介绍：多发性骨髓瘤（MM）是一种血液系统恶性肿瘤，以骨髓中异常克隆性浆细胞积聚为特征，导致骨破坏、骨折、肾损伤、贫血和高钙血症。在美国，MM约占所有血液系统癌症的10%，2021年约有34,290例新发病例和12,410例死亡。自体造血干细胞移植（ASCT）是符合条件的MM患者的标准治疗手段，可改善生存率。ASCT成功的关键在于从骨髓动员足够数量的CD34+造血干细胞至外周血进行采集。若动员失败（即“动员不良”），将影响移植后的植入和长期生存。
现有治疗手段：目前FDA批准的造血干细胞动员剂包括：1. G-CSF（如非格司亭），是最广泛使用的动员剂，但部分患者无法在两次采集内达到足够的CD34+细胞数，且伴有骨痛、脾破裂等风险；2. Plerixafor（Mozobil），一种CXCR4抑制剂，与G-CSF联合使用，用于非霍奇金淋巴瘤或多发性骨髓瘤患者的自体移植动员，但仍有未满足的需求，需要更多安全有效的动员选择。
来源：217159Orig1s000IntegratedR.pdf + 217159Orig1s000RiskR.pdf · 打开摘录来源 ↗