法规知识库 · FDA 药品生命周期
首次正式批准
2023-12-21
原始申请分类
TYPE 1 · 新分子实体（NME）
当前持有企业
ASTRAZENECA AB
最新审批记录
2026-04-15
药品申请
1
NDA217388
产品/规格
2
当前快照
审批记录
5
4 次 SUPPL
文件记录
10
索引 10
NDA217388 · 处方药
规格与剂型
靶点与作用机制
靶点
TTR mRNA
作用机制（MoA）
ASO-GalNAc conjugate (TTR mRNA degradation)
来源 ORIG:1
当前获批适应症（说明书）
治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（hATTR）引起的多发性神经病。
| 产品号 | 品名 / 规格 | 上市状态 |
|---|---|---|
| 001 | WAINUA (AUTOINJECTOR) · EQ 45MG BASE/0.8ML (EQ 45MG BASE/0.8ML) · SOLUTION;SUBCUTANEOUS | 处方药 |
| 002 | WAINUA · EQ 45MG BASE/0.8ML (EQ 45MG BASE/0.8ML) · SOLUTION;SUBCUTANEOUS | 处方药 |
监管信息
2026
04/15
批准信：Prior Approval；新增由医疗保健提供者使用的单剂量预充式注射器给药装置
批准信原文要点
This Prior Approval sNDA provides for the introduction of single-dose prefilled syringe intended for administration by a healthcare provider.
Efficacy-Manufacturing Change With Clinical Data（MANU W CLIN）
本节点无额外摘录（产品级靶点/机制见上方产品信息）。
来源：官方文件
2025
12/17
批准信：Prior Approval；WAINUA (eplontersen) 包装标签新增快速参考指南 (QRG) 并修改自动注射器使用说明书 (IFU)。
批准信原文要点
This Prior Approval sNDA provides for the following changes WAINUA (eplontersen): • the addition of a quick reference guide (QRG) on the carton labeling and • the modification of the Instructions for Use (IFU) booklet for the autoinjector.
Labeling-Package Insert（PI）
申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）
变更信息：WAINUA (eplontersen) 包装标签新增快速参考指南 (QRG) 并修改自动注射器使用说明书 (IFU)。
来源：官方文件
04/18
批准信：CBE；更新第 11 节描述中缓冲剂功能表述及各非活性成分用量，并修订钠与磷含量相关表述。
批准信原文要点
This “Changes Being Effected” supplemental new drug application provides for… Update of the functions of “dibasic sodium phosphate, anhydrous” and “monobasic sodium phosphate, dihydrate” as buffering agents and disclosure of the quantity of each inactive ingredient in the USPI… Section 11 Description… Update of the sentence which includes quantities of sodium and phosphorus…
Labeling-Container/Carton Labels；Labeling-Package Insert（CONT/CARTON；PI）
申报事项：说明书/标签变更
变更信息：CBE；更新第 11 节描述中缓冲剂功能表述及各非活性成分用量，并修订钠与磷含量相关表述。
来源：官方文件
2024
09/25
批准信：Prior Approval；处方信息第 13.1 节新增动物致癌性研究数据（完成 PMR-4564-3）
批准信原文要点
This Prior Approval sNDA adds information to the Prescribing Information, Section 13.1 Carcinogenesis, Mutagenesis, Impairment of Fertility, from the animal carcinogenicity study that was conducted to fulfill PMR-4564-3.
Labeling-Package Insert（PI）
申报事项：说明书/标签变更（Prior Approval）
变更信息：处方信息第 13.1 节新增动物致癌性研究数据（完成 PMR-4564-3）
来源：官方文件
2023
12/21
批准信：Wainua (eplontersen) 注射液获批用于成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病的治疗
批准信原文要点
This NDA provides for the use of Wainua (eplontersen) injection for the treatment of polyneuropathy of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis in adults.
本申报适应症：治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（hATTR）引起的多发性神经病。
疾病背景介绍：遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）是一种常染色体显性遗传病，由TTR基因突变引起，导致淀粉样蛋白在外周和中枢神经系统、心脏、肾脏等器官缓慢积聚。患者通常表现为进行性感觉运动多发性神经病、自主神经功能障碍，死亡通常发生在症状出现后5至12年内，主要死因为心脏功能障碍、感染或恶病质。美国白人中发病率约为1/100,000，全球hATTR-PN患病人数估计在5,000至10,000人之间。
现有治疗手段：目前FDA批准用于hATTR-PN的治疗药物包括：Patisiran（siRNA，静脉输注）、Vutrisiran（siRNA，皮下注射）和Inotersen（反义寡核苷酸，皮下注射，需REMS管理）。Tafamidis获批用于hATTR心肌病而非多发性神经病。其他治疗选择包括肝移植、对症治疗以及超说明书使用Diflunisal。
来源：217388Orig1s000IntegratedR.pdf + 217388Orig1s000RiskR.pdf · 打开摘录来源 ↗