ORIG · NMETYPE 1 · 新分子实体（NME） · 优先审评 · ORIG:1
首次正式批准 · 原始申请
批准信：批准 Brinsupri (brensocatib) 片剂用于 12 岁及以上成人和青少年非囊性纤维化支气管扩张症 (NCFB) 的治疗
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批准信原文要点
This NDA provides for the use of Brinsupri (brensocatib) tablets for the treatment of non-cystic fibrosis bronchiectasis (NCFB) in adult and pediatric patients 12 years of age and older.
摘录（本节点）审评文件摘录
本申报适应症：治疗12岁及以上成人和青少年患者的非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）。
疾病背景介绍：非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）是一种慢性炎症性肺病，特征为气道破坏、黏液纤毛清除受损、细菌定植及慢性感染性急性加重，导致进行性肺功能下降。美国估计患病人数在23万至43万之间，发病率逐年上升。该病导致发病率增加、医疗资源利用增加及死亡率升高（诊断后前6年全因死亡率为11%-20%）。
现有治疗手段：尚无有效的治疗手段。目前的标准治疗旨在缓解症状和管理疾病后果，包括：使用急性或慢性口服/吸入抗生素治疗和预防急性加重（但存在耐药风险）；使用吸入高渗盐水、黏液溶解剂和物理治疗以增强气道黏液纤毛清除；对低氧血症患者给予补充氧气；较少使用吸入性糖皮质激素和支气管扩张剂（证据不一致）；严重或终末期患者可能进行肺切除或肺移植。
来源：217673Orig1s000IntegratedR.pdf + 217673Orig1s000RiskR.pdf · 打开摘录来源 ↗